Ascendis制藥公司7月28日宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd，研發(fā)稱(chēng)為T(mén)ransCon hGH)擴(kuò)大適用人群，用于替代生長(zhǎng)激素缺乏癥成人的內(nèi)源性生長(zhǎng)激素。此前該藥僅獲批用于治療1歲及以上、體重至少11.5公斤、因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素分泌不足而出現(xiàn)生長(zhǎng)障礙的兒科患者。

生長(zhǎng)激素缺乏癥是一種因生長(zhǎng)激素缺乏減少或完全喪失而引起的罕見(jiàn)疾病。如果缺乏足夠的生長(zhǎng)激素，會(huì)產(chǎn)生多種影響，包括嬰幼兒的正常生長(zhǎng)發(fā)育，以及成年人體內(nèi)脂肪和血糖水平的升高。成人患者的顯著特征是異常的身體成分、血脂異常和胰島素抵抗，這些特征使患者易患嚴(yán)重的并發(fā)癥，例如代謝綜合征、心血管風(fēng)險(xiǎn)增加以及生活質(zhì)量下降——包括認(rèn)知功能障礙、抑郁、焦慮、睡眠障礙以及身心動(dòng)力下降。

Skytrofa是人類(lèi)生長(zhǎng)激素‘somatropin’的聚乙二醇化前體藥物，旨在持續(xù)釋放活性、未經(jīng)修改的生長(zhǎng)激素。與每日一次注射的somatropin相比，Skytrofa每周皮下注射一次的給藥方式具有顯著的便利性?xún)?yōu)勢(shì)。該給藥方案有望提高患者的依從性和生活質(zhì)量。

在成人患者中，Skytrofa的建議起始劑量取決于年齡和同時(shí)服用的口服雌激素。應(yīng)根據(jù)臨床緩解和/或每周IGF-1濃度每月增加劑量。

批準(zhǔn)用于成人患者是基于隨機(jī)、平行組、安慰劑對(duì)照和活性對(duì)照的foresiGHt試驗(yàn)(NCT04615273)的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)納入了259名年齡在23至81歲之間的患者。

研究受試者按1:1:1的比例隨機(jī)分配，每周接受一次Skytrofa治療（n=89）、每周接受一次安慰劑治療（n=84）或每日接受一次somatropin治療（n=86）。主要終點(diǎn)是通過(guò)雙能X射線吸收儀評(píng)估軀干脂肪百分比從起始到第38周的變化。

研究結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，Skytrofa在第38周顯著降低了軀干脂肪百分比（分別為-1.7%和0.4%；差異為-2.0%[95%CI,-2.9,-1.1]；P<0.0001）。每周Skytrofa治療和每日somatropin治療之間未進(jìn)行正式的統(tǒng)計(jì)學(xué)比較。

結(jié)果還顯示，在第38周，接受Skytrofa治療的患者全身瘦體重（次要終點(diǎn)）增加了1.6公斤，而接受安慰劑治療的患者減少了0.1公斤（差異為1.7公斤[95%CI,1.0-2.5]；P<0.0001）。對(duì)于軀干脂肪量基線變化的次要終點(diǎn)，Skytrofa組減少了0.5公斤，而安慰劑組增加了0.2公斤（差異為-0.7公斤[95%CI,-1.2,-0.2]；P=0.005）。

起始時(shí)，Skytrofa組的平均胰島素樣生長(zhǎng)因子-1(IGF-1)標(biāo)準(zhǔn)差評(píng)分(SDS)水平為-2.6(1.0)，安慰劑組為-2.7(1.2)。38周后，Skytrofa治療組IGF-1 SDS恢復(fù)正常至1.4(1.9)，而安慰劑組為-2.6(1.3)。

成人中報(bào)告的最常見(jiàn)不良反應(yīng)是外周水腫。

參考來(lái)源：‘FDA Approves SKYTROFA? (Lonapegsomatropin-tcgd) for the Once-Weekly Treatment of Adults with Growth Hormone Deficiency’，新聞稿。Ascendis Pharma A/S；2025年7月28日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢(xún)主治醫(yī)師。