2025年11月6日，強生公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準其達雷妥尤單抗皮下制劑DARZALEX Faspro?作為單藥療法，用于治療成人高危冒煙型多發(fā)性骨髓瘤。早在FDA之前，歐洲監(jiān)管機構就已經在7月批準該藥用于治療冒煙型多發(fā)性骨髓瘤。

冒煙型多發(fā)性骨髓瘤是一種無癥狀惡性腫瘤，其基因組與活動性多發(fā)性骨髓瘤相同，且可在骨髓中檢測到這些異常細胞。據(jù)估計，約50%的高危冒煙型多發(fā)性骨髓瘤患者可能在確診后兩年內進展為活動性疾病。目前，高危冒煙型多發(fā)性骨髓瘤的標準治療方案是積極監(jiān)測，以追蹤生化指標進展和/或終末器官損害的跡象。最新證據(jù)表明，進展為活動性多發(fā)性骨髓瘤高風險人群可能受益于早期治療干預。

DARZALEX Faspro是CD38靶向抗體達雷妥尤單抗的皮下制劑，是由達雷妥尤單抗與重組人透明質酸酶PH20共同配制。這是首個獲批用于治療高危冒煙型多發(fā)性骨髓瘤的藥物，使得能夠在疾病發(fā)展成活動性多發(fā)性骨髓瘤之前進行早期干預。

注意，DARZALEX Faspro僅適用于高危冒煙型多發(fā)性骨髓瘤患者，不適用于其他風險類別。

這項批準基于一項針對高危悶燒型多發(fā)性骨髓瘤患者的開放性隨機3期試驗(AQUILA；NCT03301220)，評估了DARZALEX Faspro相比主動監(jiān)測的療效。

隨機分配到治療組的患者接受DARZALEX Faspro 1,800毫克/30,000單位皮下注射，從第1周到第8周每周一次，從第9周到第24周每2周一次，從第25周開始每4周一次，直到39個周期或最長36個月，或直到診斷出多發(fā)性骨髓瘤或出現(xiàn)不可接受的毒性。

主要療效結果指標是獨立審查委員會(IRC)確定的無進展生存期（PFS），定義為根據(jù)IMWG多發(fā)性骨髓瘤診斷標準診斷為多發(fā)性骨髓瘤或死亡。

共有390例患者被隨機分組：194例分配至DARZALEX Faspro組，196例分配至主動監(jiān)測組。

結果顯示，DARZALEX Faspro組患者在無進展生存期的主要終點方面有顯著改善，中位無進展生存期尚不可評估，而主動監(jiān)測組的中位無進展生存期為41.5個月。與主動監(jiān)測相比，DARZALEX Faspro?將疾病進展為活動性多發(fā)性骨髓瘤或死亡的風險降低了51%。

其他療效終點數(shù)據(jù)顯示，DARZALEX Faspro組患者的總緩解率為63.4%，其中，患者嚴格意義上的完全緩解率、完全緩解率、非常好的部分緩解率、部分緩解率分別為3.6%、5.2%、21.1%、33.5%。而主動監(jiān)測組的總緩解率僅為2%，達到完全緩解及以上的患者數(shù)量為0，達到非常好的部分緩解和部分緩解的患者比例均為0.5%。

試驗中，接受DARZALEX Faspro單藥治療的患者最常見的不良反應（≥20%）為上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲勞、腹瀉、皮疹、睡眠障礙、感覺神經病變和注射部位反應。

參考來源：‘DARZALEX FASPRO?is the first and only treatment approved by the U.S. FDA for patients with high-risk smoldering multiple myeloma’，新聞稿。Johnson & Johnson；2025年11月6日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。