Spinogenix近日公布了其2a期臨床試驗(yàn)的初步積極頂線結(jié)果。該試驗(yàn)評(píng)估在研療法SPG302用于肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者的治療效果。根據(jù)新聞稿，SPG302是首款突觸再生藥物，可減緩ALS患者的疾病進(jìn)展。

圖片來源：123RF

這項(xiàng)2a期隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)共納入23名ALS患者，旨在評(píng)估SPG302的安全性、耐受性及藥效學(xué)生物標(biāo)志物。試驗(yàn)首先進(jìn)行28天的雙盲、SPG302與安慰劑對(duì)照治療，隨后所有參與者均接受額外140天的SPG302治療。這是該療法首次用于ALS患者的臨床研究，旨在從小規(guī)模人群中驗(yàn)證前期動(dòng)物模型中SPG302顯著的藥理活性，以指導(dǎo)后續(xù)更大規(guī)模臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)。

試驗(yàn)結(jié)果的初步分析顯示：

• SPG302耐受性良好，在連續(xù)口服300 mg、為期6個(gè)月的治療中未出現(xiàn)與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

• 客觀、定量的生物標(biāo)志物結(jié)果支持劑量選擇，并顯示藥物對(duì)ALS所影響的腦區(qū)產(chǎn)生作用。

• 腦電圖（EEG）活動(dòng)顯示ALS相關(guān)腦活動(dòng)模式出現(xiàn)改善，與功能衰退速度的減緩趨勢(shì)相一致。

• 在治療結(jié)束時(shí)，82%的SPG302組患者表現(xiàn)為功能下降速度穩(wěn)定或改善（基于ALS功能評(píng)分量表修訂版ALSFRS-R評(píng)估）。

• 與PRO-ACT數(shù)據(jù)庫(kù)的歷史對(duì)照相比，這些患者在6個(gè)月隨訪中平均功能下降速度降低約76%。

SPG302是一款每日一次口服的潛在“first-in-class”小分子藥物，正作為一種具有再生潛力的療法開發(fā)，有望恢復(fù)突觸功能。突觸是神經(jīng)元之間的關(guān)鍵連接，使人能夠思考、規(guī)劃、記憶和控制運(yùn)動(dòng)。SPG302有潛力穩(wěn)定甚至逆轉(zhuǎn)認(rèn)知及運(yùn)動(dòng)功能的下降。該療法已獲得美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格，用以治療ALS。

參考資料：

[1] Spinogenix Presents Topline Phase 2a Clinical Trial Results for SPG302, a First-in-Class ALS Treatment. Retrieved November 4, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/spinogenix-presents-topline-phase-2a-clinical-trial-results-for-spg302-a-first-in-class-als-treatment-302603975.html

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