據(jù)Regeneron于9月26日宣布，美國FDA再次批準擴大了純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)治療藥物Evkeeza（evinacumab）的適用年齡，現(xiàn)可用于1-5歲的兒科患者，作為飲食和運動以及其他降脂療法的輔助手段。此前，該藥在美國僅被用于5歲及以上的患者。

純合型家族性高膽固醇血癥一種極為罕見的高膽固醇疾病。當父母各遺傳一份致病基因時，就會發(fā)生純合型家族性高膽固醇血癥，導致低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平達到危險的高水平（通常>400毫克/分升）?；颊呒词乖谇嗌倌陼r期也面臨過早患動脈粥樣硬化疾病和心臟病的風險。許多患者未得到診斷，或直到晚年才得到診斷。

Evkeeza是一種重組人單克隆抗體，是首個且唯一獲批的血管生成素樣3(ANGPTL3)抑制劑，可結(jié)合并抑制ANGPTL3，從而降低低密度脂蛋白膽固醇。ANGPTL3是一種調(diào)節(jié)循環(huán)脂質(zhì)（包括低密度脂蛋白膽固醇）的蛋白質(zhì)。既往的研究表明，Evkeeza可顯著降低兒科和成人純合型家族性高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白膽固醇水平。

Evkeeza獲批用于治療1歲至5歲以下純合子家族性高膽固醇血癥患者，是基于一項通過擴展獲取計劃(NCT06500598)收集的臨床數(shù)據(jù)。主治醫(yī)生提供了6名符合入選標準的患者（平均年齡3.2歲）的數(shù)據(jù)；起始平均低密度脂蛋白膽固醇為499mg/dL（范圍：238至872）。

患者每4周接受15mg/kg Evkeeza靜脈輸注，療程最長為98周。第40周的結(jié)果顯示，低密度脂蛋白膽固醇平均降低60%（標準差=16.8）。在Evkeeza的所有臨床試驗中，報告的最常見不良反應是鼻咽炎、流感樣疾病、頭暈、流鼻涕、惡心和疲勞。

參考來源：‘Evkeeza? (evinacumab-dgnb) ANGPTL3 Antibody Approved in the U.S. for Children as Young as 1 Year Old with Ultra-Rare Form of High Cholesterol’，新聞稿。Regeneron Pharmaceuticals, Inc.；2025年9月26日美國東部時間上午7:00發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。