來源：市場資訊

（來源：正心谷資本）

2026年4月11日是第30個世界帕金森病日。在這個特殊日子來臨之際，上海天澤云泰生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“天澤云泰”）為帕金森病患者帶來了一份沉甸甸的“禮物”：其自主研發(fā)的AAV基因治療產(chǎn)品VGN-R09b，在治療帕金森病的臨床研究中取得了積極成果，給藥后患者的運動功能出現(xiàn)顯著改善！那些曾經(jīng)被“凍住”的身體，正在一點一點蘇醒過來。

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患者故事：從“寸步難行”到“重新站起來”

患者52周隨訪：震顫、僵直、運動遲緩全部明顯改善

患者王女士（化名）多年來每天服藥多次，但藥效越來越短，身體越來越不聽使喚。“最難受的時候，手抖得連筷子都拿不住，走路像踩在棉花上?！彼貞浀?。

一年前，她成為VGN-R09b基因治療的受試者。治療后52周的隨訪評估顯示：她的震顫、僵直以及運動遲緩等核心癥狀均有明顯改善。

“以前覺得日子是熬過來的，現(xiàn)在覺得日子是過出來的?！蓖跖啃χf。

02

500萬患者的等待：從“藥效減退”到“一次注射，長期獲益”

帕金森病是第二常見的神經(jīng)退行性疾病，正困擾著我國超過500萬患者（數(shù)據(jù)來自于《中國帕金森病報告2025》）。他們不僅忍受著震顫、僵直、運動遲緩的折磨，還常常伴隨睡眠障礙、認知下降等問題，生活質(zhì)量嚴重受損。

令人無奈的是，目前臨床使用的藥物（如左旋多巴、多巴胺受體激動劑等）僅能緩解癥狀，用藥5年后有效率下降60%，超過一半的患者還會出現(xiàn)“劑末現(xiàn)象”或“異動癥”；而腦深部電刺激術(shù)（DBS）雖有一定幫助，但需要植入電極，并非人人適用?；颊邆兛嗫嗟却?，是一種能夠真正延緩疾病進展、擺脫每日多次服藥的全新療法。

03

臨床數(shù)據(jù)亮眼：顯著改善運動功能，快速提升生活質(zhì)量

天澤云泰自主研發(fā)的VGN-R09b使用重組AAV為載體同時遞送雙基因，以實現(xiàn)增強腦內(nèi)多巴胺合成的同時促進神經(jīng)保護的作用，在有效改善原發(fā)性帕金森患者臨床癥狀的同時延緩疾病進展，改善疾病長期預(yù)后。作為全球首個同時在中美獲批用于帕金森病臨床研究的AAV基因治療產(chǎn)品，其I/II期注冊臨床試驗已在復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院和航天中心醫(yī)院完成全部14例患者入組，最長隨訪達52周。

臨床研究數(shù)據(jù)顯示：VGN-R09b在初步療效評估中，具有良好的安全性和耐受性?；颊叩倪\動功能、生活質(zhì)量和藥物依賴情況均觀察到顯著且持續(xù)的改善；治療后的影像學(xué)評估直接證實了患者腦內(nèi)多巴胺合成與儲存能力的恢復(fù)，為臨床癥狀的改善提供了客觀的生物學(xué)證據(jù)。這些結(jié)果共同表明，VGN-R09b在有效改善帕金森病核心癥狀的同時，展現(xiàn)出延緩疾病進展的潛力。

04

基因治療新紀元：一次注射，點亮希望

“值此第30個世界帕金森病日來臨之際，我們很自豪能夠交出這份臨床研究成果。”天澤云泰董事長趙小平博士表示，“VGN-R09b的臨床數(shù)據(jù)不僅證明了基因治療在帕金森病這類常見復(fù)雜病中的應(yīng)用潛力，更彰顯了其‘一次給藥、長期獲益’的獨特優(yōu)勢。我們將全力推進后續(xù)臨床開發(fā)及全球化注冊，力爭早日為患者帶來切實改變疾病進程的治療選擇，讓更多患者和家庭重獲有質(zhì)量的生活?！?/p>

第30個世界帕金森病日，我們見證了治療范式的轉(zhuǎn)變。從“緩解癥狀”到“修復(fù)神經(jīng)”，從“每日服藥”到“一次注射”——基因治療正在重塑帕金森病的治療格局。

關(guān)于天澤云泰

天澤云泰2020年3月注冊成立于中國上海，致力于將前沿的基因及細胞治療技術(shù)，轉(zhuǎn)化為臨床可及的治療方法，以期造福更多患者。

天澤云泰擁有具有自主知識產(chǎn)權(quán)的ViVec?AAV生產(chǎn)技術(shù)平臺、ViCas?CRISPR基因編輯技術(shù)平臺和ViLNP?脂質(zhì)納米粒技術(shù)平臺，通過基因替代、基因調(diào)控和基因編輯等策略，開發(fā)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、眼科疾病、代謝及血液系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域的創(chuàng)新基因治療和細胞治療藥物，擁有包括多個潛在First-in-class產(chǎn)品的多元化管線。

目前，天澤云泰已經(jīng)獲得多家知名基金的多輪投資，分別在張江高科技園區(qū)和外高橋自貿(mào)區(qū)建成面積2,500平方米的基因治療研發(fā)運營中心和13,000平方米GMP商業(yè)化生產(chǎn)車間。