根據(jù)生物制藥公司Day One近日新聞稿，該公司計劃于2025年11月23日在神經(jīng)腫瘤學(xué)會(SNO)第30屆年會暨教育日上公布其已在美國獲批上市的兒科低級別膠質(zhì)瘤靶向治療藥物ojemda的FIREFLY-1二期試驗的最新隨訪數(shù)據(jù)，包括患者停藥后的無治療間隔數(shù)據(jù)也將首次公開。

兒科低級別膠質(zhì)瘤是兒童中最常見的腦腫瘤，BRAF基因是其最常見的突變基因，主要包括兩種類型的BRAF突變——BRAF基因融合和BRAF點突變。在ojemda問世之前，對于由BRAF基因融合引起的兒科低級別膠質(zhì)瘤患者，沒有任何被批準(zhǔn)的治療方法。

Ojemda(tovorafenib，托沃拉非尼)于2024年4月獲得FDA加速批準(zhǔn)，用于治療6個月及以上患有復(fù)發(fā)性或難治性兒科低級別膠質(zhì)瘤且攜帶BRAF融合或重排或BRAFV600突變的患者。這是首個獲批用于治療此類患者的II型RAF抑制劑，基于2期臨床試驗中觀察到的緩解率和緩解持續(xù)時間通過加速審批途徑獲得上市批準(zhǔn)。

支持上市批準(zhǔn)的臨床試驗數(shù)據(jù)

在關(guān)鍵的FIREFLY-1二期試驗中，評估了ojemda作為每周一次口服單藥療法治療6個月至25歲患有復(fù)發(fā)性或進展性兒童低級別膠質(zhì)瘤且已知具有激活BRAF改變的患者的安全性和有效性。研究將137例患者分為兩個組，第1組(n=77)用于療效分析，第2組提供了另外60名患者的安全性數(shù)據(jù)。

第一組的主要終點是最佳總緩解率（ORR），由獨立放射學(xué)審查委員會根據(jù)神經(jīng)腫瘤學(xué)高級別膠質(zhì)瘤療效評估標(biāo)準(zhǔn)確定，總緩解率為67%，中位達到緩解時間為3個月。

截至2023年6月5日的數(shù)據(jù)截止日期，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為16.6個月。

根據(jù)兒童神經(jīng)腫瘤低級別膠質(zhì)瘤療效評估標(biāo)準(zhǔn)，獨立審查委員會評估的最佳總緩解率次要終點為51%，中位緩解持續(xù)時間為13.8個月，中位達到緩解時間為5.3個月。

在137例患者（1組和2組）中，最常見的各級別治療相關(guān)不良事件為毛發(fā)顏色改變（76%）、肌酸磷酸激酶升高（56%）和貧血（49%）。42%的患者發(fā)生≥3級治療相關(guān)不良事件，其中最常見的是肌酸磷酸激酶升高（12%）和貧血（10%）。9例（7%）患者因治療相關(guān)不良事件而停止ojemda治療。

這一試驗結(jié)果證明了ojemda具有為患有這種棘手腦腫瘤的兒童提供有效治療方案的潛力。

將公布的最新三年隨訪數(shù)據(jù)

本次將公布的最新數(shù)據(jù)包括FIREFLY-1試驗超過36個月的隨訪結(jié)果。還將首次公布完成全部26個療程（約24個月）后停止治療的患者的無治療間隔期數(shù)據(jù)。Day One在新聞稿中指出，三年隨訪結(jié)果顯示，患者具有持久的緩解，停藥后臨床病情穩(wěn)定，且疾病進展后仍有再次治療的可能。這些發(fā)現(xiàn)將在SNO會議上詳細闡述，旨在進一步強化ojemda的臨床療效。

參考來源：‘Day One Announces New OJEMDA? (tovorafenib) Data to be Presented in Oral Session at the 2025 Society for Neuro-Oncology (SNO) Annual Meeting’，新聞稿。Day One Biopharmaceuticals, Inc.；2025年11月10日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。