題圖 | Pixabay

撰文 | 宋文法

雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH），是一種常見的遺傳性脂質(zhì)代謝疾病，患者低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平顯著升高，導(dǎo)致心血管疾病風(fēng)險增加，患者即使接受高強度他汀治療，仍有很多人無法達到指南推薦的LDL-C目標。

目前，上市的PCSK9抑制劑均為注射制劑。Enlicitide，作為一種口服PCSK9抑制劑，由默克公司研發(fā)，是一款在研、具有突破性的降血脂藥物，與目前已上市的PCSK9抑制劑作用機制相似，但給藥方式完全不同。

近日，貝勒醫(yī)學(xué)院、默克公司研究人員在《美國醫(yī)學(xué)會雜志》（JAMA）上發(fā)表了一篇題為" Efficacy and Safety of Oral PCSK9 Inhibitor Enlicitide in Adults With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia：A Randomized Clinical Trial "的3期臨床研究。

這項3期臨床證實，在雜合子家族性高膽固醇血癥患者中，每日一次口服PCSK9抑制劑Enlicitide（20 mg），可將LDL-C水平降低58.2%，表現(xiàn)出強效且持久的降脂效果，同時具有良好的安全性和耐受性。

圖：論文截圖

在這項3期、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組臨床試驗中（CORALreef HeFH），共納入303名正在接受他汀類藥物治療但LDL-C仍未達標的HeFH患者，在17個國家的59個中心進行，患者按2:1隨機分為兩組，分別接受Enlicitide（20 mg）或安慰劑，每日一次，治療52周，分析了口服PCSK9抑制劑Enlicitide進一步降低LDL-C水平的療效和安全性。

結(jié)果發(fā)現(xiàn)，治療24周時，Enlicitide組LDL-C平均下降58.2%，而安慰劑組上升2.6%。

第52周時，Enlicitide組LDL-C下降55.3%，安慰劑組上升8.7%。

此外，第24周時，Enlicitide還顯著降低了非高密度脂蛋白膽固醇、載脂蛋白B和脂蛋白(a)水平，降幅分別為52.3%、48.2%和24.7%。

在24周時，70.8%的Enlicitide組患者實現(xiàn)了LDL-C降低≥50%且<70 mg/dL的目標，而安慰劑組僅為1.0%。

圖：論文截圖

在安全性方面，Enlicitide組和安慰劑組相似，最常見的不良事件包括鼻咽炎、流感、頭痛和惡心。

研究指出，Enlicitide作為首款口服PCSK9抑制劑，其療效與注射型PCSK9單抗相當。在HeFH患者中，表現(xiàn)出強效且持久的降脂效果，同時具有良好的安全性和耐受性，并顯著降低了LDL-C、非高密度脂蛋白膽固醇、載脂蛋白B和脂蛋白(a)水平，有望成為這類患者管理血脂的重要新選擇。

參考文獻：

https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2841258

助力醫(yī)學(xué)研究高質(zhì)量發(fā)展，推動醫(yī)療科技創(chuàng)新轉(zhuǎn)化！

研究設(shè)計|課題申報|數(shù)據(jù)挖掘|統(tǒng)計分析

生信分析|選題指導(dǎo)|寫作指導(dǎo)|評審指導(dǎo)

選刊投稿指導(dǎo)|研究項目指導(dǎo)|定制化培訓(xùn)

定制化研究設(shè)計|真實世界研究（RWS）實施

聯(lián)系醫(yī)諾維

我們致力于生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最前沿、最有趣的科研進展。

醫(yī)諾維，一站式科研平臺，助力醫(yī)學(xué)科研成功轉(zhuǎn)化。

轉(zhuǎn)載、進群、宣傳成果、課題組招聘、合作推廣等，請掃碼添加小編，請注明來意。

（請注明來意）