血液渾濁如牛奶，多吃一口肉就可能劇烈腹痛！這個過去"無藥可治"的疾病僵局被打破。1月6日，創(chuàng)新藥物瑞達(dá)普?（普樂司蘭鈉注射液）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，在飲食控制基礎(chǔ)上，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。該藥是全球首個FCS的siRNA藥物，能夠?qū)CS患者空腹甘油三酯水平較基線降低80%、急性胰腺炎發(fā)生率較安慰劑降低80%，且僅需一年四次給藥。

家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）是一種與高甘油三酯水平相關(guān)的遺傳性疾病，由于基因突變導(dǎo)致脂蛋白脂肪酶功能缺失，患者甘油三酯水平極度升高，常超標(biāo)10倍以上，這使得他們面臨極高的急性胰腺炎風(fēng)險，該并發(fā)癥病情兇險，重度發(fā)作相關(guān)的死亡率可達(dá)30%。約32%的患者會經(jīng)歷胰腺炎反復(fù)發(fā)作入院，且日常飲食受限，為患者與醫(yī)療系統(tǒng)帶來沉重負(fù)擔(dān)。

據(jù)介紹，血脂是血清中膽固醇、甘油三酯和類脂（如磷脂）等的總稱，在當(dāng)前血脂管理中甘油三酯相較于膽固醇更易被忽視，然而其疾病負(fù)擔(dān)與“次生災(zāi)害”十分嚴(yán)峻。當(dāng)甘油三酯水平≥5.6mmol/L即為嚴(yán)重高甘油三酯血癥（sHTG），該疾病在中國影響近2,000萬人群健康；當(dāng)甘油三酯水平≥10mmol/L時，如患者合并高甘油三酯血癥性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反復(fù)腹痛病史等，則可能診斷為FCS。

中華醫(yī)學(xué)會心血管病學(xué)分會主任委員、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院心臟內(nèi)科中心主任馬長生教授表示：“在日常血脂管理中，除了關(guān)注膽固醇水平之外，甘油三酯也是一個不容忽視的重要課題，不僅是心血管事件的危險因素，當(dāng)表現(xiàn)為FCS或sHTG等疾病時，更面臨急性胰腺炎等嚴(yán)重甚至致命的并發(fā)癥。然而，中國此前尚無在專門針對FCS的有效藥物。常規(guī)治療方案對高甘油三酯血癥人群的甘油三酯降幅25%-50%，而對FCS患者基本無效。同時，相關(guān)患者需長期遵循極低脂、低糖飲食和中高強(qiáng)度運動。這也意味著，F(xiàn)CS患者不僅要面臨健康威脅，還要在日常生活中承受嚴(yán)格的管理壓力。本次普樂司蘭鈉注射液在華獲批有望改變FCS過往的管理模式，提升患者生活質(zhì)量。”

中國心血管代謝聯(lián)盟副主席、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院內(nèi)科學(xué)（心血管病學(xué)）主任醫(yī)師、普樂司蘭鈉中國3期臨床試驗主要研究者李勇教授指出：“全球3期臨床數(shù)據(jù)顯示，F(xiàn)CS患者使用普樂司蘭鈉注射液1個月即觀察到空腹甘油三酯水平顯著下降，治療10個月空腹甘油三酯水平較基線降低80%，12個月急性胰腺炎發(fā)生風(fēng)險較安慰劑降低80%。在安全性方面，總體不良事件風(fēng)險與安慰劑組無顯著差異，且嚴(yán)重不良事件及停藥幾率低于安慰劑?！?/p>

中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波教授表示，心血管疾病是威脅我國居民健康的“頭號殺手”，其防治工作是關(guān)乎國民健康的關(guān)鍵問題?！督】抵袊袆樱?019—2030年）》將心腦血管疾病防治列為專項行動，并明確提出對血脂異常等風(fēng)險因素進(jìn)行長期規(guī)范化管理。本次普樂司蘭鈉注射液的獲批，精準(zhǔn)回應(yīng)了臨床在甘油三酯管理方面的迫切患者需求，填補(bǔ)了中國FCS治療藥物的空白。

采寫：南都N視頻記者 曾文瓊

實習(xí)生：劉紜溪