1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，患者體內(nèi)神經(jīng)沿線常會(huì)出現(xiàn)腫瘤，而叢狀神經(jīng)纖維瘤就是該患者群體中常見(jiàn)的一種腫瘤類型。阿斯利康的Koselugo是首個(gè)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的已被證實(shí)能夠在無(wú)法通過(guò)手術(shù)完全切除的情況下縮小1型神經(jīng)纖維瘤病的叢狀神經(jīng)纖維瘤的口服藥物。近日，該藥在美國(guó)獲批的新劑型并擴(kuò)大了適用年齡。

根據(jù)最新批準(zhǔn)，Koselugo(通用名：selumetinib) 現(xiàn)有口服顆粒和膠囊，適用于治療患有1型神經(jīng)纖維瘤病且有癥狀、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的1歲及以上兒科患者。此前，Koselugo僅有適用于2歲及以上患者的膠囊制劑。

Koselugo是一種口服選擇性MEK抑制劑，在美國(guó)基于II期SPRINT Stratum I研究（NCT01362803）的數(shù)據(jù)于2020年獲得上市批準(zhǔn)，這項(xiàng)研究納入了50名患有1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)癥狀性、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤患者。該藥在國(guó)內(nèi)也已經(jīng)上市，名為科賽優(yōu)（司美替尼）。

口服顆粒的批準(zhǔn)得到了健康成人生物利用度研究，以及在2歲及以上的患者中評(píng)估膠囊的SPRINT Stratum I試驗(yàn)和目前正在1歲及以上患者中評(píng)估口服顆粒的SPRINKLE研究（NCT05309668）的支持。研究結(jié)果顯示，兩種制劑的暴露量相當(dāng)，這支持了對(duì)更年幼患者（1~＜2歲）的療效推斷。

Koselugo的美國(guó)處方信息包含了關(guān)于心肌病、眼睛毒性、胃腸道毒性、皮膚毒性、肌酸磷酸激酶升高、維生素E水平升高和出血風(fēng)險(xiǎn)增加(Koselugo膠囊)以及胚胎-胎兒毒性的警告和注意事項(xiàng)。這些警告和注意事項(xiàng)的發(fā)生率已根據(jù)更多兒科患者的用藥數(shù)據(jù)進(jìn)行了更新；未發(fā)現(xiàn)新的安全問(wèn)題。

該藥的全新口服顆粒劑型有5毫克和7.5毫克兩種劑量規(guī)格?？诜w粒劑采用膠囊包裝，應(yīng)在制備后30分鐘內(nèi)打開(kāi)膠囊，并加入酸奶或果泥（例如蘋果、香蕉、梨或草莓）中服用；膠囊殼不可吞服?？诜w粒劑不可添加到液體中，也不可與葡萄柚或任何含有塞維利亞橙的果汁、果泥或果醬混合。

膠囊或口服顆粒的推薦劑量取決于體表面積，每日給藥兩次，直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)無(wú)法接受的毒性反應(yīng)。對(duì)于肝功能受損的患者，以及同時(shí)使用強(qiáng)效或中效CYP3A抑制劑或氟康唑的患者，建議調(diào)整劑量。

參考來(lái)源：‘FDA approves selumetinib for pediatric patients 1 year of age and older with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas’，新聞稿。美國(guó)FDA；2025年9月10日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。