11月7日16時，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)公布，西部（重慶）科學(xué)城企業(yè)重慶精準(zhǔn)生物技術(shù)有限公司（以下簡稱精準(zhǔn)生物）自主研發(fā)的國家一類生物新藥“普基奧侖賽注射液”（商品名：普利得凱）正式獲批上市。普基奧侖賽的獲批上市，是中國生物醫(yī)藥領(lǐng)域的重大突破。用于治療3~21歲CD19陽性的難治或復(fù)發(fā)(首次緩解12個月后復(fù)發(fā)需經(jīng)挽救化療)的急性B淋巴細(xì)胞白血病患者，打破了國外的技術(shù)壟斷。

▲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。官網(wǎng)截圖

首個兒童白血病CAR-T療法打破壟斷

臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)優(yōu)異

作為國內(nèi)首款獲批用于兒童及青少年r/r B-ALL的CAR-T產(chǎn)品，普基奧侖賽采用全球獨有的人源化CD19單鏈可變區(qū)片段（scFv）設(shè)計，研發(fā)投入超3億元，攻關(guān)成果凝結(jié)300余名科研人員多年心血。

▲科研人員正在做實驗。雷鍵 攝

簡單說，這款專門適配中國人身體特點的 CAR-T 細(xì)胞藥，能減少治療時的免疫排斥風(fēng)險。

在關(guān)鍵試驗中，64 名病情特別棘手的兒童和青少年患者參與，在治療 3 個月后，超9成患者病情完全或基本緩解，98% 以上患者體內(nèi)檢測不到癌細(xì)胞。

這標(biāo)志著中國在難治、復(fù)發(fā)的兒童青少年 B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病治療上，從跟著國外走變成了領(lǐng)先，還為全球這類白血病治療拿出了實用的 “中國辦法”。

▲科研人員正在提取實驗結(jié)果。雷鍵 攝

科學(xué)城集群效應(yīng)持續(xù)凸顯

產(chǎn)業(yè)能級邁向新高度

普基奧侖賽的產(chǎn)業(yè)化落地，是科學(xué)城打造生物醫(yī)藥創(chuàng)新高地的生動案例。目前，科學(xué)城已累計簽約生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)項目70個，匯聚世界500強企業(yè)37家、上市企業(yè) 32 家，形成了以生物藥、高端器械、核藥為核心的產(chǎn)業(yè)體系。思拓凡與植恩生物共建的生物藥 CDMO 基地、國家電投醫(yī)用同位素研發(fā)生產(chǎn)基地等重點項目加速推進(jìn)，與精準(zhǔn)生物的細(xì)胞治療管線形成互補，構(gòu)建起多元化的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

▲科研人員正在做實驗。雷鍵 攝

精準(zhǔn)生物自2016年成立以來，一直專注于基因與細(xì)胞藥物研發(fā)與應(yīng)用。“科學(xué)城完善的產(chǎn)業(yè)配套和政策支持，是我們十年磨一劍的重要保障?！?重慶精準(zhǔn)生物董事長錢程教授表示，接下來公司將依托科學(xué)城的產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢，持續(xù)推進(jìn)下一代前沿技術(shù)的研發(fā)，布局溶瘤病毒、基因治療等方向，在研的10余項管線覆蓋多個疾病方向，已獲得4款國家一類生物新藥、10項適應(yīng)癥的默示許可。

當(dāng)前，科學(xué)城正全力打造“西部生命谷”，計劃到2027年實現(xiàn)生物醫(yī)藥產(chǎn)值300億元，建成研發(fā)、制造與服務(wù)一體化的產(chǎn)業(yè)高地。此次普基奧侖賽的獲批，不僅為全球兒童白血病患者帶來新希望，更標(biāo)志著科學(xué)城在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域已躋身國內(nèi)第一梯隊，為重慶建設(shè)全國大健康產(chǎn)業(yè)融合發(fā)展先行區(qū)注入強勁動力。