又一款A(yù)I藥物失敗了。

據(jù)報(bào)道，Verge Genomics的VRG50635在肌萎縮側(cè)索硬化癥（漸凍癥）患者1b期的療效方面未達(dá)到標(biāo)準(zhǔn)，臨床試驗(yàn)已終止。

公司表示，該藥物將在明年上半年公布完整研究結(jié)果。

VRG50635由Verge Genomics的AI平臺(tái)確定的靶點(diǎn)，也是公司唯一的臨床階段藥物。

但藥物失敗后，Verge Genomics宣布商業(yè)模式開始轉(zhuǎn)向，由biotech轉(zhuǎn)向以合作為主的商業(yè)模式。

然而禍不單行，近20個(gè)月里，Verge Genomics大部分高管已離職，首席財(cái)務(wù)、科學(xué)和醫(yī)療官也都已離職?？偛眉媸紫虅?wù)官Jane Rhodes去年離開，轉(zhuǎn)任神經(jīng)生物技術(shù)公司AstronauTx的首席執(zhí)行官。

藥物失敗，高管離職，戰(zhàn)略轉(zhuǎn)向......成立10年的Verge未來(lái)將走向何方？

華人女性創(chuàng)辦

Verge Genomics于2015年推出，創(chuàng)始人Alice Zhang(中文名張欣立）是一位美籍華人。

張欣立生于弗吉尼亞州，其父母為中國(guó)移民，她從小便對(duì)生物醫(yī)學(xué)感興趣，高中畢業(yè)后，她先后在普林斯頓大學(xué)攻讀分子生物學(xué)本科、以及加州大學(xué)洛杉磯分校攻讀神經(jīng)學(xué)博士學(xué)位。

Verge Genomics創(chuàng)始人Alice Zhang

在她看來(lái)，這些原因都是缺乏對(duì)疾病的全面了解，沒(méi)有找到合適的藥物靶標(biāo)得到最優(yōu)化的分子。

基于這些考慮，Verge Genomics創(chuàng)建了名為“全人類”（all-in-human）的方法進(jìn)行藥物發(fā)現(xiàn)，他們拋棄了以往基于動(dòng)物模型得出的數(shù)據(jù)，選擇自己建立專門針對(duì)神經(jīng)退行性疾病的數(shù)據(jù)庫(kù)。

Verge構(gòu)建了超過(guò)6800個(gè)人體組織樣本（主要是大腦和脊髓）的人體數(shù)據(jù)集，此外還包括有關(guān)基因表達(dá)、基因分型、患者特征等各類數(shù)據(jù)，是該領(lǐng)域最大的專有人類腦組織基因組數(shù)據(jù)集之一。

借助人工智能的方法，公司在DNA 序列、基因表達(dá)模式和疾病之間已知聯(lián)系的“訓(xùn)練”數(shù)據(jù)集來(lái)學(xué)習(xí)如何在感興趣的數(shù)據(jù)集中找到新的、強(qiáng)大的生物關(guān)聯(lián)。

而VRG50635就根據(jù)Verge的AI平臺(tái)而來(lái)。

首先，公司確定了PIKfyve的磷酸肌醇激酶是ALS患者的新型靶點(diǎn)，是癌癥、病毒感染和神經(jīng)退行性疾病的重要通路。

PIKfyve作為藥物靶點(diǎn)的信號(hào)通路

緊接著，Verge獲得了PIKfyve抑制劑VRG50635，該藥物可恢復(fù) ALS 患者神經(jīng)元的 內(nèi)溶酶體功能，并在 ALS 相關(guān)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性模型中的多項(xiàng)臨床前研究中顯示出療效。

2022年10月，該藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)，首次啟動(dòng)人體給藥。

Verge Genomics的平臺(tái)和藥物也引發(fā)了禮來(lái)的關(guān)注。

2021年7月，Verge Genomics 宣布與禮來(lái)達(dá)成了一項(xiàng)為期 3 年的合作協(xié)議，雙方將共同開發(fā)針對(duì)ALS的創(chuàng)新療法。

Verge 將會(huì)收到 2500 萬(wàn)美元預(yù)付款，并有潛在價(jià)值近7億美元的里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。

藥物失敗，公司轉(zhuǎn)向

開發(fā)治療漸凍癥的藥物，被公認(rèn)為神經(jīng)科學(xué)和藥物研發(fā)領(lǐng)域最艱巨的挑戰(zhàn)之一。

在過(guò)去的二十年中，至少有 50 項(xiàng)關(guān)于漸凍癥療法的臨床試驗(yàn)未能顯示出積極的結(jié)果。在美國(guó)，只有三種藥物獲得批準(zhǔn)，而這些藥物對(duì)患者的益處不大。

對(duì)于Verge 而言，更是一場(chǎng)巨大的豪賭。因?yàn)閂RG50635是其唯一的臨床資產(chǎn)。

就在近期，公司做出了終止VRG50635的臨床試驗(yàn)的決定，原因是缺乏風(fēng)險(xiǎn)效益數(shù)據(jù)。

公司對(duì)該藥物期望非常高，幾乎將全部資源砸進(jìn)去，導(dǎo)致沒(méi)有其他候選藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

因此Verge宣布轉(zhuǎn)型，將專注于其人工智能平臺(tái)和數(shù)據(jù)集，幫助合作伙伴提高藥物成功率。

創(chuàng)始人稱，此舉使Verge能夠持續(xù)投資其人工智能、產(chǎn)品和工程能力，并將帶來(lái)更精簡(jiǎn)的成本結(jié)構(gòu)和更長(zhǎng)的現(xiàn)金流。

畢竟做藥的成本和風(fēng)險(xiǎn)都太高了。

伴隨著核心藥物失敗的，還有公司動(dòng)蕩的高管變動(dòng)。

過(guò)去20個(gè)月里，Verge大部分高管已離職，首席財(cái)務(wù)、科學(xué)和醫(yī)療官也都已離職。總裁兼首席商務(wù)官Jane Rhodes 去年離開，轉(zhuǎn)任神經(jīng)生物技術(shù)公司AstronauTx的首席執(zhí)行官。

公司的財(cái)務(wù)情況也不容樂(lè)觀。Verge上一輪融資已經(jīng)是2021年，當(dāng)年12月獲得了9800萬(wàn)美元的B輪融資，禮來(lái)參與投資。

好在公司手上有與跨國(guó)藥企的合作協(xié)議。

2023年9月，Verge Genomics宣布與阿斯利康罕見疾病部門Alexion建立為期四年的合作伙伴關(guān)系，以確定新的藥物靶點(diǎn)。

作為協(xié)議的一部分，Verge將獲得高達(dá)4200萬(wàn)美元的預(yù)付款，股權(quán)和近期付款。該公司還可能因這筆交易獲得高達(dá)8.4億美元的里程碑付款，以及任何由此產(chǎn)生的產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。

對(duì)于公司情況，創(chuàng)始人Alice Zhang稱，將在明年初更新管線情況，以及最新的人事任命。