3 月 30 日，阿斯利康宣布，中國 NMPA 已正式批準(zhǔn)硫酸氫司美替尼膠適應(yīng)癥拓展，用于 3 歲及 3 歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的 1 型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）兒童及成人患者的治療。

此前，司美替尼僅在國內(nèi)獲批用于該適應(yīng)癥的兒童患者，本次獲批使其成為國內(nèi)首個(gè)且唯一獲批用于 3 歲及 3 歲以上 NF1-PN 患者的治療藥物。

截圖來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

NF1 是一種罕見的進(jìn)展性、遺傳性疾病，多在兒童早期確診，病程常延續(xù)至成年，可導(dǎo)致全身多系統(tǒng)受累。多達(dá) 50% 的 NF1 患者會(huì)出現(xiàn) PN，可累及大腦、脊髓以及周圍神經(jīng)系統(tǒng)，PN 也可能出現(xiàn)在患者的生命后期，并持續(xù)生長、體積增大，進(jìn)而引發(fā)疼痛、外形畸形、肌肉無力等多種致殘性癥狀。

司美替尼是一種選擇性、口服 MEK 抑制劑，可阻斷參與細(xì)胞生長刺激過程的特定酶（MEK1 和 MEK2）。在 NF1 中，這些酶活性異常增強(qiáng)，導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞以不受調(diào)控的方式生長，從而形成所謂的叢狀神經(jīng)纖維瘤。通過阻斷上述酶的活性，司美替尼可減緩腫瘤細(xì)胞的生長，從而減緩 PN 的生長。

此次獲批是基于 Ⅲ 期臨床試驗(yàn) KOMET 的陽性結(jié)果。KOMET 是一項(xiàng)全球性 Ⅲ期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床研究，旨在評估司美替尼在伴有癥狀且無法手術(shù)切除叢狀神經(jīng)纖維瘤的 NF1 成人患者中的療效和安全性。該研究共納入來自北美、南美、歐洲、亞洲及澳大利亞 13 個(gè)國家的 145 名成人患者，

新聞稿指出，KOMET 研究是 NF1-PN 成人患者中規(guī)模最大且唯一一項(xiàng)全球多中心、隨機(jī)安慰劑對照 Ⅲ 期臨床試驗(yàn)。中國亞組分析顯示，在中國患者中觀察到顯著的臨床獲益，相關(guān)研究結(jié)果已于 2026 年 3 月 28 日在上海整形科技周上發(fā)布。

研究顯示，在 KOMET Ⅲ 期臨床研究的主要分析中，司美替尼組較安慰劑組顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的客觀緩解率（ORR）。司美替尼的安全性與此前已知的安全性概況以及其在兒童患者中的既往應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)一致。

基于 KOMET Ⅲ 期臨床試驗(yàn)結(jié)果，司美替尼已在美國、歐盟、日本等多個(gè)國家獲批用于治療伴有癥狀且無法手術(shù)切除的 NF1-PN 成人患者，其他國家/地區(qū)的監(jiān)管審查仍在進(jìn)行中。

中山大學(xué)腫瘤防治中心，KOMET 研究中國牽頭研究者陳忠平教授表示：成人 NF1-PN 患者往往面臨著沉重的臨床負(fù)擔(dān)。司美替尼在兒科患者中的真實(shí)世界使用經(jīng)驗(yàn)已充分證實(shí)其在兒童 NF1-PN 患者中的療效；而作為全球首個(gè)針對伴有癥狀且無法手術(shù)的 NF1?PN 成人患者開展的 Ⅲ 期臨床試驗(yàn)，KOMET 研究進(jìn)一步驗(yàn)證了司美替尼能夠顯著控制腫瘤進(jìn)展、改善患者臨床癥狀，并展現(xiàn)了良好的安全性。同時(shí)，在 KOMET 研究中，中國 4 個(gè)研究中心貢獻(xiàn)了高質(zhì)量數(shù)據(jù)，為全球研究成果提供了關(guān)鍵性支持。

目前，在NF1?PN治療領(lǐng)域，國內(nèi)同靶點(diǎn)（MEK 抑制劑）產(chǎn)品為復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的蘆沃美替尼片，今年 1月 申報(bào)擬納入優(yōu)先審評，用于 伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）成人患者。此外， 處于臨床階段的MEK抑制劑包括 諾華的曲美替尼（Trametinib，GSK1120212）、Array/Pfizer的比美替尼（Binimetinib）、基因泰克/羅氏的柯美替尼（Cobimetinib）、海和藥物HH-2710、貝達(dá)藥業(yè)BPI-30000等。

參考內(nèi)容：丁香園Insight數(shù)據(jù)庫

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