尼曼-匹克病，一個(gè)在湖南省可能僅有一例的罕見(jiàn)病。直到市民董先生的出現(xiàn)，這個(gè)名字才從一個(gè)冰冷的醫(yī)學(xué)名詞，變成了壓在一個(gè)家庭肩頭的真實(shí)重量。通過(guò)他們，也更加深刻地體會(huì)到，醫(yī)保工作的意義——用政策的溫度去守護(hù)每一個(gè)鮮活的生命，一個(gè)都不能少。

2024年7月，第一次接觸董先生夫婦。他們捧著一摞厚厚的病歷資料來(lái)到湘潭市醫(yī)保局，那幾乎是他們女兒從出生起與病魔抗?fàn)幍娜坑涗�。照片�?歲的小女孩，看上去和別的孩子一樣天真可愛(ài)，卻日日承受著肝脾腫大、神經(jīng)退化帶來(lái)的痛苦。

董先生緩緩道出的求醫(yī)經(jīng)歷，是一條布滿荊棘的路。孩子出生后持續(xù)黃疸不退，輾轉(zhuǎn)省內(nèi)多家兒童醫(yī)院最終確診——尼曼-匹克病，這是一種罕見(jiàn)的遺傳性、不可逆卻可治療的溶酶體脂質(zhì)貯積病。他們得知，唯一的特效藥“麥格司他膠囊”在省內(nèi)根本沒(méi)有銷售，求醫(yī)問(wèn)藥必須遠(yuǎn)赴上海。

當(dāng)時(shí)正值疫情，盡管夫妻倆傾盡所有、悉心照料，孩子的病情還是被耽擱了，并逐漸惡化。疫情過(guò)后，他們第一時(shí)間帶孩子奔赴上海用上了藥。復(fù)查結(jié)果顯示，孩子的情況明顯好轉(zhuǎn)，精神也好了很多�！八�，必須用下去！”董先生的語(yǔ)氣無(wú)比堅(jiān)定。但現(xiàn)實(shí)是，一盒藥價(jià)格將近1萬(wàn)元，僅夠服用一個(gè)月，夫妻倆的工資根本無(wú)力承擔(dān)，更不用說(shuō)每月往返上海與湘潭的額外開(kāi)銷。也是在上海就醫(yī)時(shí)，他們從病友那里得知，有些省份已將“麥格司他膠囊”納入醫(yī)保“雙通道”管理，醫(yī)保能報(bào)銷大部分費(fèi)用。正是這個(gè)希望支撐著他們回到家鄉(xiāng)，找到了市醫(yī)保局。

接手此事后，立刻著手梳理政策脈絡(luò)。發(fā)現(xiàn)尼曼-匹克病早在2018年就被收錄進(jìn)國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》。治療所需的特效藥“麥格司他膠囊”目前也已被納入醫(yī)保藥品目錄，患者住院使用可以報(bào)銷。此外，湖南省在2022年3月至2023年12月期間，將“麥格司他膠囊”納入醫(yī)�！半p通道”單行支付管理藥品目錄，患者無(wú)需住院即可享受報(bào)銷待遇。但是因近幾年省內(nèi)沒(méi)有銷售記錄，這款“救命藥”被調(diào)整出了“雙通道”目錄。

群眾的急難愁盼就是第一信號(hào)。局領(lǐng)導(dǎo)高度重視，迅速組織召開(kāi)專題研究會(huì)，尋求政策“幫助”，第一時(shí)間向省局匯報(bào)溝通，全力爭(zhēng)取將這款藥品納入“雙通道”單行支付管理藥品目錄，方便群眾報(bào)銷，同時(shí)，我們通過(guò)多方溝通協(xié)調(diào)，聯(lián)系廠家為湘潭地區(qū)爭(zhēng)取到了供貨渠道，便于群眾購(gòu)藥。

在省市兩級(jí)醫(yī)保的共同努力下，2024年12月《湖南省醫(yī)保“雙通道”單行支付管理藥品目錄（2025年）》更新，“麥格司他膠囊”成功被納入。董先生在家門口購(gòu)得麥格司他膠囊后，第一時(shí)間在微信上分享了這個(gè)好消息，那盒價(jià)值9000多元的藥，醫(yī)保為他報(bào)銷了70%�！八幤愤@么貴，好在政策幫我們扛下了大頭�！彼脑捳Z(yǔ)里滿是感激，“我打心底里感謝醫(yī)保局對(duì)我們?nèi)业膸椭�！�?/p>

董先生的案例是我們工作的一個(gè)縮影。罕見(jiàn)病患者因其疾病特殊、用藥稀缺，往往背負(fù)著沉重的治療成本與生活壓力。我們始終致力于解決群眾就醫(yī)購(gòu)藥的“急難愁盼”。截至目前，已有89種罕見(jiàn)病用藥納入國(guó)家醫(yī)保目錄，《第一批罕見(jiàn)病目錄》中的121種罕見(jiàn)病，已有67種實(shí)現(xiàn)了“病有所藥、藥有所�！�。隨著更多救命救急的藥品被納入醫(yī)保，相信每一位罕見(jiàn)病患者的健康，都將更有“醫(yī)靠”。而我們，作為政策的執(zhí)行者，能親手傳遞這份希望，便是我們工作的最大價(jià)值。

（陳超凡 口述 熊婷 通訊員 譚燕 整理）

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