來源：市場資訊

（來源：你好張江）

編者按：

凝聚創(chuàng)新力量，與未來同行。2025張江科創(chuàng)策源生態(tài)峰會將于12月26日在張江舉辦，來自張江科學(xué)城產(chǎn)業(yè)前沿創(chuàng)業(yè)者、科學(xué)家、研發(fā)專家、投資者等將齊聚一堂，分享他們與張江同行的創(chuàng)新故事。

他們是理想的行動者，也是時代的先行者，未來的塑造者。峰會前夕，我們特邀四位極具代表性的先行者，講述他們在張江成長的歷程，觸摸張江科創(chuàng)生態(tài)的強勁脈搏。他們的故事，正是張江科創(chuàng)生態(tài)最生動、鮮活的注腳。

腰椎間盤退行性疾病，只能忍著或者手術(shù)？

全球超4億人正面臨這一困境——年發(fā)病率約5.5%，每年新增患者超過4億。在我國，這一數(shù)字同樣嚴峻，年發(fā)病率約5.4%，意味著每年有超過7500萬人深受其擾。

長期以來，患者往往陷于兩難：手術(shù)創(chuàng)傷大、風(fēng)險高，保守治療又難以根除病痛，大量患者在“做不做手術(shù)”之間反復(fù)掙扎。

如今，來自上海的原創(chuàng)技術(shù)正打破這一僵局！

一位60多歲的農(nóng)村女性，就曾在這樣的煎熬中生活多年。直到2024年接受了一次僅需注射的治療后，她的疼痛在三天內(nèi)明顯緩解，出院回家后偶爾還能下地干點輕體力農(nóng)活，至今療效已持續(xù)一年半。

這背后，是椎元醫(yī)學(xué)技術(shù)（上海）有限公司（以下簡稱“椎元醫(yī)學(xué)”）帶來的異體人成纖維細胞治療技術(shù)——FibroCell-001注射液。它，既不需要手術(shù)，也不依賴長期服藥，只要通過一次精準的細胞注射，就能幫助患者重啟身體的自我修復(fù)能力。

01

椎間盤退變治療迎來新機遇

故事回到20多年前。

彼時，全球骨科器械市場正值擴張浪潮，然而中國市場仍處于早期階段，以引進國外產(chǎn)品和技術(shù)為主。尤其在脊柱植入物等高端領(lǐng)域，美敦力等國際巨頭占絕對壟斷地位。

2003年，在上海市長寧中心醫(yī)院（現(xiàn)上海交大同仁醫(yī)院）骨科的范明，做出了一個令行業(yè)同仁意外的決定——他脫下白大褂，告別手術(shù)臺，投身醫(yī)療產(chǎn)業(yè)界，先后加入多家醫(yī)療器械全球領(lǐng)先科技企業(yè)，負責(zé)過國內(nèi)、亞太和歐美以外新興市場的拓展和研發(fā)等工作。

在此期間，他認識了趙杰教授（時任長海醫(yī)院骨科主任醫(yī)師，現(xiàn)任上海交大九院骨科主任醫(yī)師）——后來的椎元醫(yī)學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人之一。

趙杰教授和團隊在長達數(shù)十年的臨床實踐中，注意到了一個值得深究的現(xiàn)象：接受同類椎間盤摘除手術(shù)的患者，遠期療效差異顯著——部分人長期穩(wěn)定無恙，另一部分人卻短期內(nèi)復(fù)發(fā)，不得不接受二次翻修手術(shù)。是什么導(dǎo)致了這種差異？

通過對手術(shù)中取出的椎間盤組織進行組織學(xué)檢查，趙杰教授和團隊發(fā)現(xiàn)：長期緩解的患者，椎間盤內(nèi)部發(fā)生了明顯的“纖維性修復(fù)”，而短期復(fù)發(fā)者則纖維性修復(fù)程度很低。

“就像皮膚傷口的愈合一樣，椎間盤內(nèi)部的這種纖維化，其實是它在試圖自我加固的一種代償和保護。”范明用了一個形象地比喻，“只不過這種修復(fù)能力因人而異，而且從影像檢查里根本無法直接看到?！?/p>

基于這一發(fā)現(xiàn)，趙杰教授和團隊提出了一個創(chuàng)新設(shè)想：能否從外部介入，主動增強椎間盤的纖維化修復(fù)能力，從而維持或恢復(fù)節(jié)段的穩(wěn)定性，延緩甚或給退變按下暫停鍵？

他們最終將目光鎖定在成纖維細胞上。2020年，趙杰教授在骨科學(xué)權(quán)威期刊《Bone Research》上發(fā)表論文，首次揭示成纖維細胞在椎間盤退行性疾病中的作用機制，可通過誘導(dǎo)髓核纖維性修復(fù)來維持椎間盤穩(wěn)定。

另一邊，已在產(chǎn)業(yè)界深耕多年的范明，也敏銳察覺到傳統(tǒng)骨科植入物的局限：“技術(shù)已近瓶頸，形態(tài)上的微調(diào)很難解決真正的臨床痛點?！痹谒磥?，在集采等大環(huán)境下，商業(yè)上要獲得成功，必須從底層技術(shù)尋找突破。

2020年底，范明代表當(dāng)時所在的凱利泰，與上海交大九院簽署了技術(shù)轉(zhuǎn)化協(xié)議。

2021年，椎元醫(yī)學(xué)正式成立，專注為椎間盤退行性疾病患者提供全新的細胞治療解決方案。

但技術(shù)轉(zhuǎn)化的過程始終需謹慎而務(wù)實?！昂炌陞f(xié)議，我們第一件事就是做獨立的POC（概念驗證），”范明回憶，“我們更換動物模型，從頭驗證試驗的可重復(fù)性和結(jié)果的可靠性。”經(jīng)過兩年多嚴謹?shù)膶嶒?，技術(shù)可行性得到充分確認。

02

從實驗到臨床全球首個成纖維細胞療法誕生

從實驗到臨床的探索充滿不易。疫情期間，為確保實驗的連續(xù)性，研發(fā)負責(zé)人周伸奧帶著幾位同事，直接住進了實驗室。“一待就是幾個月?！狈睹骰貞洉r語氣中帶著感慨。

好在這份堅守終有回響。2023年底團隊完成了“FibroCell?同種異體成纖維細胞注射液”項目的概念驗證和早期工藝開發(fā)。

2024年9月，由趙杰教授和團隊牽頭開展的“FibroCell-001注射液治療椎間盤退行性病變”的首次人體試驗，順利完成所有劑量組全部受試者給藥。這款注射液的作用機制清晰而獨特，堪稱“雙重機制，標(biāo)本兼治”：

首先，抑制炎癥，快速緩解癥狀。椎間盤內(nèi)的無菌性炎癥是導(dǎo)致腰痛的主要元兇?！鞍捕ā敝械某衫w維細胞具有強大的抗炎功能，從而在短時間內(nèi)顯著緩解患者的疼痛。

其次，促進修復(fù)，長期維穩(wěn)。通過分泌膠原蛋白等物質(zhì)，促進椎間盤的纖維性修復(fù)，維持其結(jié)構(gòu)和高度的穩(wěn)定，從而避免因椎間盤塌陷導(dǎo)致的神經(jīng)壓迫，達到長期緩解的效果。

首位接受臨床研究（IIT）試驗的是一位60多歲的農(nóng)村女性，長年被慢性腰痛折磨。在接受單次經(jīng)皮穿刺注射治療后，短短三天，疼痛就明顯緩解。如今，該患者已完成超過一年半的隨訪，“效果非常穩(wěn)定，期間再未使用止痛藥，甚至偶爾還能下地干點農(nóng)活?！?/p>

IIT研究的成功，給了團隊巨大的信心。2024年，椎元醫(yī)學(xué)正式啟動IND注冊臨床研究，于2025年9月獲得IND批件。從技術(shù)轉(zhuǎn)化到啟動注冊臨床，椎元醫(yī)學(xué)只用了不到4年時間，這在全球細胞治療領(lǐng)域也是非常罕見的。

FibroCell-001異體人成纖維注射液已獲得CDE默示許可

（圖片來源：CDE官網(wǎng)截圖）

當(dāng)前，椎元醫(yī)學(xué)已成為全球首家將成纖維細胞應(yīng)用于椎間盤退行性病變治療、并推進至臨床階段的企業(yè)?！懊绹灿幸患夜驹谟猛N細胞做同樣適應(yīng)癥的研發(fā)，但他們目前還停留在IIT階段，我們已經(jīng)走在了他們前面?！狈睹鲗Υ顺錆M自信。

03

從生數(shù)千萬元融資 劍指百億藍海市場

目前，椎元醫(yī)學(xué)的異體人成纖維細胞注射液進入I期臨床試驗，標(biāo)志著該產(chǎn)品邁入注冊臨床階段，有望為數(shù)千萬椎間盤退變患者提供更有效的治療選擇，幫助他們擺脫長期腰痛困擾，重獲生活質(zhì)量。

“坦率地說，我們從未擔(dān)心過商業(yè)化的問題?！闭劶拔磥恚@位醫(yī)生出身的CEO展現(xiàn)出產(chǎn)業(yè)老兵特有的從容與篤定。腰椎間盤退變是一個患者基數(shù)龐大的市場，而椎元醫(yī)學(xué)所聚焦的，正是其中發(fā)展成慢性腰痛但又不具備手術(shù)指征的、深陷病痛卻缺乏理想療法的“中間地帶”人群。

“我們做過精準測算，在中國，符合我們療法適應(yīng)癥的目標(biāo)患者大約有1000萬?！狈睹魉懔艘还P賬，“哪怕只覆蓋其中的0.5%，也意味著5萬名患者。這個規(guī)模足以支撐起一個數(shù)十億乃至上百億的市場?！?/p>

廣闊的市場前景，加上扎實的臨床數(shù)據(jù)，讓椎元醫(yī)學(xué)獲得了資本的青睞。從天使輪到Pre-A輪，一年內(nèi)完成了兩輪融資，背后投資方包括張江生命健康產(chǎn)業(yè)孵化天使基金（張科禾苗）、凱利泰醫(yī)療、澤悅創(chuàng)投。作為張江集團在推動“孵化+投資”深度融合上的重要探索，張科禾苗基金通過“投早、投小、投新”，以“耐心資本”賦能早期成果轉(zhuǎn)化，為椎元醫(yī)學(xué)發(fā)展持續(xù)助力。

眼下，新一輪數(shù)千萬元的融資也在推進中，將主要用于支持I期與II期臨床試驗的開展。“II期臨床是雙盲對照研究，能為我們提供更具說服力的數(shù)據(jù)。有了這些數(shù)據(jù)，公司下一步的發(fā)展將更有底氣?！?/p>

對范明來說，第一款產(chǎn)品FibroCell-001注射液的推進只是起點。公司已著手布局新的研發(fā)管線：一方面圍繞現(xiàn)有的成纖維細胞平臺拓展其他適應(yīng)癥；另一方面也在探索新的細胞類型，致力于為更多退行性疾病患者帶來曙光。

目前，椎元醫(yī)學(xué)采用了高效的輕資產(chǎn)運營模式，研發(fā)實驗室設(shè)在張江藥谷的共享平臺，細胞生產(chǎn)則委托給專業(yè)的CDMO公司?！斑@種模式在早期非常省錢、高效?！狈睹鞅硎荆居媱澰诙谂R床數(shù)據(jù)出來后，再考慮自建GMP生產(chǎn)設(shè)施，為將來的商業(yè)化做準備。同時，基于現(xiàn)有技術(shù)平臺，團隊也已開始布局新的研發(fā)管線。

采訪最后，我們回到了最初的問題：一位優(yōu)秀的骨科醫(yī)生，為何選擇一條更具不確定性的創(chuàng)業(yè)路？

“純粹做醫(yī)生，你每年能救治的患者是有限的。但如果你參與研發(fā)出一款真正有效的藥物或療法，你的雙手就可能通過產(chǎn)品，觸及成千上萬的患者。”趙杰教授表示。

這或許就是椎元醫(yī)學(xué)最根本的驅(qū)動：將臨床醫(yī)生的敏銳觀察，與產(chǎn)業(yè)界的工程化思維、資本力量相結(jié)合，去完成一場從“救治一個人”到“改變一個疾病治療范式”的跳躍。

如今，范明、趙杰教授和團隊，正帶著這款“全球首個”的細胞療法，從張江實驗室一步步走向更廣闊的臨床舞臺。這條充滿堅守與突破的道路，不僅見證著一家創(chuàng)新企業(yè)的成長，更書寫著中國醫(yī)療科技從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的逆襲——未來，這款源自上海的原創(chuàng)技術(shù)，終將走出國門，為全球超4億患者帶來擺脫腰痛的希望。