據(jù)Krystal Biotech于9月15日宣布，美國FDA已批準營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥基因療法Vyjuvek（B-VEC）凝膠的標簽更新，將適用患者群體擴大到包括從出生起的患者，以及允許患者和護理人員在家中自行使用該藥。此外，標簽更新還允許在更換敷料時可以直接拆除舊敷料，而無需等待24小時。此前，該療法僅適用于6個月及以上的患者，并要求患者在衛(wèi)生保健機構接受凝膠治療。

Vyjuvek是一種基于單純皰疹病毒1型載體的基因療法，旨在直接應用于營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥傷口時遞送2個COL7A1基因拷貝，通過為患者細胞提供模板以產生正常的COL7蛋白，在分子水平上治療營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥。該療法基于3期GEM-3試驗(NCT04491604)的數(shù)據(jù)于2023年獲得FDA的上市批準。其研究結果顯示，接受Vyjuvek治療的傷口在6個月后完全愈合率為65%，而接受安慰劑治療的傷口僅為26%。

目前，該療法已在美國、歐洲和日本獲得批準，是美國首個獲得FDA批準的營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥治療藥物。

此次標簽更新得到了評估了Vyjuvek的長期安全性和有效性的新研究的支持，包括B-VEC在美國上市后的真實世界數(shù)據(jù)和發(fā)表在《美國臨床皮膚病學雜志》上的開放標簽擴展試驗(NCT04917874)。

擴展試驗結果顯示，Vyjuvek在所有年齡段均獲得了持續(xù)緩解，且患者滿意度較高；在3期臨床試驗中接受Vyjuvek治療的傷口（包括由患者和護理人員應用的傷口）在開放標簽擴展試驗期間保持了較高的愈合率（61.1%-89.5%）。未發(fā)現(xiàn)新的安全信號。最常見的治療中出現(xiàn)的不良事件（發(fā)生率>5%）是瘙癢、發(fā)冷、發(fā)紅、皮疹、咳嗽和流鼻涕。

關于Vyjuvek的警告和注意事項：Vyjuvek凝膠可由醫(yī)護人員、護理人員或患者自行涂抹。治療后，患者和護理人員應注意在下次更換敷料前，請勿觸碰已處理的傷口和敷料。更換傷口敷料時，請洗手并佩戴防護手套。第一次更換敷料時，請使用殺病毒劑對繃帶進行消毒，并將消毒后的繃帶放入單獨的密封塑料袋中，隨生活垃圾丟棄。將后續(xù)使用過的敷料放入密封塑料袋中，隨生活垃圾丟棄?；颊邞苊庥|碰或抓撓傷口部位或敷料。如果意外接觸，請用清水沖洗至少15分鐘。

參考來源：‘Krystal Biotech Announces FDA Approval of Updated VYJUVEK? Label’，新聞稿。Krystal Biotech, Inc.；2025年9月15日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。