近日，國家醫(yī)保局印發(fā)了《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》（以下簡稱“《措施》”），明確提出全鏈條支持創(chuàng)新藥的研發(fā)、準(zhǔn)入與支付等各個環(huán)節(jié)，在這一重大政策背景下，細胞治療作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具突破性的創(chuàng)新療法之一，其產(chǎn)品的可及性和可負擔(dān)性有望得到進一步提升。

目前的國內(nèi)細胞治療市場并不缺乏先行者，此前復(fù)星凱瑞奕凱達?（阿基侖賽注射液）便憑借卓越的真實世界療效、穩(wěn)定的藥品質(zhì)量控制、優(yōu)于國際領(lǐng)先水平的安全性，成為《措施》落地前的行業(yè)標(biāo)桿。

伴隨著新政策的出臺，中國創(chuàng)新藥企將迎來更廣闊的發(fā)展空間，國內(nèi)細胞治療行業(yè)也將進一步鞏固領(lǐng)先優(yōu)勢，持續(xù)引領(lǐng)技術(shù)發(fā)展與產(chǎn)業(yè)升級。

臨床數(shù)據(jù)掛鉤價值評估，創(chuàng)新藥醫(yī)保談判規(guī)則升級

此次發(fā)布的《措施》中明確提出，鼓勵創(chuàng)新藥開展真實世界研究，并將研究結(jié)果與醫(yī)保準(zhǔn)入、續(xù)約等掛鉤，這也大大推進真實數(shù)據(jù)在醫(yī)保準(zhǔn)入場景中的應(yīng)用。據(jù)悉，2024年，新納入醫(yī)保目錄的91個新藥中，有33個實現(xiàn)了當(dāng)年獲批、當(dāng)年上市、當(dāng)年進入醫(yī)保目錄，越來越多的創(chuàng)新藥品正加速進入醫(yī)保體系。

創(chuàng)新藥企通過真實世界研究積累的臨床數(shù)據(jù)，能夠更全面地驗證產(chǎn)品的實際療效與安全性，為醫(yī)保決策提供關(guān)鍵證據(jù)。未來，醫(yī)保目錄的準(zhǔn)入、續(xù)約及支付范圍調(diào)整將更加注重臨床價值，從單一價格維度轉(zhuǎn)向“療效-安全性-經(jīng)濟性”的多維評估體系。積累充足真實世界證據(jù)的創(chuàng)新藥企，憑借其可靠的治療獲益和可控的風(fēng)險表現(xiàn)，將在醫(yī)保談判中獲得更有利的競爭優(yōu)勢。

近期，國家醫(yī)保局連開五場座談會，“真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新、支持差異化創(chuàng)新”的鮮明態(tài)度貫穿五場座談會。國家醫(yī)保局尤其關(guān)注科學(xué)評估創(chuàng)新產(chǎn)品綜合價值，更加關(guān)注高質(zhì)量的證據(jù)。釋放出數(shù)據(jù)需要更關(guān)注客觀性和透明度的信號，對于存在有原則性錯誤的研究，如簡單粗暴的比較研究、僅憑企業(yè)內(nèi)部數(shù)據(jù)無法提供客觀數(shù)據(jù)的應(yīng)不予采信，對于高、中、低質(zhì)量證據(jù)采取分級采信，引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)開展科學(xué)、規(guī)范性的研究。

在細胞治療領(lǐng)域，一些行業(yè)先行者的優(yōu)勢已經(jīng)開始顯現(xiàn)，以CAR-T療法為例，作為復(fù)星醫(yī)藥細胞治療技術(shù)的核心平臺，復(fù)星凱瑞一直深耕腫瘤細胞免疫治療領(lǐng)域，奕凱達?于2021年6月在國內(nèi)上市，是中國首款CAR-T細胞治療產(chǎn)品，實現(xiàn)了國內(nèi)細胞治療領(lǐng)域從“0”到“1”的突破。至今，奕凱達?已經(jīng)累計惠及超1000例大B細胞淋巴瘤患者，其廣泛臨床應(yīng)用也使其成為國內(nèi)使用經(jīng)驗最豐富的CAR-T產(chǎn)品。

數(shù)據(jù)顯示，奕凱達?在中國真實世界研究中的最佳緩解率（bORR）達83.1%，最佳完全緩解率（bCR）達67.2%，這些來自臨床實踐的數(shù)據(jù)不僅驗證了產(chǎn)品的療效，更為后續(xù)這類創(chuàng)新藥的醫(yī)保談判提供了有力的價值支撐。

除了強調(diào)數(shù)據(jù)證據(jù)的重要性之外，《措施》還優(yōu)化了創(chuàng)新藥續(xù)約規(guī)則，對增加新適應(yīng)癥的創(chuàng)新藥給予更寬松的降價幅度限制，這為復(fù)星凱瑞等創(chuàng)新藥企持續(xù)投入研發(fā)提供了政策保障。早在2023年6月，奕凱達?新適應(yīng)癥（一線免疫化療無效或在一線免疫化療后12個月內(nèi)復(fù)發(fā)的成人大B細胞淋巴瘤）已獲批上市，這是在國內(nèi)CAR-T中唯一可提供隨機對照臨床試驗研究的證據(jù)，充分證明其有效性和安全性。其新適應(yīng)癥的拓展工作也在積極推進中。

打造CAR-T多元支付模式，全面提升產(chǎn)品可及性

作為創(chuàng)新藥產(chǎn)品實現(xiàn)可及性、可負擔(dān)性的重要一環(huán)，支付模式的創(chuàng)新性也成為了國家醫(yī)保局鼓勵藥企提升的主要方向?！洞胧诽貏e強調(diào)，要發(fā)揮多層次醫(yī)療保障體系的功能，鼓勵商業(yè)健康保險、醫(yī)療互助等將創(chuàng)新藥納入保障范圍。

目前來看，以復(fù)星凱瑞為代表的創(chuàng)新藥企，正通過惠民保等普惠型商業(yè)保險的廣泛覆蓋，打破“創(chuàng)新藥=富人專享”的固有認(rèn)知。以奕凱達?為例，截至目前，其治療網(wǎng)絡(luò)已覆蓋全國28個省區(qū)市的200多家高標(biāo)準(zhǔn)治療中心，同時被納入超過110個城市惠民保及80余款商業(yè)健康保險項目。

在惠民保項目的實際運行中，奕凱達?展現(xiàn)出良好的支付適配性。以上?！皽荼！睘槔?，該產(chǎn)品已連續(xù)4年將奕凱達?納入特藥保障目錄，參?；颊咴诜线m應(yīng)癥條件下可獲得最高50萬元的藥品費用報銷。過去3年已有80多例淋巴瘤患者通過“滬惠?！鲍@得奕凱達?治療理賠，累計賠付金額超過4000萬元，不僅極大提升了治療可及性，更讓患者迎來了新的希望而類似的保障方案已在多個城市的惠民保項目中落地實施，有效降低了患者的經(jīng)濟負擔(dān)。

據(jù)悉，復(fù)星凱瑞自首款產(chǎn)品上市以來，就積極響應(yīng)并參與國家多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)，深度參與惠民保及商業(yè)健康險項目，為高值創(chuàng)新藥在商保應(yīng)用中積累了從產(chǎn)品設(shè)計、市場推廣到賠付等全流程的寶貴經(jīng)驗，逐步形成了成熟且可復(fù)制的CAR-T多元支付模式。地方上也紛紛把CAR-T賠付案例作為典型事跡進行傳播，擴大惠民保和商保傳播聲量，將奕凱達?作為商保的標(biāo)配產(chǎn)品，以此作為一大亮點，來吸引更多的人群進行投保。

該模式不僅顯著減輕了患者的經(jīng)濟負擔(dān)，也為我國創(chuàng)新藥的支付體系優(yōu)化和可持續(xù)發(fā)展發(fā)揮了重要而積極的作用。這也與目前《措施》強調(diào)的創(chuàng)新支付模式高度契合，特別是在商保創(chuàng)新藥目錄設(shè)立、醫(yī)保商保協(xié)同發(fā)展等方面的政策導(dǎo)向下，為高值創(chuàng)新藥的可及性提供了制度保障。

臨床價值+社會價值，雙重評定標(biāo)準(zhǔn)最大化釋放創(chuàng)新藥價值

“對于創(chuàng)新藥未來的發(fā)展方向，要綜合考量，特別是支付方，要從臨床價值、社會價值、經(jīng)濟價值等多個方面進行綜合評判?！痹趧倓傞]幕的42屆全國醫(yī)藥工業(yè)信息年會上，國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃心宇闡述了醫(yī)保部門支持的創(chuàng)新藥發(fā)展方向，其中特別提出了“臨床價值+社會價值”在內(nèi)的多重價值評定標(biāo)準(zhǔn)。

此前，在《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》新聞發(fā)布會現(xiàn)場，黃心宇也指出了“醫(yī)保談判要以患者臨床獲益為主要依據(jù)確定談判底價，實現(xiàn)價值購買。同時考慮醫(yī)?；鹂沙掷m(xù)性，平衡創(chuàng)新激勵與社會負擔(dān)?！?/p>

這一價值導(dǎo)向在細胞治療領(lǐng)域早有體現(xiàn)，作為典型的高值創(chuàng)新療法，CAR-T治療的發(fā)展軌跡生動詮釋了“臨床價值與社會價值并重”的理念。從臨床實踐來看，CAR-T治療為傳統(tǒng)療法失效的患者帶來了突破性療效。

另一方面，多層次支付體系的建立讓這種臨床價值轉(zhuǎn)化為切實可及的治療選擇。據(jù)悉，福建有患者通過當(dāng)?shù)亍盎蓍}?！鲍@得了35.7萬元的治療費用報銷，避免了約50萬元的后續(xù)治療支出；在云南，患者通過單位團體保險獲得CAR-T治療費用支持……。

隨著“以患者為中心”的診療理念推行，QoL也逐漸成為臨床上備受關(guān)注的指標(biāo)。

復(fù)星凱瑞這種“療效+可及”模式，減輕了家庭和社會負擔(dān)。隨著后續(xù)政策的落地，這種良性發(fā)展模式將惠及更多患者，實現(xiàn)創(chuàng)新藥價值的最大化釋放。

一直以來，復(fù)星凱瑞始終走在我國CAR-T細胞治療領(lǐng)域的前沿，是該行業(yè)的先行者與引領(lǐng)者。自2017年成立以來，公司穩(wěn)扎穩(wěn)打，成功將國際領(lǐng)先的CAR-T細胞治療技術(shù)引入并實現(xiàn)本土化生產(chǎn)，推出了國內(nèi)首個獲批上市的CAR-T細胞治療藥品。在此過程中，復(fù)星凱瑞積極與政府部門協(xié)作，深度參與細胞治療相關(guān)監(jiān)管法規(guī)的制定與完善，推動行業(yè)規(guī)范化發(fā)展。

公司不僅參與了多項CAR-T行業(yè)指南的制定與實施，還將一整套符合國際高標(biāo)準(zhǔn)的CAR-T療法運營經(jīng)驗在國內(nèi)推廣應(yīng)用，顯著提升了我國CAR-T治療的規(guī)范化水平。尤為值得一提的是，復(fù)星凱瑞在國內(nèi)首創(chuàng)了覆蓋CAR-T產(chǎn)品生產(chǎn)、運輸、使用全流程的鑒別鏈（COI）與管控鏈（COC）雙向追溯質(zhì)量監(jiān)管系統(tǒng)，構(gòu)建了系統(tǒng)性的風(fēng)險防控體系，實現(xiàn)了全流程可追溯，為產(chǎn)品質(zhì)量與患者安全提供了堅實保障。

在支付領(lǐng)域，復(fù)星凱瑞同樣積極探索，率先在國內(nèi)開展CAR-T多元支付實踐，為高值創(chuàng)新藥的支付模式探索出一條可行路徑。隨著首版商保創(chuàng)新藥目錄的即將發(fā)布，復(fù)星凱瑞也將繼續(xù)發(fā)揮引領(lǐng)作用，助力我國創(chuàng)新藥支付生態(tài)的破局與重塑，值得期待。

從行業(yè)發(fā)展角度來看，中國創(chuàng)新藥發(fā)展已進入高質(zhì)量發(fā)展階段，《措施》的發(fā)布是一個契機，讓行業(yè)重新審視，評判“真創(chuàng)新”不再應(yīng)拘泥于形式，而要更加注重實效。

目前來看，復(fù)星凱瑞等領(lǐng)軍企業(yè)，正從臨床價值、經(jīng)濟價值、社會價值和患者價值等多維度進行綜合性嘗試，為之后涌現(xiàn)的CAR-T產(chǎn)品可及性探索出一條新路。