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大咖聚首姑蘇，共探補(bǔ)體靶點(diǎn)價(jià)值！

全身型重癥肌無力（gMG）、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）等神經(jīng)免疫罕見病，在臨床診療中長期面臨諸多困境。近年來，隨著醫(yī)學(xué)研究的深入，靶向治療領(lǐng)域的持續(xù)突破為這類疾病的精準(zhǔn)施治注入新動(dòng)能，不僅豐富了臨床治療選擇，更助力診療實(shí)踐逐步向“零復(fù)發(fā)”“雙達(dá)標(biāo)”等更高質(zhì)量的治療目標(biāo)推進(jìn)。

為促進(jìn) 學(xué)術(shù)交流與臨床實(shí)踐探討，2026年3月8日，由阿斯利康和醫(yī)學(xué)界合辦，以“補(bǔ)體雙輝，共創(chuàng)新生”為主題的2026年C5i中國神經(jīng)峰會(huì)在江蘇省蘇州市成功召開。本次大會(huì)匯聚國內(nèi)神經(jīng)免疫領(lǐng)域?qū)＜遥劢寡a(bǔ)體C5抑制劑在gMG、NMOSD等罕見病中的精準(zhǔn)靶向治療，通過專題匯報(bào)、多學(xué)科研討、醫(yī)患故事分享、疑難病例大賽等形式展開深度交流，旨在凝聚共識(shí)，為中國神經(jīng)免疫疾病精準(zhǔn)治療發(fā)展注入新動(dòng)能。

圖 大會(huì)空鏡照片合集

圖 會(huì)議現(xiàn)場照片合集

大會(huì)伊始，大會(huì)主席復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院趙重波教授發(fā)表致辭，指出補(bǔ)體靶點(diǎn)是神經(jīng)免疫性疾病異病同治的重要切入點(diǎn)，補(bǔ)體C5抑制劑在部分神經(jīng)免疫疾病治療中已積累堅(jiān)實(shí)證據(jù)，成為臨床重要治療武器，但該領(lǐng)域仍有諸多科學(xué)問題亟待探索。本次會(huì)議聚焦補(bǔ)體靶點(diǎn)開展學(xué)術(shù)研討，旨在深入剖析其在疾病治療中的價(jià)值與應(yīng)用要點(diǎn)，期待各位同道充分交流、碰撞思維、凝聚診療共識(shí)。

圖 趙重波教授作開場致辭

大會(huì)共同主席蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院薛群教授隨后致辭，她指出補(bǔ)體相關(guān)靶點(diǎn)的研發(fā)范圍正不斷拓寬，研發(fā)形式也突破抗體局限，補(bǔ)體靶點(diǎn)的研究與應(yīng)用空間廣闊。本次大會(huì)兼具補(bǔ)體領(lǐng)域臨床應(yīng)用與藥物研發(fā)內(nèi)容，她期待通過多維度交流，推動(dòng)與會(huì)者對(duì)補(bǔ)體領(lǐng)域形成更深刻的認(rèn)知，進(jìn)而改善臨床診療，并預(yù)祝大會(huì)圓滿成功。

圖 薛群教授作開場致辭

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清女士在致辭中系統(tǒng)梳理了補(bǔ)體抑制劑的研發(fā)與上市歷程。同時(shí)，胡軼清女士分享了阿斯利康在該領(lǐng)域的四大合作與發(fā)展規(guī)劃，即與全球同步Ⅲ期臨床試驗(yàn)，保持中國入組速度和實(shí)驗(yàn)效率領(lǐng)先；與專家共建中國神經(jīng)免疫罕見病患者隊(duì)列，推動(dòng)發(fā)表國際領(lǐng)先研究成果；助力中國專家走向國際學(xué)術(shù)舞臺(tái)，讓中國臨床經(jīng)驗(yàn)成為國際診療標(biāo)準(zhǔn)制定重要參考；開拓早期臨床研究推動(dòng)中國創(chuàng)新，打造本土創(chuàng)新治療方案并推向全球。

補(bǔ)體靶點(diǎn)探索，擘畫神經(jīng)免疫診療新方向

本篇章由首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院笪宇威教授主持，聚焦中國神經(jīng)免疫臨床前沿突破與補(bǔ)體藥物研發(fā)的協(xié)同創(chuàng)新，通過專題匯報(bào)與多學(xué)科研討，挖掘補(bǔ)體靶點(diǎn)的臨床價(jià)值與研發(fā)方向。

圖 笪宇威教授主持

趙重波教授以“中國神經(jīng)免疫臨床前沿與突破方向”為主題進(jìn)行分享，指出我國在MG、NMOSD領(lǐng)域的研究論文量已在2025年躍居全球第一；依托大樣本隊(duì)列明確國內(nèi)疾病譜、流行病學(xué)特征及患者畫像[1]；多項(xiàng)檢測(cè)技術(shù)與生物標(biāo)志物取得突破性成果，部分成果落地臨床，為精準(zhǔn)診斷提供關(guān)鍵依據(jù)[4-5]。同時(shí)，我國深度參與MG領(lǐng)域多項(xiàng)國際多中心臨床試驗(yàn)，同時(shí)主導(dǎo)本土創(chuàng)新藥研發(fā)。其中，補(bǔ)體C5抑制劑實(shí)現(xiàn)持續(xù)更新。隨著靶向藥物的陸續(xù)問世，以及真實(shí)世界研究證據(jù)的不斷積累，目前我國已有多部契合國情的診療指南與共識(shí)發(fā)布，標(biāo)志著中國神經(jīng)免疫疾病診療邁入“靶向、高效、達(dá)標(biāo)”的新紀(jì)元。

圖 趙重波教授作專題匯報(bào)

在本篇章討論環(huán)節(jié)，由天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院楊春生教授擔(dān)任主持人，并同上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院陳晟教授、中國醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院朱瑞霞教授、四川省人民醫(yī)院談頌教授展開深度研討。陳晟教授指出補(bǔ)體C5抑制劑兼具起效快、安全性高的突出特點(diǎn)，不僅能快速緩解癥狀，且不良反應(yīng)可管理。朱瑞霞教授結(jié)合自身臨床經(jīng)驗(yàn)表示，依庫珠單抗是難治性gMG的治療選擇之一，未來需圍繞發(fā)病機(jī)制、基因特征、療效監(jiān)測(cè)等維度實(shí)現(xiàn)個(gè)體化治療[6-7]。談頌教授則從研發(fā)策略角度提出，補(bǔ)體C5抑制劑的研發(fā)需把握時(shí)空選擇，明確其在不同疾病、不同病程階段、不同特征人群中的最佳應(yīng)用時(shí)機(jī)與適用范圍；中國可依托龐大的MG人群基數(shù)，推動(dòng)補(bǔ)體通路全鏈條靶點(diǎn)研發(fā)，未來需重點(diǎn)探索其與其他新型單抗的聯(lián)合治療及精準(zhǔn)序貫治療方案。楊春生教授補(bǔ)充表示，補(bǔ)體抑制劑的研究領(lǐng)域正從經(jīng)典的神經(jīng)科、血液科、腎科，逐步拓展更多疾病領(lǐng)域，藥物形式與用藥方式也在不斷升級(jí)，若能突破與靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）、血漿置換等治療的聯(lián)用限制，其適用場景將進(jìn)一步拓寬，二者聯(lián)合或能為神經(jīng)免疫疾病急性期治療提供新的有效方向。

圖 楊春生教授（左一）、陳晟教授（左二）、朱瑞霞教授（左三）、談頌教授（左四）參與討論環(huán)節(jié)

疾病精準(zhǔn)剖析，破解神經(jīng)免疫臨床診療難題

本篇章由南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院洪道俊教授、中南大學(xué)湘雅醫(yī)院楊歡教授主持，直面兒童gMG管理、補(bǔ)體抑制劑臨床應(yīng)用、NMOSD“零復(fù)發(fā)”管理等臨床實(shí)戰(zhàn)議題，通過權(quán)威指南解讀、疾病診療專題分享與多學(xué)科研討，破解臨床診療難點(diǎn)，形成實(shí)操性診療共識(shí)。

圖 洪道俊教授主持

圖 楊歡教授主持

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院卜碧濤教授系統(tǒng)闡述兒童及青少年重癥肌無力（JMG）的流行病學(xué)及臨床特征、治療挑戰(zhàn)與靶向治療機(jī)遇。他指出，我國JMG是MG的第三大發(fā)病高峰，患者占比高達(dá)50%，顯著高于國外[6,8]。且以眼肌型為主，起病年齡早于國外[6,9]。同時(shí)，JMG還可累及全身肌肉，嚴(yán)重影響患者的學(xué)業(yè)和生活[7,10]。目前JMG治療缺乏專屬指南，主要參考成人方案，傳統(tǒng)治療存在激素影響生長發(fā)育、免疫抑制劑依從性差、部分患者療效不佳等問題，約21%患者經(jīng)多種免疫治療后仍持續(xù)有癥狀[11]，而生物靶向治療為兒童患者帶來新機(jī)遇。未來需推動(dòng)更多靶向藥獲批兒童適應(yīng)癥、開展多中心RCT研究、制定兒童難治性MG專屬定義與治療規(guī)范。

圖 卜碧濤教授作專題匯報(bào)

徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院張勇教授對(duì)《補(bǔ)體抑制劑治療重癥肌無力專家建議2025》展開深度解讀，明確MG核心致病機(jī)制為補(bǔ)體激活（占比達(dá)84.8%）[12]。其中，C5已成為MG的核心補(bǔ)體治療靶點(diǎn)，靶向C5補(bǔ)體的治療藥物日漸豐富[13]。但既往國內(nèi)外MG指南對(duì)補(bǔ)體抑制劑的實(shí)踐指導(dǎo)存在局限，補(bǔ)體抑制劑治療重癥肌無力專家建議的發(fā)布將用于規(guī)范補(bǔ)體抑制劑在MG中的臨床應(yīng)用，為臨床實(shí)踐提供更多參考。其進(jìn)一步明確了適用人群、維持治療方案，細(xì)化了兒童、老年、妊娠等特殊人群用藥及疫苗接種策略等。補(bǔ)體抑制劑不僅適用于抗乙酰膽堿受體抗體陽性 （AChR-Ab+）gMG 患者的常規(guī)治療，還可用于急性加重、危象等緊急情況，長期使用能有效改善癥狀、降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)[14-17]。他介紹到，補(bǔ)體C5抑制劑可與IVIG、傳統(tǒng)免疫抑制劑聯(lián)用或在FcRn拮抗劑治療后轉(zhuǎn)換使用，并強(qiáng)調(diào)臨床用藥需規(guī)范疫苗接種與相關(guān)監(jiān)測(cè)，本共識(shí)為補(bǔ)體抑制劑在MG中的精準(zhǔn)應(yīng)用提供了細(xì)化指導(dǎo)，為臨床診療奠定權(quán)威依據(jù)。

圖 張勇教授作專題匯報(bào)

隨后進(jìn)入專題討論環(huán)節(jié)，由吉林大學(xué)白求恩第一醫(yī)院鄧暉教授主持，并與福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院鄒漳鈺教授、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬婦女兒童醫(yī)療中心李小晶教授、重慶醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院洪思琦教授圍繞成人與兒童gMG診療難點(diǎn)、補(bǔ)體抑制劑應(yīng)用及長期管理策略展開深入交流。鄧暉教授提出“盡早啟動(dòng)補(bǔ)體抑制劑治療”理念，指出發(fā)病2年內(nèi)用藥可顯著提升患者ADL評(píng)分、降低QMG評(píng)分及MG危象風(fēng)險(xiǎn)，實(shí)現(xiàn)療效與安全性雙達(dá)標(biāo)，同時(shí)節(jié)約醫(yī)療資源。鄒漳鈺教授強(qiáng)調(diào)，成人全身型MG需長期規(guī)范治療，擅自停藥易發(fā)展為難治性病例；補(bǔ)體抑制劑起效快，可減少傳統(tǒng)藥物用量，但基層醫(yī)生對(duì)“難治性”定義仍存在困惑。李小晶教授表示，兒童MG占比高，激素依賴、減停藥復(fù)發(fā)問題突出，既往多超說明書用藥；亟待制定兒童“難治性MG”專屬標(biāo)準(zhǔn)，同時(shí)期待藥物納入醫(yī)保減輕家庭負(fù)擔(dān)。洪思琦教授指出，補(bǔ)體抑制劑在兒科的應(yīng)用安全性可借鑒風(fēng)濕、腎科經(jīng)驗(yàn)，未來需通過多中心真實(shí)世界研究，明確其在兒童中的最佳使用時(shí)機(jī)、適用人群，探索靶向藥物聯(lián)合/序貫治療方案。

圖 鄧暉教授（左一）、洪思琦教授（左二）、李小晶教授（左三）、鄒漳鈺教授（左四）參與討論環(huán)節(jié)

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院全超教授聚焦NMOSD“零復(fù)發(fā)”全病程管理展開分享，指出NMOSD以高復(fù)發(fā)率、發(fā)作后嚴(yán)重致殘為特征，預(yù)防復(fù)發(fā)是治療核心。補(bǔ)體激活是其核心損傷通路，尤其是AQP4抗體介導(dǎo)的補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)，是驅(qū)動(dòng)NMOSD病理損傷的關(guān)鍵環(huán)節(jié)[18]。在急性期病例報(bào)告中發(fā)現(xiàn)，補(bǔ)體C5抑制劑起效快，改善患者的視力、EDSS評(píng)分等，降低殘疾程度，并改善相關(guān)生物標(biāo)志物水平[19-22]；在34例基線時(shí)未接受伴隨免疫抑制治療的AQP4抗體陽性的NMOSD患者的亞組中，補(bǔ)體C5抑制劑依庫珠單抗治療144周時(shí)100%無復(fù)發(fā)。在主要治療期和長期擴(kuò)展期中（n=58），瑞利珠單抗中位隨訪170.3周期間，100%無復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)較安慰劑降低98.9%（P＜0.0001）[23-24]。真實(shí)世界研究顯示，依庫珠單抗治療期間部分患者出現(xiàn)了感染等嚴(yán)重不良事件，但發(fā)生率較低[25]。使用依庫珠單抗和瑞利珠單抗期間需尤其注意預(yù)防腦膜炎球菌感染，可通過提前接種疫苗或短期使用抗生素實(shí)現(xiàn)。補(bǔ)體抑制劑為NMOSD的急性期治療與長期防復(fù)發(fā)提供了新的治療方案。

圖 全超教授作專題匯報(bào)

之后進(jìn)入專題討論環(huán)節(jié)，由華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院田代實(shí)教授主持，并與重慶醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院馮金洲教授、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院田德財(cái)教授圍繞“NMOSD的臨床實(shí)踐與患者全病程管理”展開深入交流。田代實(shí)教授提出，NMOSD急性期時(shí)長無統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，可借鑒腦卒中治療理念，補(bǔ)體C5抑制劑可覆蓋全病程。馮金洲教授指出，NMOSD起病急速，視神經(jīng)炎預(yù)后差于脊髓炎，需推動(dòng)AQP4抗體快速POCT檢測(cè)、建立急診綠色通道，避免診療延誤。同時(shí)建議將急性期前移至發(fā)病2周內(nèi)，盡早啟動(dòng)足量激素、血漿置換或靶向治療。田德財(cái)教授明確NMOSD需同時(shí)實(shí)現(xiàn)“最大限度減少急性期殘障”與“長期預(yù)防復(fù)發(fā)”兩大目標(biāo)，長期治療需足量足療程用藥，助力患者渡過高復(fù)發(fā)期。

圖 田代實(shí)教授（左一）、田德財(cái)教授（左二）、馮金洲教授（左三）參與討論環(huán)節(jié)

人文溫情相伴，深化神經(jīng)免疫全病程管理理念

本篇章由石家莊市人民醫(yī)院乞國艷教授主持，跳出純學(xué)術(shù)探討，以TED式醫(yī)患故事分享的形式，傳遞“以患者為中心”的醫(yī)學(xué)人文理念，讓參會(huì)者在真實(shí)病例中感受診療的溫度與價(jià)值。

圖 乞國艷教授主持

蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院陳靜教授，字里行間滿是醫(yī)患同心、共抗罕見病的溫情與力量。44歲的男士，事業(yè)有成卻在2021年被左眼瞼下垂打破生活節(jié)奏，隨后肢體無力、吞咽困難接踵而至，AchR及Titin抗體陽性MG與胸腺瘤的確診，讓他陷入焦慮。初期治療時(shí)，因?qū)χ委煼桨傅念檻]，配合度始終不高，反復(fù)使用強(qiáng)的松、溴比斯的明、他克莫司等傳統(tǒng)治療，但療效不佳。2023年下半年，病情急轉(zhuǎn)直下引發(fā)危象，呼吸衰竭的他被迫氣管插管，術(shù)后為實(shí)現(xiàn)更好治療效果，陳靜教授始終未放棄，耐心溝通調(diào)整方案，針對(duì)其難治性情況，在強(qiáng)的松、溴吡斯的明、嗎替麥考酚酯的基礎(chǔ)上加用依庫珠單抗，半年后，患者癥狀顯著改善。如今的他不僅定期復(fù)診，更主動(dòng)在患者群中分享自身經(jīng)歷，用真實(shí)康復(fù)故事為更多病友帶去希望。

圖 陳靜教授進(jìn)行患者故事分享

山東大學(xué)齊魯醫(yī)院（青島）岳耀先教授的分享，浸透著歲月沉淀的醫(yī)者初心與直抵人心的感動(dòng)。他回顧了一位75歲MG患者的經(jīng)典診療病例，展現(xiàn)了前輩在治療手段有限時(shí)的精準(zhǔn)診療思路。同時(shí)，岳耀先教授7年間悉心管理1000余名患者，積累2000余例患者數(shù)據(jù)庫，他始終堅(jiān)守初心，為患者提供從規(guī)范化診斷到新藥應(yīng)用、多學(xué)科管理的全方位支持，并參與多項(xiàng)MG臨床試驗(yàn)，為患者提供更多治療機(jī)會(huì)。他表達(dá)了自己的樸實(shí)愿景，即隨著靶向藥物、CAR-T等技術(shù)的發(fā)展，MG患者組織能解散，專病醫(yī)生能“失業(yè)”，充滿了醫(yī)者對(duì)患者的深切關(guān)懷與對(duì)疾病治愈的終極追求。

圖 岳耀先教授進(jìn)行患者故事分享

隨后，趙重波教授為上午場內(nèi)容作大會(huì)階段性總結(jié)，圍繞補(bǔ)體抑制劑應(yīng)用、臨床治療理念、臨床研究與實(shí)際診療的結(jié)合展開核心論述，打破循證醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)的單一評(píng)判視角，強(qiáng)調(diào)臨床診療的實(shí)際價(jià)值與個(gè)體化考量。他指出，補(bǔ)體激活在各類急性疾病中均存在且弊大于利，在保障用藥安全性的前提下，補(bǔ)體抑制劑可作為急性期飽和式治療的選擇。同時(shí)，他強(qiáng)調(diào)臨床醫(yī)生需更多觀察患者實(shí)際病情，關(guān)注真實(shí)臨床變化，臨床研究也應(yīng)基于臨床實(shí)際問題展開，真正為診療提供切實(shí)幫助。

以賽促學(xué)，錘煉臨床精準(zhǔn)診療能力

下午環(huán)節(jié)，補(bǔ)體神經(jīng)免疫疑難病例大賽如期舉行，大賽由北京協(xié)和醫(yī)院管宇宙教授啟動(dòng)，聚焦神經(jīng)免疫疾病復(fù)雜病例，以“解讀指南共識(shí)、規(guī)范診療、探討熱點(diǎn)”為核心，旨在提升臨床醫(yī)生的診療能力，為臨床實(shí)踐提供實(shí)戰(zhàn)參考。

圖 管宇宙教授主持

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院羅蘇珊教授詳細(xì)介紹了大賽的賽程及評(píng)審規(guī)則，并表示賽事覆蓋多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)免疫性疾病。病例審核設(shè)定四大核心要點(diǎn)，賽事分階段有序推進(jìn)。各階段均結(jié)合學(xué)術(shù)專業(yè)度與演講技巧綜合評(píng)分，且評(píng)分側(cè)重隨賽事深入逐步升級(jí)，后續(xù)注重診療創(chuàng)新、臨床實(shí)踐價(jià)值與經(jīng)驗(yàn)可復(fù)制性。

圖 羅蘇珊教授解讀大賽規(guī)則

廣州中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院江其龍教授、青島大學(xué)附屬醫(yī)院劉敏教授與河南省人民醫(yī)院黃月教授分別作專題匯報(bào)，結(jié)合真實(shí)臨床病例，對(duì)比分析補(bǔ)體C5抑制劑與其他治療方案的療效，探索補(bǔ)體抑制劑在不同場景下的臨床應(yīng)用策略：

江其龍教授就治療中不同靶點(diǎn)藥物的應(yīng)用對(duì)比展開分享，結(jié)合臨床數(shù)據(jù)與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，重點(diǎn)對(duì)比補(bǔ)體C5抑制劑與IVIG、FcRn 抑制劑在MG治療中的療效、適用場景及安全性。他表示，依庫珠單抗具有起效快、療效穩(wěn)定的優(yōu)勢(shì)，在指南中推薦用于常規(guī)治療療效欠佳的MG危象患者，但其與常規(guī)治療如IVIg對(duì)比仍缺乏真實(shí)世界證據(jù)補(bǔ)充[7]。同時(shí)，依庫珠單抗常見不良反應(yīng)有頭痛、上呼吸道感染、鼻咽炎、惡心、腹瀉等，嚴(yán)重不良反應(yīng)主要為腦膜炎球菌感染，臨床需提前預(yù)防[14]。

圖 江其龍教授做專題匯報(bào)

劉敏教授以一例69歲難治性AChR-Ab+gMG患者為核心展開分享，該患者合并多種基礎(chǔ)疾病，病情進(jìn)展后進(jìn)行挽救治療。為實(shí)現(xiàn)gMG長期穩(wěn)定控制，避免再次加重，啟動(dòng)依庫珠單抗治療，繼續(xù)輔以潑尼松、溴吡斯的明、營養(yǎng)神經(jīng)、抑酸護(hù)胃、補(bǔ)鈣治療，QMG、ADL評(píng)分快速下降，順利達(dá)到微小表現(xiàn)狀態(tài)（MMS）并成功停用激素。結(jié)合這一病例，劉敏教授提出了MG生物制劑的選擇策略，強(qiáng)調(diào)需根據(jù)抗體類型導(dǎo)向選藥。同時(shí)，她明確老年合并癥患者的激素使用原則，需嚴(yán)控劑量、盡早減量。她還指出，疾病病程早期啟動(dòng)用藥更利于提升長期緩解率[26]，并給出了長期管理建議。

圖 劉敏教授做專題匯報(bào)

黃月教授將目光聚焦于傳統(tǒng)免疫治療無法實(shí)現(xiàn)“雙達(dá)標(biāo)”的 MG 患者。她結(jié)合兩例典型難治性病例展開分析，一例為27年病程合并基礎(chǔ)疾病的MG患者，一例為胸腺瘤復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移引發(fā)的MG危象患者。前者此前以溴吡斯的明治療為主，入院后降低劑量，并同時(shí)使用依庫珠單抗及甲潑尼龍、他克莫司聯(lián)合治療；后者在加量溴比斯的明聯(lián)合激素的基礎(chǔ)上聯(lián)用依庫珠單抗，二者治療后均癥狀明顯好轉(zhuǎn)，MG-ADL、QMG評(píng)分下降。黃月教授強(qiáng)調(diào)，傳統(tǒng)治療不達(dá)標(biāo)、高活動(dòng)性、難治性AChR-Ab+gMG患者應(yīng)盡早啟動(dòng)補(bǔ)體C5抑制劑[7]，同時(shí)提出治療核心目標(biāo)應(yīng)是恢復(fù)患者免疫穩(wěn)態(tài)，而非單純控制癥狀。同時(shí)也強(qiáng)調(diào)用藥期間需通過提前接種疫苗或短期使用抗生素來預(yù)防腦膜炎球菌感染。

圖 黃月教授做專題匯報(bào)

隨后進(jìn)入專題討論環(huán)節(jié)，由南京醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院牛琦教授主持，并與北京醫(yī)院侯世芳教授、山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院阮喜云教授圍繞補(bǔ)體C5抑制劑的臨床應(yīng)用展開研討，結(jié)合臨床病例分享實(shí)操心得與問題思考。侯世芳教授分享了老年危象、遺留眼肌癥狀的有效治療病例，期待長效制劑提升患者依從性。阮喜云教授強(qiáng)調(diào)其起效快的特點(diǎn)，部分患者24小時(shí)內(nèi)可緩解核心癥狀，同時(shí)結(jié)合難治病例分享用藥經(jīng)驗(yàn)，也指出臨床存在患者自行停藥復(fù)發(fā)、跨院診療銜接難、外地患者經(jīng)濟(jì)與用藥顧慮等長期管理難點(diǎn)。牛琦教授建議通過強(qiáng)化隨訪、優(yōu)化長效制劑、搭建醫(yī)聯(lián)體聯(lián)動(dòng)體系解決長期管理與患者流失問題。

圖 牛琦教授（左一）、侯世芳教授（左二）、阮喜云教授（左三）參與討論環(huán)節(jié)

小結(jié)

最后，管宇宙教授進(jìn)行大賽總結(jié)，表示補(bǔ)體C5抑制劑等下游單抗類新藥的安全性與快速起效優(yōu)勢(shì)突出，為MG患者提供了更多康復(fù)機(jī)會(huì)，目前三甲醫(yī)院MG急性期治療已基本可避免呼吸衰竭相關(guān)死亡，臨床重點(diǎn)正逐步轉(zhuǎn)向長期病情緩解與患者生活質(zhì)量提升。未來需重視急性期治療后的長期隨訪管理，鼓勵(lì)各中心分享新藥臨床應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，豐富不同人群的治療數(shù)據(jù)，為患者制定更優(yōu)的個(gè)體化治療方案，進(jìn)一步提升疾病長期控制效果。

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疫苗聲明：

所有使用依庫珠單抗和瑞利珠單抗的患者必須接種四價(jià)腦膜炎疫苗（ACYW135），在有條件的情況下接種B型疫苗。

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