倫敦，2025年11月20日——全球領(lǐng)先的生命科學(xué)研發(fā)與生產(chǎn)服務(wù)商金斯瑞生物科技股份有限公司，成功舉辦了2025倫敦·金斯瑞生物科技全球產(chǎn)業(yè)論壇。這是該論壇第二次落地歐洲，也是自2020年首次亮相舊金山摩根大通醫(yī)療健康大會以來，金斯瑞連續(xù)舉辦的第八個全球產(chǎn)業(yè)論壇，彰顯出金斯瑞為行業(yè)搭建高質(zhì)量交流平臺、推動細(xì)胞與基因治療（Cell & Gene Therapy, CGT）產(chǎn)業(yè)發(fā)展的堅(jiān)定承諾。

本次論壇以“THE NEXT ERA OF CGT IS HERE”為主題，吸引了近400位來自全球的參會者，包括諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎獲得者Craig Mello博士在內(nèi)的全球科學(xué)家、企業(yè)領(lǐng)袖及投資人共同圍繞CGT前沿議題：從ex vivo向in vivo的關(guān)鍵轉(zhuǎn)型、如何突破制造中的CMC難題，以及資本與協(xié)作如何重塑行業(yè)發(fā)展軌跡等展開深度討論，為CGT產(chǎn)業(yè)的加速發(fā)展提供了實(shí)用參考。

全球細(xì)胞基因治療領(lǐng)域?qū)W術(shù)界、投資界

和企業(yè)界領(lǐng)軍人物齊聚論壇

論壇現(xiàn)場

論壇由金斯瑞集團(tuán)歐洲區(qū)總裁吳盛博士主持。在論壇開幕致辭中，金斯瑞集團(tuán)輪值CEO邵煒慧女士表示：“依托生命科學(xué)業(yè)務(wù)及子公司蓬勃生物，金斯瑞已提供從發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化的CGT全流程解決方案，而聯(lián)營公司傳奇生物開發(fā)的CARVYKTI也已惠及全球超過9,000名患者，為眾多家庭帶來希望，彰顯了科學(xué)創(chuàng)新轉(zhuǎn)化為實(shí)際價值的力量?！?/p>

她指出，金斯瑞全球產(chǎn)業(yè)論壇始終致力于連接全球智慧，與學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界、監(jiān)管機(jī)構(gòu)、投資方以及CRO、CDMO等生態(tài)圈伙伴共同應(yīng)對行業(yè)關(guān)鍵挑戰(zhàn)，把CGT的非凡潛力轉(zhuǎn)化為全球患者觸手可及的現(xiàn)實(shí)。

金斯瑞集團(tuán)輪值CEO邵煒慧女士發(fā)表開幕致辭

金斯瑞集團(tuán)歐洲區(qū)總裁吳盛博士主持介紹了論壇

本屆論壇，諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎獲得者Craig Mello、賓夕法尼亞大學(xué)細(xì)胞免疫治療中心主任Carl June以及國際細(xì)胞與基因治療學(xué)會（ISCT）主席及董事會主席Miguel Forte發(fā)表了主旨演講。他們從科學(xué)、產(chǎn)業(yè)、臨床等視角出發(fā)，分享CGT最新技術(shù)突破與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，為行業(yè)發(fā)展出謀劃策。

諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎得主Craig Mello博士

發(fā)表主旨演講

2006年，Craig Mello博士因發(fā)現(xiàn)“RNA干擾（RNAi, RNA interference）機(jī)制”而榮獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎，他的研究奠定了現(xiàn)代核酸藥物與基因調(diào)控技術(shù)的基石。本次論壇，Craig Mello博士帶來了一場以“RNA干擾：信息烈焰中的分子火花”為主題的主旨演講。

他指出，RNAi療法高度可編程，僅需重新設(shè)定序列即可生成新的寡核苷酸，生產(chǎn)成本低廉，并能夠精準(zhǔn)識別成熟mRNA，實(shí)現(xiàn)高度選擇性的基因表達(dá)調(diào)控。對比傳統(tǒng)小分子或生物藥，RNAi的可編程性也意味著“幾乎任何疾病靶點(diǎn)都能成為可治療對象”。

Mello介紹了siRNA靶向胎盤治療先兆子癇的案例。該藥物僅需皮下注射即可在數(shù)天內(nèi)穩(wěn)定母體血壓，使得“單劑量覆蓋整個孕晚期”成為可能。他強(qiáng)調(diào)，RNAi不僅可作為獨(dú)立療法，也可與細(xì)胞治療協(xié)同——例如在細(xì)胞輸注前后，短期調(diào)控關(guān)鍵基因，提高細(xì)胞功能或安全性。他認(rèn)為，在未來絕大多數(shù)疾病領(lǐng)域，RNAi都會成為與CGT并列的重要技術(shù)路徑。

賓夕法尼亞大學(xué)細(xì)胞免疫治療中心主任

Carl June教授發(fā)表主旨演講

賓夕法尼亞大學(xué)細(xì)胞免疫治療中心主任Carl June教授，被譽(yù)為“CAR-T之父”，曾推動了全球首個CAR-T療法獲批上市。本次論壇，Carl June教授以視頻形式分享了題為“CAR-T：現(xiàn)狀與未來”的主旨演講，全面回顧了CAR-T療法在血液腫瘤中的應(yīng)用現(xiàn)狀及其在實(shí)體瘤中的研究進(jìn)展。

他提到，二代CAR-T已在血液腫瘤中實(shí)現(xiàn)長期緩解，部分患者單次輸注后體內(nèi)CAR-T細(xì)胞存活時間超過十年，而深入研究顯示，CAR-T在體內(nèi)的持久性與信號域以及患者體內(nèi)的2型免疫水平密切相關(guān)，這為新一代CAR-T的設(shè)計提供了新的方向。

Carl June介紹了團(tuán)隊(duì)開發(fā)的IL-18裝甲CAR-T，其在難治性淋巴瘤中帶來約80%的總體應(yīng)答率，并顯著改善生存；IL-9裝甲CAR-T也展現(xiàn)出強(qiáng)勁協(xié)同效應(yīng)，甚至在胰腺癌小鼠中實(shí)現(xiàn)完全治愈。他表示，如何讓CAR-T更有效進(jìn)入實(shí)體瘤并保持持久活性仍是關(guān)鍵挑戰(zhàn)，而與溶瘤病毒的聯(lián)合策略正展現(xiàn)出希望，可明顯增強(qiáng)卵巢癌和轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者的治療反應(yīng)。

國際細(xì)胞與基因治療學(xué)會（ISCT）主席及董事會主席Miguel Forte博士發(fā)表主旨演講

從罕見遺傳病到癌癥與自身免疫性疾病，細(xì)胞與基因治療正一步步將“治愈”從夢想變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)。今年論壇，橫跨學(xué)術(shù)、產(chǎn)業(yè)與監(jiān)管三界的全能型領(lǐng)軍人物Miguel Forte發(fā)表了“穿越荒漠：細(xì)胞與基因治療的挑戰(zhàn)與信念之源”的主題演講。他強(qiáng)調(diào)，我們所做的一切都是為了患者，但在此之前必須做好科學(xué)研究與轉(zhuǎn)化，并建立成功的商業(yè)模式，從研發(fā)初期就應(yīng)當(dāng)考慮臨床應(yīng)用、監(jiān)管審批及市場策略，以確保患者最終受益。

面對安全性問題，F(xiàn)orte認(rèn)為，每種療法都需要科學(xué)管理，而非否認(rèn)安全風(fēng)險。監(jiān)管者對安全性也都保持現(xiàn)實(shí)態(tài)度，這是一個積極信號。在他看來，理解價值、管理整個過程是關(guān)鍵。他呼吁業(yè)界對現(xiàn)實(shí)要有認(rèn)知，在理性與熱情之間保持平衡，讓CGT不止于“可能”，而成為“可及”。

圍繞行業(yè)痛點(diǎn)與未來趨勢，本屆論壇還策劃了四場圓桌討論，涵蓋從技術(shù)創(chuàng)新到商業(yè)布局的多個關(guān)鍵議題：

細(xì)胞治療的未來之路：多路徑創(chuàng)新與行業(yè)格局洞察

基因治療與mRNA療法

從實(shí)驗(yàn)室到臨床：破解細(xì)胞與基因治療的CMC瓶頸

創(chuàng)新與投資，共筑細(xì)胞與基因治療的未來

“細(xì)胞治療的未來之路：

多路徑創(chuàng)新與行業(yè)格局洞察”圓桌討論現(xiàn)場

傳統(tǒng)體外CAR-T療法在血液腫瘤治療中的潛力有目共睹，但其生產(chǎn)周期長、工藝復(fù)雜、成本高昂，成為限制患者可及性和產(chǎn)業(yè)化推廣的主要瓶頸。為此，業(yè)界正積極探索新的解決路徑，其中in vivo CAR-T技術(shù)備受矚目——通過在患者體內(nèi)直接完成T細(xì)胞的改造，有望顯著縮短制造周期、降低成本，并讓治療過程更加便捷和普惠。

在本屆以“細(xì)胞治療的未來之路：多路徑創(chuàng)新與行業(yè)格局洞察”為主題的圓桌討論中，全球知名生物醫(yī)藥創(chuàng)新媒體BioCentury生物制藥情報總監(jiān)Stephen Hansen主持，與傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士、前強(qiáng)生首席科學(xué)官Paul Stoffels博士、西班牙罕見病生物醫(yī)學(xué)網(wǎng)絡(luò)研究中心骨髓再生障礙部門負(fù)責(zé)人Paula Río博士、阿斯利康基因組工程部高級總監(jiān)Marcello Maresca博士及以色列Sheba醫(yī)學(xué)中心高級生物治療中心主任Jonathan Esensten博士等業(yè)內(nèi)領(lǐng)軍專家共同展開深度探討。

體內(nèi)CAR-T的核心優(yōu)勢在于直接在患者體內(nèi)轉(zhuǎn)導(dǎo)T細(xì)胞，避免排斥反應(yīng)，縮短制造周期并簡化供應(yīng)鏈。黃穎博士分享了最新行業(yè)趨勢：體內(nèi)CAR-T展現(xiàn)出巨大開發(fā)潛力，全球多家公司已廣泛布局，但該療法仍面臨患者個體差異和免疫系統(tǒng)重建的挑戰(zhàn)。而且，嚴(yán)格的GMP監(jiān)管和質(zhì)量控制也是商業(yè)化的核心障礙。

Jonathan Esensten博士也提醒，體內(nèi)CAR-T在免疫細(xì)胞快速耗竭的場景下，尤其是非癌癥領(lǐng)域，可能發(fā)揮更大作用；在全球范圍內(nèi)，去中心化制造與體內(nèi)CAR-T的結(jié)合，有望為醫(yī)療資源有限的地區(qū)提供快速可及的治療方案。

“基因治療與mRNA療法”圓桌討論現(xiàn)場

患者的真實(shí)用藥需求正深刻推動新藥研發(fā)范式的變革與進(jìn)化。在面對基因異常所致的復(fù)雜疾病時，傳統(tǒng)療法往往無法奏效。在此背景下，基因療法與核酸藥物應(yīng)運(yùn)而生，它們能夠直接修復(fù)缺陷基因、在RNA層面對疾病進(jìn)行精準(zhǔn)干預(yù)，從源頭上控制疾病。

在“基因治療與mRNA療法”圓桌討論中，Syngoi Technologies首席科學(xué)官Julen Oyarzabal博士擔(dān)任主持人，與賽諾菲RNA科學(xué)自動化部門負(fù)責(zé)人Sergio Linares Fernández博士、歐盟委員會聯(lián)合研究中心科學(xué)官Luigi Calzolai博士、意大利特倫托大學(xué)先進(jìn)基因編輯技術(shù)實(shí)驗(yàn)室負(fù)責(zé)人Anna Cereseto博士、倫敦帝國理工學(xué)院黏膜感染與免疫學(xué)講席教授Robin Shattock博士、Sensible Biotechnologies首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Miroslav Gasparek展開深入討論。

mRNA療法已實(shí)現(xiàn)安全、可編程、靈活且成本可控的設(shè)計與生產(chǎn)，但仍面臨表達(dá)穩(wěn)定性與持續(xù)性、免疫調(diào)控以及體內(nèi)靶向遞送等挑戰(zhàn)。大家一致認(rèn)為，mRNA療法未來發(fā)展重點(diǎn)在于優(yōu)化表達(dá)、降低免疫原性、延長作用持續(xù)性、控制成本和提升全球可及性。Miroslav Gasparek提到，利用細(xì)胞平臺生成的天然修飾RNA可降低免疫原性，并提供更高的表達(dá)一致性。這種方法能減少對傳統(tǒng)原材料的依賴，優(yōu)化供應(yīng)鏈，降低成本，為大規(guī)模臨床應(yīng)用創(chuàng)造條件。

“從實(shí)驗(yàn)室到臨床：破解細(xì)胞與基因治療的CMC瓶頸”圓桌討論現(xiàn)場

盡管CGT在療效上取得了巨大突破，但從實(shí)驗(yàn)室概念到可廣泛應(yīng)用的臨床產(chǎn)品，仍面臨生產(chǎn)工藝復(fù)雜、開發(fā)難度高、技術(shù)門檻高以及法規(guī)監(jiān)管嚴(yán)格等多重挑戰(zhàn)，這些因素在很大程度上限制了CGT產(chǎn)業(yè)的發(fā)展與普及。

在 “從實(shí)驗(yàn)室到臨床：破解細(xì)胞與基因治療的CMC瓶頸”的圓桌討論中，來自業(yè)界的資深專家共聚一堂，Pengwin Consultancy總監(jiān)Peter Jones擔(dān)任主持，與蓬勃生物CGT技術(shù)中心首席技術(shù)官Jin Yin博士、Leucid Bio科學(xué)創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官John Maher博士、荷蘭Sanquin血液供應(yīng)基金會細(xì)胞治療實(shí)驗(yàn)室負(fù)責(zé)人Marten Hansen博士以及RareGenix/Minaret Consulting CMC方向合伙人Dima Al-hadithi博士，重點(diǎn)討論了CGT研發(fā)向臨床轉(zhuǎn)化過程中最為關(guān)鍵的環(huán)節(jié)——CMC（化學(xué)、制造與控制）。

當(dāng)前CGT面臨成功率低、成本高、生產(chǎn)流程復(fù)雜及模型預(yù)測性不足等多重挑戰(zhàn)。John Maher強(qiáng)調(diào)，CGT的高成本貫穿研發(fā)、生產(chǎn)與臨床全流程，核心在于流程繁雜且難以規(guī)?；?，可以通過流程拆解、平臺統(tǒng)一和自動化降低成本；Jin Yin博士指出，CGT當(dāng)前批準(zhǔn)率不足2%，極低的開發(fā)成功率直接推高定價，而早期靶點(diǎn)選擇好至關(guān)重要，后期工藝優(yōu)化無法彌補(bǔ)這一問題；Marten Hansen博士則提到，CGT批記錄往往多達(dá)300–500頁，信息分散而難以管理，生產(chǎn)數(shù)字化將直接降低流程成本并提升質(zhì)量。

總體而言，嘉賓普遍認(rèn)為，CGT CMC真正突破點(diǎn)在早期規(guī)劃，靶點(diǎn)選擇、質(zhì)量設(shè)計、可比性管理與供應(yīng)鏈策略必須在項(xiàng)目前期明確，才能避免后期高成本、難變更的結(jié)構(gòu)性瓶頸。

“創(chuàng)新與投資，共筑細(xì)胞與基因治療的未來”

圓桌討論現(xiàn)場

機(jī)遇與挑戰(zhàn)往往并存。在全球資本市場整體趨冷的背景下，如何精準(zhǔn)識別和把握CGT領(lǐng)域的投資機(jī)會，優(yōu)化資源配置并實(shí)現(xiàn)高價值回報，成為業(yè)內(nèi)持續(xù)關(guān)注的核心議題。

在此次“創(chuàng)新與投資，共筑細(xì)胞與基因治療的未來”圓桌討論中，多位業(yè)界資深專家齊聚一堂， Jefferies投資銀行生物制藥業(yè)務(wù)董事總經(jīng)理兼美國區(qū)聯(lián)合負(fù)責(zé)人Michael Brinkman擔(dān)任主持人，與RA Capital Management投資團(tuán)隊(duì)合伙人Laura Stoppel博士、NextBio Capital創(chuàng)始人兼執(zhí)行合伙人盧紅波博士、BioGeneration Ventures普通合伙人Daniela Couto博士、UBS全球健康事業(yè)部董事總經(jīng)理兼制藥業(yè)務(wù)全球負(fù)責(zé)人Michiel Broker博士以及Sofinnova Biovelocita Strategy合伙人Matthieu Coutet圍繞技術(shù)創(chuàng)新、市場趨勢、風(fēng)險管理及資本布局策略等議題深入探討。

細(xì)胞療法正處于轉(zhuǎn)型期。嘉賓認(rèn)為自體CAR-T療法仍具臨床價值，盧紅波博士指出，自體療法雖復(fù)雜但仍有發(fā)展空間。目前，同種異體及體內(nèi)CAR-T療法正成為未來投資焦點(diǎn)。Stoppel博士認(rèn)為這些新型療法可有效彌補(bǔ)自體CAR-T的局限。在基因治療領(lǐng)域，眼科、神經(jīng)系統(tǒng)及心血管疾病被視為高潛力領(lǐng)域，“一次性治療”理念有望實(shí)現(xiàn)長期療效并降低治療負(fù)擔(dān)。從投資視角，產(chǎn)品的療效可靠性、持續(xù)性、安全性及成本可控性是大家關(guān)注的重點(diǎn)，技術(shù)遞送能力和安全管理是療法成功與投資價值的關(guān)鍵。

在各位專家學(xué)者的精彩討論中，2025倫敦?金斯瑞生物科技全球產(chǎn)業(yè)論壇圓滿落下帷幕。此次盛會匯聚了來自全球的生物醫(yī)藥行業(yè)精英，大家共同分享經(jīng)驗(yàn)與洞見，為細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新與發(fā)展注入了新動力。未來，金斯瑞生物科技將繼續(xù)打造更加開放、包容的合作平臺，推動科研成果向臨床和市場轉(zhuǎn)化，秉持“以患者為核心”的理念，助力全球健康事業(yè)邁向更加光明的未來。