摘要：美國生物制藥公司 Vistagen 宣布，其社交焦慮障礙治療鼻噴劑 Fasedienol 的關(guān)鍵三期臨床試驗 Palisade-3 失敗，主要及次要終點均未優(yōu)于安慰劑，導(dǎo)致公司股價單日暴跌近 80%。目前 Vistagen 計劃推進 2026 年上半年讀出數(shù)據(jù)的 Palisade-4 試驗，并啟動現(xiàn)金節(jié)約措施維持運營至 2027 年，這款曾被寄予厚望的新藥獲批前景蒙上陰影。

關(guān)鍵試驗 “爆冷”，安慰劑效應(yīng)攪局

12 月 17 日，Vistagen 發(fā)布的 Palisade-3 試驗數(shù)據(jù)顯示，在核心評估指標(biāo)主觀痛苦感覺單位量表（SUDS）上，F(xiàn)asedienol 組從基線的平均變化值為 13.6 分，安慰劑組反而達 14 分，兩組差異未達統(tǒng)計學(xué)意義。所有次要終點也未觀察到藥物與安慰劑的顯著區(qū)別。

這與此前表現(xiàn)大相徑庭。2023 年另一項三期試驗 Palisade-2 中，F(xiàn)asedienol 組 SUDS 評分改善 13.8 分，安慰劑組僅 8 分，臨床醫(yī)生評估的應(yīng)答率也顯示藥物組更優(yōu)。

William Blair 分析師指出，兩次試驗中 Fasedienol 療效幅度相近，問題出在 Palisade-3 “異常升高的安慰劑應(yīng)答”，抵消了藥物治療效果。Vistagen CEO 肖恩?辛格坦言結(jié)果與此前積極數(shù)據(jù)相悖，公司正復(fù)盤數(shù)據(jù)并將尋求 FDA 反饋。

安全數(shù)據(jù)亮眼，2026 年迎 “最后機會”

盡管療效不及預(yù)期，F(xiàn)asedienol 的安全性保持穩(wěn)定。Vistagen 強調(diào)，其安全數(shù)據(jù) “良好”，與此前臨床試驗一致，無新安全信號。作為新型信息素類鼻噴劑，它通過調(diào)節(jié)嗅覺 - 邊緣杏仁核神經(jīng)回路緩解焦慮，無需進入血液或大腦，理論上比現(xiàn)有抗焦慮藥更安全。

Vistagen 尚未放棄該藥物，另一關(guān)鍵三期試驗 Palisade-4 按計劃推進，預(yù)計 2026 年上半年公布結(jié)果，這將是支持其提交新藥申請的 “最后機會”。不過分析師態(tài)度謹慎，William Blair 團隊表示已不確定 Fasedienol 是否有效，并上調(diào)了 Palisade-4 的風(fēng)險等級。

為撐到下一次試驗讀出，Vistagen 已啟動 “全公司現(xiàn)金節(jié)約措施”，目標(biāo)是將資金儲備延長至 2027 年。而在 Palisade-3 數(shù)據(jù)發(fā)布當(dāng)天，公司股價暴跌近 80%，反觀 2023 年 Palisade-2 成功時，其股價曾暴漲 1272%。

千萬患者待解，新藥研發(fā)遇挫

社交焦慮障礙是全球常見精神障礙，全球患者達 1.88 億，美國超 2500 萬，中國至少 1130 萬。該領(lǐng)域治療進展緩慢，美國市場 15 年無新機制獲批療法，現(xiàn)有藥物要么起效慢，要么有依賴風(fēng)險。

Fasedienol 曾被業(yè)內(nèi)寄予厚望，不僅因獨特作用機制，還因其是 “信息素類” 藥物首個臨床后期候選藥。中國藥企藹睦醫(yī)療 2020 年已簽約獲得其相關(guān)區(qū)域開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。如今 Palisade-3 失敗，不僅讓 Vistagen 承壓，也為全球社交焦慮治療新藥研發(fā)添增不確定性。

接下來，行業(yè)將密切關(guān)注 Vistagen 的復(fù)盤結(jié)果，以及 Palisade-4 能否扭轉(zhuǎn)頹勢。對全球千萬患者而言，這款曾被視作 “希望” 的新藥，能否在一年后重新站上賽道，仍是未知數(shù)。

參考來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/vistagens-ph3-flop-puts-future-fasedienol-social-anxiety-question-william-blair

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