轉載自：中國醫(yī)學論壇報今日腫瘤

2025年12月20日，《2025中國ALK陽性NSCLC晚期患者診療與生存現(xiàn)狀調(diào)研報告》正式發(fā)布。作為中國首個超千例的針對ALK陽性非小細胞肺癌患者的大規(guī)模系統(tǒng)性真實世界調(diào)研，報告全景式重現(xiàn)了我國ALK陽性晚期肺癌患者在診療路徑、疾病負擔、生存質量、心理社會支持及未盡需求等方面的真實現(xiàn)狀。正如國家政策強調(diào)以“價值購買”驅動健康結局改善，這需要可靠的真實世界證據(jù)支撐。在此背景下，我們特邀本次調(diào)研的學術牽頭人同濟大學附屬上海市東方醫(yī)院周彩存教授，以及項目發(fā)起方北京新陽光慈善基金會劉正琛理事長，分享調(diào)研背后的深刻發(fā)現(xiàn)與未來行動方向。

周彩存教授：立足超千例真實世界數(shù)據(jù)，指明臨床診療優(yōu)化與慢病管理新方向

Q1：作為本次大規(guī)模調(diào)研的學術牽頭人，您認為這份覆蓋全國超千例患者的真實世界數(shù)據(jù)，對當前ALK陽性晚期NSCLC的臨床診療實踐，最直接、最重要的啟示是什么？

周彩存 教授

同濟大學附屬上海市東方醫(yī)院

這份超千例患者的真實世界調(diào)研，是目前針對中國ALK陽性NSCLC規(guī)模最大的系統(tǒng)性調(diào)研，為我們臨床實踐帶來了深刻啟示，其核心在于推動診療理念從“以疾病為中心”向“以患者為核心”的實質性轉變。

首先，它清晰揭示了優(yōu)質醫(yī)療資源配置優(yōu)化的需求。我們看到還是有超過 70% 的患者初診和長期隨訪高度集中于大型綜合醫(yī)院，大量的患者仍需跨區(qū)域就醫(yī)，無疑增加了社會與家庭的多重負擔，這也明確提示我們：要實現(xiàn)“大病不出省”和高效分級診療的目標，我們在制定指南和規(guī)范時，必須考慮如何系統(tǒng)性賦能基層，推動他們規(guī)范化、高質量地承接 ALK 陽性肺癌的長期管理需求，這是構建高效醫(yī)療體系的迫切任務。

其次，它促使我們重新思考臨床成功的標準。傳統(tǒng)臨床研究重點關注PFS和OS，但這份研究讓我們看到，患者對治療的滿意度焦點，已從短期緩解轉向對“長期保持穩(wěn)定”和“不良反應可接受”的綜合考量，而這也是一個全球共識：臨床成功的定義正在演變。未來，我們必須將患者報告的生活質量、治療體驗與耐受性，提升到與傳統(tǒng)療效指標同等重要的地位，并納入醫(yī)患共同決策體系。

最后，調(diào)研數(shù)據(jù)也為“個體化精準治療”提供了強有力的實證支持。 報告清晰揭示了不同 ALK TKI 藥物在安全性上的差異譜。我們都知道治療過程中的AE，不僅決定了患者的生活質量，同樣也決定了患者是否能足劑量、足療程使用藥物，最終關系到患者的治療效果和健康結局。這要求臨床醫(yī)生在選擇方案時，必須依據(jù)患者的具體情況進行更精細的權衡。決策不能僅基于藥物的療效數(shù)據(jù)，更要前瞻性地綜合評估患者的共病、生活工作需求和潛在的副作用耐受性，制定出真正“高效低毒”、有利于患者長期維持高質量生活的治療策略。

Q2：報告顯示患者在治療依從性、AE管理上面臨挑戰(zhàn)。作為臨床PI，您認為在慢病化管理階段，應如何系統(tǒng)性構建“主動管理”和“多學科協(xié)作”體系，最大化患者的長期獲益？

周彩存 教授

同濟大學附屬上海市東方醫(yī)院

一個患者使用靶向藥物的療效好壞，很大程度上取決于他的依從性，依從性好意味著患者愿意接受治療，可以長期接受維持有效劑量的靶向治療，這樣往往效果會比較好。目前隨著ALK陽性肺癌被作為慢病進行長期管理，大家都在推動管理模式從“被動應對”轉向“主動管理”。首要的關鍵是強化治療初期的主動教育與風險管理。 報告顯示，患者停藥的念頭是多樣的，有負面的也有正面的。這提示我們，必須高效利用溝通時間及創(chuàng)新工具，與患者及家屬共同明確治療目標、預期獲益，以及可能出現(xiàn)的各類 AE 及其應對流程，建立這種理性的共同預期和正確的認知。

其次，是利用數(shù)字化工具構建結構化的不良事件監(jiān)測與支持網(wǎng)絡。 盡管患者自我察覺率高，但應對普遍滯后。相應數(shù)字技術的應用，可以引導患者定期、簡便地上報癥狀。醫(yī)療團隊也能匹配相應的工作流程，方便后臺監(jiān)測與分級管理：對輕度事件，提供明確的居家處理指南；對復雜癥狀，則啟動快速的評估與干預通道。

同時，對于隱匿性強的患者不易識別的 AE（如肝功能異常），必須制定并嚴格執(zhí)行規(guī)律的實驗室復查計劃，實現(xiàn)早發(fā)現(xiàn)、早處理。

最后，必須著力推動以“患者為中心”的多學科協(xié)作（MDT）。AE累及全身多個器官系統(tǒng)，所以管理上也需要多學科支持。針對像情緒負擔（影響61%的患者）這樣的突出問題，需要整合心理/精神科、營養(yǎng)科等資源。

近期，我們醫(yī)院成立了全國首個“病區(qū)內(nèi)多學科一體化”胸部腫瘤診療中心，將胸部腫瘤診療中涉及的各學科資源在空間和流程上進行了深度融合，這也是我們深入貫徹健康中國戰(zhàn)略，探索多個優(yōu)勢、特色學科柔性整合的創(chuàng)新嘗試。通過這一創(chuàng)新架構，患者由多學科團隊共同接手、評估并制定其最佳治療方案，乃至康復隨訪的“一站式、全方位、全病程”的服務閉環(huán)，讓每一位病人都得到及時、準確的治療！總之，通過建立一個整合醫(yī)療、患者自我管理與家庭支持的協(xié)同體系，我們才能在控制疾病的同時，真正守護患者的長期生存質量和治療信心。

Q3：本次調(diào)研也有力印證了ALK陽性肺癌已逐漸進入慢病化管理階段，作為國際肺癌研究協(xié)會（IASLC）主席，您認為在全球或中國的臨床研究和診療規(guī)范層面，哪些創(chuàng)新方向是亟待突破或強化，以真正推動實現(xiàn)患者“高質量長生存”？

周彩存 教授

同濟大學附屬上海市東方醫(yī)院

調(diào)研印證了ALK陽性肺癌患者已進入慢病化管理階段，這要求我們的研究和臨床路徑必須同步升級，核心目標是兼顧生存時長與生命質量。第一個方向是臨床研究需深化“個體化治療”的精準策略。面對多代藥物，如何根據(jù)患者基線與耐藥機制，優(yōu)化從一線到后線的全程用藥順序，是最大化生存獲益的關鍵。

第二，診療規(guī)范應著力構建標準化的慢病管理臨床路徑。這包括制定統(tǒng)一的長期隨訪清單，建立針對代謝異常、神經(jīng)毒性等突出不良事件的多學科管理流程，并明確病情穩(wěn)定期向基層轉診的具體標準，讓分級診療在長期管理中切實落地。第三是推動將“患者自報結局”融入到主要研究終點及評價標準里。IASLC未來的一個發(fā)展方向就是“提高患者人文關懷”。未來應在人文關懷與公眾認知層面持續(xù)發(fā)力，優(yōu)先關注患者聲音，加強對患者個性化需求的精準服務。所以，未來的新藥評價與臨床決策，可考慮納入并高度重視患者的功能狀態(tài)、癥狀負擔及心理社會健康數(shù)據(jù)，驅動治療從“以疾病為中心”真正轉向“以患者為中心”，實現(xiàn)我們共同追求的“高質量長生存”。

劉正琛理事長：聚焦患者生命質量與全人需求，倡導構建有溫度的社會支持新體系

Q1：從2025年2月項目啟動到如今調(diào)研報告正式形成，作為發(fā)起方理事長，您全程參與并推動了這項跨越全國的大規(guī)模調(diào)研。回顧整個過程，最讓您觸動的瞬間或感受是什么？

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

回顧這次歷時數(shù)月的調(diào)研歷程，最讓我觸動的并非一份報告的完成，而是貫穿始終的、由多方合力構建的信任與溫度，以及數(shù)據(jù)背后所揭示的生命全貌。

首先，這份觸動源于1014位患者及其家庭毫無保留的信任與支持。調(diào)研能夠成功收集到超千例有效樣本，每一個數(shù)據(jù)點背后，都是一個正在與疾病抗爭的、活生生的人。當我們看到“近三分之一患者因病停止工作”、“61%的患者因不良事件產(chǎn)生情緒負擔”這些數(shù)據(jù)時，我們看到的是一位位正處于人生黃金階段、承擔著家庭與社會責任的患者，他們所承受的遠不止身體的病痛，更是職業(yè)中斷的風險、經(jīng)濟的重壓與對未來的憂慮。他們的參與，為這份報告注入了最真實的生命重量。

其次，我深切地感受到一種跨越機構與地域的“協(xié)作溫度”。本次調(diào)研并非任何單一機構所能完成，它凝聚了社會多方的專業(yè)力量。我們要特別感謝中國抗癌協(xié)會非小細胞肺癌專業(yè)委員會提供的堅實學術支持，以及周彩存教授富有遠見的學術引領。同時，來自臨床、藥物經(jīng)濟學、社會學等領域的29位多領域專家，在問卷設計、數(shù)據(jù)質控等環(huán)節(jié)傾注了心血。此外，“與癌共舞”患者平臺作為連接患者與專業(yè)力量的樞紐，在患者動員與溝通中發(fā)揮了不可替代的作用。正是這種深度的跨界協(xié)作，才使得我們的調(diào)研能夠突破局限，覆蓋全國29個大陸省份，不僅包括一線城市，也深入了省會、非省會乃至鄉(xiāng)鎮(zhèn)地區(qū)，確保了樣本的代表性與調(diào)研結果的廣泛價值。

最終，所有這些匯聚成一點最深刻的感受：這項調(diào)研以其系統(tǒng)性的人文之光，照亮了ALK陽性晚期肺癌這一患者群體的真實生存全景。它讓我們超越了個案救助的視角，第一次清晰地看到，在靶向治療帶來長生存希望的背景下，患者們普遍面臨著從生理不適到心理壓力、從經(jīng)濟負擔到社會角色喪失的多維度、長期性挑戰(zhàn)。這對我們公益組織而言，是深刻的啟示，未來我們需要從傳統(tǒng)的救助，轉向構建一個能夠回應患者“全人”需求的、更立體、更持續(xù)的支持體系。這份報告，正是我們邁向這一目標最堅實的基石。

Q2:您認為中國針對該患者群體的大規(guī)模系統(tǒng)性調(diào)研這份報告最核心的價值是什么？

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

正如我在序言中所表達的，我始終堅信，醫(yī)學的終點是人，治療的目標不僅是病灶的控制，更是人的完整。因此，這份調(diào)研報告的核心價值，在于它并非一份簡單的數(shù)據(jù)匯總，而是首次在中國對ALK陽性晚期肺癌患者群體進行的一場關于“生命質量”的系統(tǒng)性探索，它將“人的完整”這一理念落到了實處。

本次調(diào)研清晰地揭示，在靶向治療讓患者實現(xiàn)長期生存的同時，他們的生命質量正面臨多方面的嚴峻挑戰(zhàn)。報告結語部分系統(tǒng)性地總結了這些核心發(fā)現(xiàn)：首先，在治療路徑上，患者在與“長期治療帶來的雙重壓力”博弈，高依從性表象下隱藏著因經(jīng)濟、不良事件或盲目樂觀而產(chǎn)生的停減藥風險。其次，不良事件已成為影響生存質量的關鍵瓶頸，其高發(fā)生率、多系統(tǒng)累及的特點，迫切要求未來的治療必須在“療效與安全性”間尋求精細平衡。

更重要的是，報告深刻揭示了患者負擔的多維性與沉重性，疾病不僅是健康危機，更是對家庭勞動力與經(jīng)濟的長期消耗。而所有這些挑戰(zhàn)，最終都體現(xiàn)在生存質量的數(shù)據(jù)上，其中焦慮抑郁和疼痛不適成為最突出的制約因素，凸顯了心理干預與癥狀管理是當前醫(yī)療實踐中的巨大短板。

綜上所述，這份報告的核心價值，是將“生命質量”從一個抽象概念，轉化為可測量、可解讀、并亟待行動的系統(tǒng)性議題。它為從醫(yī)療系統(tǒng)到公益組織等所有相關方，提供了優(yōu)化診療路徑、構建支持體系、最終助力患者回歸社會、實現(xiàn)“人的完整”的權威且詳實的行動依據(jù)。

Q3：調(diào)研顯示，近20%的ALK陽性患者生存期已超過5年，肺癌逐漸成為“慢病”。您如何看待這種長生存趨勢對患者支持體系提出的新要求？

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

我們調(diào)研中是有20%達到5年用藥時長，但最新研究顯示中位OS已經(jīng)達到了81.1個月。長生存趨勢是一個令人鼓舞的醫(yī)學成就，但它也對患者支持體系提出了更高要求，即需要全面轉向服務于長期帶瘤生存的“全周期健康管理”模式。本次調(diào)研的發(fā)現(xiàn)，以及報告最后專家倡議部分所強調(diào)的，正是構建這樣一個新型支持體系的迫切性。

首先，新體系的核心要求是診療與管理的“全程化與規(guī)范化”。這意味著我們必須打破過去“以單次治療為中心”的碎片化服務，構建一個從診斷、治療、隨訪到康復的連續(xù)、系統(tǒng)化的支撐體系。正如專家倡議所呼吁的，需要通過多學科協(xié)作與標準化路徑，確�；颊咴诓煌A段、不同地區(qū)都能獲得科學、連貫的診療服務，這是實現(xiàn)“大病不出省”目標的基礎。

其次，管理場景必須從醫(yī)院向基層與家庭“下沉化”。當患者進入病情穩(wěn)定的長生存階段，其常規(guī)隨訪、不良事件監(jiān)測、康復指導等需求，應能順暢地下沉至社區(qū)衛(wèi)生服務中心。這既能緩解大型醫(yī)院的診療壓力，也是降低患者異地就醫(yī)奔波與經(jīng)濟負擔的關鍵。所以需要繼續(xù)夯實分級診療網(wǎng)絡，促進康復階段管理的基層化落地。

最后，也是至關重要的一點，是支持內(nèi)涵的“多維化與人性化”。長生存患者的需求已超越了單純的腫瘤控制。調(diào)研數(shù)據(jù)顯示，61%的患者受到情緒困擾，疼痛不適普遍存在，照護者負擔沉重。因此，支持體系必須將心理干預、疼痛管理、營養(yǎng)指導、照護者賦能乃至社會回歸支持這些“軟性醫(yī)療”服務，整合為與藥物治療同等重要的核心組成部分。這正是實現(xiàn)從“以疾病為中心”到“以健康為中心”，最終守護患者作為“完整的人”的尊嚴與價值的關鍵路徑。

Q4：展望未來，您希望《2025中國ALK陽性NSCLC晚期患者診療與生存現(xiàn)狀調(diào)研報告》能在中國肺癌防治體系中留下怎樣的印記？新陽光慈善基金會下一步有何具體行動計劃？

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

展望未來，我期望這份報告能成為一個理念的里程碑，推動中國肺癌防治體系在關注“生存率”之外，將“生命質量”提升為核心評價維度，真正開啟從“延長患者生存”邁向“高質量生存”的轉變。我們希望它留下的印記，是讓“以患者為中心、全周期健康管理”從一個共識，轉化為全社會協(xié)同行動的共同綱領。

基于此，未來可能會開展ALK陽性肺癌患者全病程支持試點項目，將報告中揭示的未滿足需求，轉化為具體服務。這包括開發(fā)《患者自我管理工具包》，系統(tǒng)應對不良事件；開設照護者賦能線上課程，并支持區(qū)域患者社群建設，構建線下支持網(wǎng)絡。還有，我們將開展精準的政策倡導，把報告中關于經(jīng)濟負擔、基層醫(yī)療短板和心理支持缺失的關鍵數(shù)據(jù)，形成具象化的政策建議，積極與相關部門溝通，推動創(chuàng)新藥物可及、輔助用藥覆蓋以及“軟性醫(yī)療”服務支付機制的探索。

同時，在我們以及其他公益組織提供心理服務的實踐過程中，發(fā)現(xiàn)對于腫瘤患者的心理支持服務其實是面臨很多挑戰(zhàn)的，所以希望接下來可以一起探索如何更好地、更有效率、更有成效地為腫瘤患者提供服務的路徑，回應他們的真實需求，這也是明年我們要做的核心工作之一。

最后，我們將把本次調(diào)研的成功經(jīng)驗，視為一個可復制的模板。未來，我們計劃將這種“臨床+公益”的深度協(xié)作模式，擴展到其他存在未被滿足需求的疾病領域，持續(xù)用高質量的真實世界證據(jù)，為中國整體健康福祉提升貢獻專業(yè)力量。

專家簡介

周彩存 教授

上海市東方醫(yī)院主任醫(yī)師

• 主任醫(yī)師、教授、博士生導師
• 上海市東方醫(yī)院腫瘤科主任
• 同濟大學醫(yī)學院腫瘤研究所所長
• 國際肺癌研究協(xié)會（IASLC）主席
• 中國抗癌協(xié)會整合肺癌委員會 執(zhí)行主任
• 中國抗癌協(xié)會非小細胞肺癌專委會 主任委員
• 中國抗癌協(xié)會腫瘤藥物臨床研究專業(yè)委員會 主任委員
• 中國醫(yī)促會胸部腫瘤學分會 主任委員
• 上海市抗癌協(xié)會肺癌分子靶向和免疫治療專委會 主任委員
• 中國醫(yī)師協(xié)會腫瘤分會 常委
• 上海市抗癌協(xié)會 副理事長
• 上海市醫(yī)師協(xié)會腫瘤分會 副會長
• 上海市醫(yī)學會腫瘤分會 副主任委員

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

• 北京新陽光慈善基金會發(fā)起人、理事長
• 首都慈善公益聯(lián)合會副會長
• 中國衛(wèi)生經(jīng)濟學會醫(yī)保專業(yè)委員會常務委員
• 曾獲得北京大學通令嘉獎，第一屆北京市十大志愿者，第三屆全國十大公益之星，第一屆北京市道德模范（暨首都十大功德人物），首都精神文明先進個人等榮譽。
• 劉正琛是2008年北京奧運會火炬手、2018年北京大學建校120周年紀念大會90年代入學校友發(fā)言代表。

審校 | 同濟大學附屬上海市東方醫(yī)院周彩存教授、北京新陽光慈善基金會劉正琛理事長

整理 | 中國醫(yī)學論壇報社 賀鵬