諾華（Novartis）近期宣布，Rhapsido（remibrutinib）已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療H1抗組胺藥不能充分控制癥狀的慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）成人患者。Rhapsido是一種每日口服兩次的片劑，患者無(wú)需接受注射或?qū)嶒?yàn)室監(jiān)測(cè)。根據(jù)新聞稿，它是FDA批準(zhǔn)用于CSU治療的首個(gè)布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）。諾華已向包括歐盟、日本和中國(guó)在內(nèi)的全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交監(jiān)管申請(qǐng)，并在中國(guó)獲得優(yōu)先審評(píng)資格。

慢性自發(fā)性蕁麻疹是一種難以預(yù)測(cè)的嚴(yán)重皮膚疾病，影響0.5-1%的全球人群。其特征為出現(xiàn)瘙癢、疼痛性蕁麻疹和/或腫脹，持續(xù)至少6周，且發(fā)生原因未知。由于CSU的嚴(yán)重程度和不可預(yù)測(cè)性，對(duì)患者的生活質(zhì)量造成嚴(yán)重影響。

H1抗組胺藥是CSU的一線(xiàn)治療藥物，然而約60%患者的癥狀通過(guò)單用抗組胺藥的控制結(jié)果不佳，在用藥后持續(xù)存在CSU癥狀。BTK是組胺釋放的核心酶，當(dāng)自發(fā)激活時(shí)，在CSU相關(guān)癥狀中起關(guān)鍵作用。

圖片來(lái)源： 123RF

FDA此次批準(zhǔn)主要是基于REMIX-1和REMIX-2臨床3期試驗(yàn)的結(jié)果，入組的CSU患者在使用第二代H1抗組胺藥后仍存有癥狀。

分析顯示，Rhapsido在第12周時(shí)相較安慰劑在瘙癢嚴(yán)重程度評(píng)分（ISS7）、蕁麻疹嚴(yán)重程度評(píng)分（HSS7）和每周蕁麻疹活動(dòng)評(píng)分（UAS7）的基線(xiàn)變化方面具有顯著優(yōu)勢(shì)。與安慰劑組相較，Rhapsido組顯著更多患者在第2周和第12周實(shí)現(xiàn)疾病良好控制（UAS7≤6），且約三分之一患者在第12周時(shí)完全無(wú)瘙癢和蕁麻疹。Rhapsido的安全性已得到驗(yàn)證，患者無(wú)需持續(xù)進(jìn)行實(shí)驗(yàn)室監(jiān)測(cè)。最常見(jiàn)的不良事件（發(fā)生率≥3%）為鼻塞、咽喉痛和流涕（鼻咽炎）、出血、頭痛、惡心和腹痛。

值得一提的是，REMIX-1和REMIX-2的結(jié)果也在今年3月發(fā)布于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》當(dāng)中。詳細(xì)數(shù)據(jù)顯示，Rhapsido起效快，治療第1周即可減輕患者瘙癢和蕁麻疹癥狀，治療第24周（約半年）時(shí)，半數(shù)患者癥狀得到控制，約30%患者瘙癢和蕁麻疹完全消失。

▲REMIX-1（圖A）和REMIX-2試驗(yàn)（圖B）Rhapsido組（藍(lán)綠色）和安慰劑組（灰色）UAS7評(píng)分降幅對(duì)比（圖片來(lái)源：參考文獻(xiàn)[2]）

Rhapsido是一種高選擇性、口服BTK抑制劑，可阻斷BTK級(jí)聯(lián)反應(yīng)，并阻止組胺釋放引起的瘙癢、蕁麻疹和腫脹。它在幾種免疫介導(dǎo)的疾病中顯示出良好的安全性特征，包括多發(fā)性硬化、化膿性汗腺炎和食物過(guò)敏。

參考資料：

[1] Novartis receives FDA approval for Rhapsido? (remibrutinib), the only oral, targeted BTKi treatment for chronic spontaneous urticaria (CSU). Retrieved September 30, 2025 from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-rhapsido-remibrutinib-only-oral-targeted-btki-treatment-chronic-spontaneous-urticaria-csu

[2] Martin Metz, Ana Giménez-Arnau, Michihiro Hide, et al. Remibrutinib in Chronic Spontaneous Urticaria. Published March 5, 2025. N Engl J Med 2025;392:984-994. DOI: 10.1056/NEJMoa2408792

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