近日，美國FDA宣布，批準(zhǔn)勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）所開發(fā)的小分子片劑Jascayd（nerandomilast）上市，用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）。根據(jù)FDA，這是十多年來獲批治療IPF的首個新療法。

IPF是最常見的進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺?。↖LD）之一。IPF的癥狀包括活動時呼吸困難、持續(xù)干咳、胸部不適、疲勞和虛弱，影響全球約300萬人。該疾病主要影響50歲以上的患者，并且男性患者多于女性。

Jascayd的批準(zhǔn)主要基于兩項針對IPF成年患者的隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗。主要終點為從基線起的用力肺活量（FVC）絕對變化。FVC是個體在盡可能深吸一口氣后，用力呼出的最大氣體體積。結(jié)果顯示，服用Jascayd的患者相比接受安慰劑治療的患者，其FVC下降幅度顯著縮小。

與Jascayd相關(guān)的最常見不良反應(yīng)（≥5%）包括腹瀉、COVID-19、上呼吸道感染、抑郁、體重下降、食欲減退、惡心、乏力、頭痛、嘔吐、背痛和頭暈。

圖片來源：123RF

Jascayd是一種口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，具有抗炎癥和抗纖維化的雙重作用。PDE4是磷酸二酯酶（PDE）家族的一員，包含4個亞型（PDE4A-PDE4D），可通過特異性水解cAMP而調(diào)控促炎、抗炎細(xì)胞因子的產(chǎn)生。研究發(fā)現(xiàn)，抑制PDE4的活性可以使細(xì)胞內(nèi)cAMP水平升高、激活蛋白激酶A（PKA），從而抑制NFκB和NFAT等信號通路并減少下游細(xì)胞因子和趨化因子的釋放，因此以PDE4為靶點的療法有望治療多種炎癥相關(guān)疾病。其中，PDE4B在控制鈣誘導(dǎo)的鈣釋放（CICR）過程中發(fā)揮作用，優(yōu)先抑制PDE4B可維持治療肺纖維化的療效，同時避免某些不良事件。該療法于2022年2月獲得美國FDA授予突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療IPF患者。

參考資料：

[1] FDA Approves Drug to Treat Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Retrieved October 7, 2025 from https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/3f61959

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