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本文重點(diǎn)摘要

4 月 11 日是世界帕金森病日。近年來，干細(xì)胞及外泌體通過抗炎護(hù)神經(jīng)、補(bǔ)充功能細(xì)胞、清除病理沉淀等多重機(jī)制，為帕金森病實(shí)現(xiàn) “根源修復(fù)” 帶來全新突破。

在世界帕金森病日到來之際，本文匯總多項(xiàng)已經(jīng)發(fā)表的文獻(xiàn)案例與前沿研究進(jìn)展，幫助大家理解再生醫(yī)學(xué)與帕金森臨床的新前沿。

這三則案例的核心結(jié)論為：

（1）40 例對(duì)照證實(shí)，干細(xì)胞療效遠(yuǎn)超單純口服左旋多巴；

（2）69 歲 10 年帕金森病史患者，移植細(xì)胞存活，癥狀穩(wěn)定改善；

（3）20 例帕金森病患者接受外泌體干預(yù)后，癥狀減輕，生活質(zhì)量顯著提升。

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細(xì)胞科技領(lǐng)域科普，我們一直在用心做。

本期撰文：福建醫(yī)科大學(xué) YANG

本文審核專家：江蘇大學(xué)附屬醫(yī)院 李晶教授

每年 4 月 11 日定為世界帕金森病日，為紀(jì)念帕金森病發(fā)現(xiàn)者詹姆斯?帕金森誕辰設(shè)立。

說起帕金森病，許多人并不了解它究竟有多普遍。目前全球已有超過1000萬(wàn)患者，國(guó)內(nèi)患病人數(shù)也早已突破310萬(wàn)。

更值得警惕的是，這種疾病不再是老年人的“專利”，正逐年走向年輕化。

帕金森病的核心病理，在于大腦中腦黑質(zhì)的多巴胺能神經(jīng)元大量凋亡，加上α- 突觸核蛋白異常堆積，導(dǎo)致負(fù)責(zé)傳遞運(yùn)動(dòng)信號(hào)的多巴胺分泌驟減。

它最典型的四大表現(xiàn)，靜止性震顫、肌肉僵直、行動(dòng)遲緩、步態(tài)異常。

更讓人無奈的是，此病至今難以根治。常用的左旋多巴類藥物，只能臨時(shí)補(bǔ)充多巴胺、暫時(shí)緩解表面癥狀，無法阻止神經(jīng)元持續(xù)壞死。

長(zhǎng)期服藥還易出現(xiàn) “開關(guān)現(xiàn)象”—— 長(zhǎng)期服用左旋多巴等藥物后很常見的副作用。

可以把它理解成身體突然不受控地在 “能動(dòng)” 和 “不能動(dòng)” 之間來回切換，就像按電燈開關(guān)一樣突然、沒有預(yù)兆；

此外，長(zhǎng)期服藥也常伴隨意動(dòng)癥、藥效越來越差等問題，患者往往要終身依賴藥物，與病癥長(zhǎng)期抗?fàn)帯?/p>

面對(duì)帕金森病，早認(rèn)識(shí)、早警惕、早干預(yù)才是應(yīng)對(duì)關(guān)鍵，別讓誤解和拖延耽誤了干預(yù)的最佳時(shí)機(jī)。

干細(xì)胞 & 外泌體：打破“治標(biāo)不治本”的臨床僵局

那么，現(xiàn)代科學(xué)的發(fā)展，有沒有可能從根源上修復(fù)或替換壞死的神經(jīng)元呢？干細(xì)胞和外泌體的研究，正在打破這種“只治標(biāo)不治本”的僵局。

圖片來自文獻(xiàn)5

目前最受關(guān)注的是三類“修復(fù)武器”：

第一類是間充質(zhì)干細(xì)胞。

臨床應(yīng)用最廣泛，免疫原性低、來源充足，不涉及倫理爭(zhēng)議；

兼具神經(jīng)保護(hù)、抗炎、免疫調(diào)節(jié)、促血管生成、分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GDNF、BDF） 功能；

可抑制小膠質(zhì)細(xì)胞過度激活、減少神經(jīng)炎癥、保護(hù)殘存多巴胺神經(jīng)元、促進(jìn)神經(jīng)修復(fù)[1-2]。

第二類是誘導(dǎo)多能干細(xì)胞或胚胎干細(xì)胞。

可定向分化為中腦多巴胺能神經(jīng)元前體細(xì)胞，精準(zhǔn)補(bǔ)充大腦缺失的多巴胺神經(jīng)元，重建黑質(zhì) - 紋狀體神經(jīng)通路，從源頭解決多巴胺不足問題[3]。

第三類則更為巧妙——干細(xì)胞外泌體。

它是干細(xì)胞分泌的納米級(jí)小囊泡，攜帶了多種活性物質(zhì)。

無免疫排斥、可穿透血腦屏障、可鼻噴 / 靜脈給藥，是新一代 “無細(xì)胞再生療法” 核心載體[4]。

這些前沿技術(shù)雖然多數(shù)還在臨床研究階段，但已經(jīng)讓我們看到了根治帕金森病的希望。

這些前沿技術(shù)雖然多數(shù)還在臨床研究階段，但已經(jīng)讓我們看到了根治帕金森病的希望。

案例匯總：

干細(xì)胞及外泌體，幫助帕金森病患者提升多方面能力

案例 1: 40 例對(duì)照證實(shí)，干細(xì)胞療效遠(yuǎn)超單純口服左旋多巴

在間充質(zhì)干細(xì)胞方面，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)證實(shí)了其安全性與有效性。國(guó)內(nèi)外均有多個(gè)臨床數(shù)據(jù)發(fā)表。

一項(xiàng)利用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究納入40例患者，20例實(shí)驗(yàn)組接受鞘內(nèi)注射間充質(zhì)干細(xì)胞，20例對(duì)照組為口服左旋多巴。

圖片來自文獻(xiàn)6

結(jié)果顯示：實(shí)驗(yàn)組20例患者臨床癥狀緩解程度較對(duì)照組明顯，鞘內(nèi)注射間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床療效優(yōu)于單純口服左旋多巴片治療帕金森病[6]。

此外，國(guó)內(nèi)研究團(tuán)隊(duì)對(duì)26例帕金森病患者經(jīng)導(dǎo)管將自體間充質(zhì)干細(xì)胞植入大腦后動(dòng)脈及小腦上動(dòng)脈[7]，在移植前后進(jìn)行帕金森病評(píng)分量表評(píng)分，并觀察其實(shí)驗(yàn)室指標(biāo)、臨床癥狀的變化及不良反應(yīng)情況。

結(jié)果顯示，移植后1個(gè)月、3個(gè)月量表評(píng)分均較移植前明顯下降，移植后患者肝腎功能無變化，病人無發(fā)熱等不良反應(yīng)發(fā)生。

案例 2: 69 歲 10 年帕金森病史患者，移植細(xì)胞存活，癥狀穩(wěn)定改善

早在2018年，日本政府就批準(zhǔn)了京都大學(xué)使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）治療帕金森病的全球首個(gè)臨床試驗(yàn)。

該試驗(yàn)將iPSC在體外培養(yǎng)成神經(jīng)前體細(xì)胞，而后移植到帕金森病患者大腦中，以期移植的細(xì)胞分化成神經(jīng)元并釋放多巴胺。

圖片來自文獻(xiàn)8

發(fā)表于頂級(jí)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的一篇案例報(bào)道顯示[8]，對(duì)一名有10年進(jìn)行性特發(fā)性帕金森氏病病史的69歲老年男性進(jìn)行iPSC移植，將自體iPSC分化形成的多巴胺祖細(xì)胞分別植入患者左右殼核（間隔6個(gè)月）中，而后對(duì)患者進(jìn)行隨訪。

結(jié)果顯示，正電子發(fā)射斷層掃描表明移植細(xì)胞存活；帕金森病相關(guān)評(píng)分在細(xì)胞移植后 18 至 24 個(gè)月穩(wěn)定或改善。

案例 3: 干細(xì)胞外泌體：20 例帕金森患者，癥狀減輕，生活質(zhì)量顯著提升

臨床前研究表明，注射干細(xì)胞來源的外泌體能夠改善帕金森病動(dòng)物模型的運(yùn)動(dòng)功能。

這些外泌體通過保護(hù)多巴胺能神經(jīng)元、減少凋亡和促進(jìn)神經(jīng)再生，顯著改善了運(yùn)動(dòng)能力。

研究團(tuán)隊(duì)招募了20名不同程度的帕金森病的患者以觀察MSC外泌體輸注的有效性及安全性[9]。

圖片來自文獻(xiàn)[9]

研究結(jié)果表明，帕金森病患者在接受外泌體治療后，癥狀減輕，生活質(zhì)量也得以改善改善。

此外，研究者還在關(guān)注外泌體注射的最佳時(shí)機(jī)和頻率，以最大程度地提升療效。

小結(jié)

世界帕金森病日，我們看見的從來不止是顫抖的雙手、僵硬的步伐，更是千萬(wàn)患病家庭日復(fù)一日的堅(jiān)守、隱忍與深藏心底的期盼。

長(zhǎng)久以來，傳統(tǒng)藥物只能被動(dòng)緩解表面癥狀、暫時(shí)穩(wěn)住病情，始終停留在 “陪著病情發(fā)展” 的階段，無法阻止神經(jīng)元持續(xù)受損，更難以逆轉(zhuǎn)病程走向。

而如今，隨著干細(xì)胞與外泌體再生醫(yī)學(xué)的不斷深耕，醫(yī)學(xué)早已跳出單純 “對(duì)癥給藥” 的局限，真正邁向修復(fù)神經(jīng)、守護(hù)大腦的全新階段。

從間充質(zhì)干細(xì)胞抗炎護(hù)神經(jīng)，到誘導(dǎo)多能干細(xì)胞精準(zhǔn)補(bǔ)充多巴胺神經(jīng)元，再到無創(chuàng)外泌體實(shí)現(xiàn)靶向修護(hù)，越來越多真實(shí)可溯源的臨床研究，正在為帕金森病治療筑牢科學(xué)底氣。

參考文獻(xiàn)：

[1] Kassis I, Vaknin-Dembinsky A, Karussis D. Bone marrow mesenchymal stem cells: agents of immunomodulation and neuroprotection. Curr Stem Cell Res Ther. 2011;6(1):63-68. doi:10.2174/157488811794480762

[2] https://www.mdpi.com/2673-9879/6/1/8

[3] Faried A, Rudiman R, Adam A, et al. Induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs) as a Regenerative Strategy for Parkinson's Disease: Opportunities and Challenges. Cell Biochem Biophys. Published online January 30, 2026. doi:10.1007/s12013-026-01993-6

[4] Fayazi, N., Sheykhhasan, M., Soleimani Asl, S. et al. Stem Cell-Derived Exosomes: a New Strategy of Neurodegenerative Disease Treatment. Mol Neurobiol 58, 3494–3514 (2021).

[5]Trabulo A, Sousa P, Alvites R, Maurício AC. Mesenchymal Stem Cell-Based Therapies Applied in Neurological Diseases: A Systematic Review. Biomedicines. 2026;14(2):475. Published 2026 Feb 21. doi:10.3390/biomedicines14020475

[6] 趙堂亮,吳正敏,王萍,譚建明.臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植對(duì)帕金森病的臨床療效觀察[J].中華細(xì)胞與干細(xì)胞雜志(電子版),2015,5(04):264-268.

[7] 王旭,張志彬,賈芙蓉,王平.自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病的療效[J].中國(guó)老年學(xué)雜志,2014,34(01):22-23.

[8] Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, et al. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2020;382(20):1926-1932.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32402162/

[9]Schiess M, Suescun J, Doursout MF, Adams C, Green C, Saltarrelli JG, Savitz S, Ellmore TM. Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Safety in Idiopathic Parkinson's Disease. Mov Disord. 2021 Aug;36(8):1825-1834. doi: 10.1002/mds.28582. Epub 2021 Mar 27. PMID: 33772873; PMCID: PMC8451899.

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