武田制藥于6月30日宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)GAMMAGARD LIQUID ERC[免疫球蛋白輸注（人）] 10%溶液，用于治療兩歲及以上人群的原發(fā)性免疫缺陷。這是一種即用型液體免疫球蛋白療法，其濃度為10%的溶液中IgA含量小于或等于2μg/mL，可通過靜脈或皮下給藥。

這種即用型液體制劑無需重新配制，可減輕患者及其醫(yī)護(hù)人員的給藥負(fù)擔(dān)。預(yù)計(jì)將于2026年在美國(guó)上市，隨后將于2027年在歐盟上市，在歐盟的商品名為DEQSIGA。

在獲得此項(xiàng)批準(zhǔn)的同時(shí)，經(jīng)過全面分析，武田決定停產(chǎn)GAMMAGARD S/D[免疫球蛋白（人）]，該藥物的5%溶液中IgA含量低于1μg/mL，這是武田第一代低IgA藥物。作為武田免疫球蛋白產(chǎn)品組合中唯一的凍干制劑，GAMMAGARD S/D采用了不同的、較舊的生產(chǎn)工藝。對(duì)于GAMMAGARD S/D而言，該工藝已無法可靠地滿足患者群體未來的需求。因此，武田已通知FDA和其他衛(wèi)生部門，GAMMAGARD S/D將于2027年12月底停止生產(chǎn)。在此日期之后，武田計(jì)劃保留GAMMAGARD S/D庫(kù)存，直至其耗盡或過期。

目前，尚未對(duì)GAMMAGARD LIQUID ERC進(jìn)行任何臨床研究。GAMMAGARD LIQUID ERC對(duì)原發(fā)性體液免疫缺陷的療效和安全性基于兩項(xiàng)針對(duì)GAMMAGARD LIQUID進(jìn)行的臨床研究結(jié)果，其中研究1采用靜脈給藥(NCT00157079)，研究2采用靜脈和皮下給藥(NCT00546871)。

在研究1中，≥5%的患者觀察到的最常見不良反應(yīng)是頭痛、疲勞、發(fā)熱、發(fā)冷、惡心、四肢疼痛、腹瀉、偏頭痛、嘔吐、頭暈、蕁麻疹、咳嗽、哮喘、口咽痛、輸液部位滲出、關(guān)節(jié)痛、皮疹、肌痛、瘙癢和心臟雜音。

在研究2中，≥5%的患者觀察到的最常見不良反應(yīng)是輸注部位（局部）事件、頭痛、發(fā)熱、疲勞、心率加快、上腹部疼痛、嘔吐、關(guān)節(jié)痛、惡心、哮喘、收縮壓升高、腹瀉、耳痛、口瘡、偏頭痛、口咽痛和四肢疼痛。

關(guān)于原發(fā)性免疫缺陷

原發(fā)性免疫缺陷是一組超過550種罕見慢性疾病，患者體內(nèi)免疫系統(tǒng)的一部分缺失或無法正常運(yùn)作。這些疾病是由基因突變引起的，而基因突變通常是遺傳性的。原發(fā)性免疫缺陷的癥狀多種多樣，可能包括頻繁和/或持續(xù)性感染以及異常的自身免疫。

關(guān)于GAMMAGARD LIQUID ERC

GAMMAGARD LIQUID ERC與GAMMAGARD LIQUID共享生產(chǎn)工藝，僅在單一工藝步驟中修改參數(shù)，以改善IgA降低。這種增強(qiáng)的清除能力(ERC)可使產(chǎn)品在10%溶液中的IgA含量小于或等于2μg/mL。雖雖然GAMMAGARD LIQUID ERC并非專門針對(duì)原發(fā)性免疫缺陷患者的IgA過敏，但基于醫(yī)生的臨床判斷可能是一個(gè)合適的選擇。

GAMMAGARD LIQUID ERC禁用于有嚴(yán)重全身性超敏反應(yīng)或過敏反應(yīng)病史的患者。該產(chǎn)品還包含有關(guān)可能引起嚴(yán)重超敏反應(yīng)的警告和注意事項(xiàng)，包括在既往耐受免疫球蛋白產(chǎn)品的患者中。盡管IgA含量較低（10%溶液中IgA含量≤2μg/mL），但仍存在過敏反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)。

參考來源：‘Takeda Announces U.S. FDA Approval of GAMMAGARD LIQUID ERC, the Only Ready-to-Use Liquid Immunoglobulin Therapy with Low Immunoglobulin A (IgA) Content’，新聞稿。Takeda；2025年6月30日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。