11 月 27 日，CDE 官網(wǎng)顯示，諾和諾德的帕西生長(zhǎng)激素注射液又一適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)獲得受理。根據(jù)該藥的臨床研究進(jìn)度和本次的注冊(cè)分類，Insight 數(shù)據(jù)庫推測(cè)此次申報(bào)的適應(yīng)癥可能為：治療因出生時(shí)為小于胎齡兒或特發(fā)性身材矮小或 Turner 綜合征或 Noonan 綜合征所致的兒童矮身材。

已有 Ⅲ 期研究數(shù)據(jù)顯示，針對(duì)上述患兒，帕西生長(zhǎng)激素組的平均身高增長(zhǎng)速度為10.4cm/年-11.0 cm/年。

截圖來源：CDE 官網(wǎng)

帕西生長(zhǎng)激素（Somapacitan）是一種長(zhǎng)效人生長(zhǎng)激素蛋白衍生物。與現(xiàn)有的每日一次生長(zhǎng)激素相比，帕西生長(zhǎng)激素可以將每年的治療次數(shù)從 365 次減少至 52 次（每周一次），大大提升患者治療的便利性和依從性。

此前，帕西生長(zhǎng)激素已在美國(guó)、歐盟、日本等海外國(guó)家和地區(qū)獲批，用于治療兒童和成人的生長(zhǎng)激素缺乏癥。在國(guó)內(nèi)，2024 年 9 月，帕西生長(zhǎng)激素的首個(gè)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（注冊(cè)分類為 3.1）已獲得 CDE 受理，推測(cè)用于治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥。

截圖來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

帕西生長(zhǎng)激素本次的新適應(yīng)癥注冊(cè)分類為治療用生物制品 2.2 類，即增加境內(nèi)外均未獲批的新適應(yīng)癥和/或改變用藥人群。結(jié)合該藥的臨床研究進(jìn)度，Insight 數(shù)據(jù)庫推測(cè)適應(yīng)癥為：治療因出生時(shí)為小于胎齡兒或特發(fā)性身材矮小或 Turner 綜合征或 Noonan 綜合征所致的兒童矮身材。此前，諾和諾德已在美國(guó)、歐盟遞交該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)。

目前，諾和諾德已經(jīng)完成一項(xiàng)在中國(guó)、美國(guó)、日本、法國(guó)、德國(guó)等國(guó)家和地區(qū)開展的國(guó)際多中心 Ⅲ 期臨床 REAL8（CTR20230084），該試驗(yàn)采用籃式研究設(shè)計(jì)，旨在比較帕西生長(zhǎng)激素每周一次給藥與Norditropin? 每日給藥在出生時(shí)小于胎齡兒或患有特納綜合征、努南綜合征或特發(fā)性身材矮小的矮身材兒童中的有效性和安全性，以及評(píng)估帕西生長(zhǎng)激素的長(zhǎng)期安全性。

REAL8 研究結(jié)果顯示，該試驗(yàn)的前三個(gè)子研究均達(dá)到了主要終點(diǎn)，在所列的三種適應(yīng)癥中，每周一次的帕西生長(zhǎng)激素在第 52 周時(shí)療效不劣于每日一次的生長(zhǎng)激素治療：

• 在出生時(shí)為小于胎齡兒 (SGA) 的兒童中，與低劑量（0.035 mg/kg/天）的生長(zhǎng)激素相比，帕西生長(zhǎng)激素顯示出更優(yōu)的估計(jì)平均身高增長(zhǎng)速度，為11.0 cm/年（vs 9.4 cm/年）；與高劑量（0.067 mg/kg/天）的生長(zhǎng)激素相比，帕西生長(zhǎng)激素也顯示出不劣于后者的估計(jì)平均身高增長(zhǎng)速度，為 11.0 cm/年（ vs 11.1 cm/年）。

• 在患有努南綜合征 (NS) 的兒童中，與生長(zhǎng)激素相比，帕西生長(zhǎng)激素顯示出更優(yōu)的估計(jì)平均身高增長(zhǎng)速度，為 10.4 cm/年（ vs 9.2 cm/年）。

• 在患有特發(fā)性身材矮?。↖SS）的兒童中，帕西生長(zhǎng)激素顯示出與每日注射生長(zhǎng)激素相比不劣于估計(jì)的平均身高生長(zhǎng)速率（10.5 cm/年 vs 10.5 cm/年）。

• 安全性方面，帕西生長(zhǎng)激素耐受性良好，與每日一次的生長(zhǎng)激素相比，未發(fā)現(xiàn)安全性或耐受性問題。每周一次帕西生長(zhǎng)激素治療患者的胰島素樣生長(zhǎng)因子 1 (IGF-1) 反應(yīng)與每日一次生長(zhǎng)激素治療患者相似。

生長(zhǎng)激素具有促進(jìn)骨骼生長(zhǎng)的功能，其主要作用于人體多種靶器官。不僅可以應(yīng)用于多因素導(dǎo)致的兒童矮身材，在燒傷、成人生長(zhǎng)激素缺乏癥、生殖、抗衰老等領(lǐng)域均有廣闊的臨床應(yīng)用意義。

目前，全球關(guān)于生長(zhǎng)激素的主要研發(fā)趨勢(shì)為長(zhǎng)效劑型的生長(zhǎng)激素。目前，擁有成年人用生長(zhǎng)激素（GH）研發(fā)管線的公司，主要包裹諾和諾德、輝瑞、長(zhǎng)春高新、金賽藥業(yè)、科興制藥等。

輝瑞Genortropin：Genortropin是輝瑞公司研制的每日注射一次的生長(zhǎng)激素藥物，三期臨床已經(jīng)成功，成人適應(yīng)癥推進(jìn)中。

長(zhǎng)春高新：長(zhǎng)春高新在2025年的業(yè)績(jī)說明會(huì)上表示，公司將繼續(xù)拓展長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素新適應(yīng)癥，成人生長(zhǎng)激素缺乏適應(yīng)癥處于III期臨床試驗(yàn)階段。

國(guó)內(nèi)生長(zhǎng)激素市場(chǎng)相比歐美發(fā)達(dá)國(guó)家，獲批適應(yīng)癥有限，主要用于兒童生長(zhǎng)發(fā)育遲緩的適應(yīng)癥尚在補(bǔ)齊階段，在成人治療和消費(fèi)型應(yīng)用領(lǐng)域仍存在較大差距。未來隨著更多適應(yīng)癥的逐步獲批，國(guó)內(nèi)生長(zhǎng)激素市場(chǎng)容量有望進(jìn)一步增長(zhǎng)。

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