上海2026年4月16日 /美通社/ -- 近日，長春金賽藥業(yè)有限責任公司（以下簡稱 "金賽藥業(yè)"）宣布，其自主研發(fā)的口服小分子生長激素促分泌藥物 GS3-007a干混懸劑正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，即將開展用于治療兒童特發(fā)性身材矮?。↖SS） 的臨床研究。這是繼該藥物獲批開展因內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢的臨床研究后，在兒童生長領(lǐng)域取得的又一里程碑。作為國內(nèi)首批進入臨床階段，并在國際上率先開展用于ISS治療研究的口服生長激素促分泌藥物，該藥物的推進為ISS的治療帶來了新的方向，有望改變生長激素注射治療模式，開啟全新"口服生長激素新時代"。

GS3-007a干混懸劑注冊分類為化學藥品1類，是一種口服小分子生長激素分泌素受體1a型（GHSR-1a）激動劑，通過作用于垂體的GHSR-1a，增強內(nèi)源性生長激素釋放。兒科學領(lǐng)域著名專家，華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院的羅小平教授表示："ISS 患兒雖垂體結(jié)構(gòu)與功能正常，但常表現(xiàn)為夜間生長激素脈沖峰值降低或脈沖頻率減少，導致整體內(nèi)源性生長激素暴露不足，從而影響生長速度。GS3?007a 為生長激素促分泌素受體激動劑，可增加脈沖式生長激素分泌，提升內(nèi)源性生長激素與胰島素樣生長因子-1水平，從機制上可用于 ISS 患兒的促生長治療。其口服給藥方式突破了現(xiàn)有生長激素治療依賴注射的限制，有望改善依從性，為矮小患兒提供新的治療選擇。"

兒童特發(fā)性身材矮小是兒科臨床常見的生長發(fā)育障礙類疾病，是一組尚未明確病因，高度異質(zhì)的矮小疾病的統(tǒng)稱，指身高低于同年齡、性別和種族的平均身高2個標準差以上或低于第3百分位數(shù)，且出生身長、體重及身材比例均正常，未發(fā)現(xiàn)全身性、內(nèi)分泌、營養(yǎng)、染色體異?；蚧蜃儺愖C據(jù)的矮小[1]。60%-80%的身材矮小兒童病因無法明確，被歸為ISS [2]。據(jù)權(quán)威數(shù)據(jù)統(tǒng)計，目前中國身高位于第三百分位數(shù)（P3）以下的矮小癥患者人數(shù)為510萬左右，其中就診并確診的矮小癥兒童約23萬[3]。目前主要治療手段為皮下注射類生長激素藥物，主要包括每日一次的重組人生長激素和每周一次的長效生長激素。

GS3-007a的研發(fā)基于金賽藥業(yè)在生長激素領(lǐng)域近30年的深厚積淀。從1998年推出第一支國產(chǎn)重組人生長激素粉劑，到2005年上市亞洲第一支生長激素水劑，再到2014年全球首創(chuàng)PEG化長效周制劑，其生長激素系列產(chǎn)品持續(xù)引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展，并全劑型收錄于2025年版《中國藥典》。如今，從周制劑到月制劑、口服制劑的研發(fā)管線推進，體現(xiàn)了金賽藥業(yè)致力于持續(xù)創(chuàng)新突破、不斷優(yōu)化患者用藥體驗，引領(lǐng)生長激素治療步入一個"免打針"的口服新時代。未來，金賽將加速推進 GS3-007a干混懸劑的臨床進程，為矮小患兒帶來全球領(lǐng)先的治療方案。

聲明：

1.創(chuàng)新藥研發(fā)具有高風險，臨床試驗結(jié)果及最終獲批存在不確定性。

2.本新聞旨在分享研發(fā)前沿資訊，僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士參閱，非廣告用途。

3.金賽藥業(yè)不推薦任何未被批準的藥品、適應(yīng)癥的使用。

參考文獻：

[1] 陳佳佳,曹冰燕,鞏純秀,等.兒童特發(fā)性矮身材診斷與治療中國專家共識[J].中國實用兒科雜志,2023,38(11):801-813.DOI:10.19538/j.ek2023110601.

[2] 中華醫(yī)學會兒科學分會內(nèi)分泌遺傳代謝學組, et al., 兒童特發(fā)性矮身材診斷與治療中國專家共識. 中國實用兒科雜志, 2023. 38(11): p. 801-813.

[3] World Population Prospects 2022-2050，結(jié)合人口學專家訪談，2023年4-15歲人口為1.69億人.