近日，美國FDA對杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）基因療法ELEVIDYS的處方信息進行了更新。此外，研發(fā)公司Sarepta計劃啟動一項旨在評估增強免疫抑制方案作為該療法的一部分用于治療無法自主行走患者的療效。這些事件與腺相關病毒基因治療相關的已知風險‘肝臟相關風險’相關。

實際上，FDA早在6月就發(fā)布了相關安全警示，該警示報告了2例接受基因療法治療的無法自主行走患兒因急性肝衰竭死亡的病例。作為對這些事件的回應，研發(fā)公司Sarepta主動暫停了對無法自主行走患者的基因治療。

如先前披露，ELEVIDYS的標簽現已包含幾項重要更新，包括：

• 新增黑框警告，提示存在發(fā)生急性嚴重肝損傷和急性肝衰竭的風險。

• 處方信息的“適應癥和用法”部分已移除無法自主行走患者的適應癥。該公司將啟動一項增強型sirolimus免疫抑制方案的研究，以解決急性肝損傷和急性肝衰竭風險，以便在獲得FDA批準后，恢復對無法自主行走患者的給藥。

• 擴展了對處方醫(yī)生的指導，包括改良的輸注前后口服皮質類固醇方案，以及輸注后3個月內每周進行強化監(jiān)測的建議。

• 新增關于免疫抑制導致嚴重感染易感性增加的警告和注意事項。

這項研究在1期ENDEAVOR試驗基礎上納入一個新的受試者組（第8組），將在美國招募約25名無法自主行走起的受試者接受sirolimus治療。試驗中，免疫抑制方案將包括14天的圍輸注期sirolimus給藥(ELEVIDYS給藥之前)，并且將在給藥ELEVIDYS后持續(xù)12周。該方案基于臨床前數據，并結合了現實世界的臨床經驗，包括來自杜氏肌營養(yǎng)不良癥和肝臟健康領域專家的意見。

ELEVIDYS是目前唯一獲批用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的基因療法。迄今為止，ELEVIDYS已在全球超過1100名患者身上進行過臨床和真實世界試驗。根據最新的處方信息，ELEVIDYS仍適用于4歲及以上可獨立行走的患者。

參考來源：

[1]‘Sarepta Announces FDA’s Approval of Updated ELEVIDYS Prescribing Information’，新聞稿。Sarepta Therapeutics, Inc.；2025年11月14日發(fā)布。

[2]‘Sarepta Announces Approval to Begin ENDEAVOR Cohort 8 to Evaluate Enhanced Immunosuppression Regimen as Part of ELEVIDYS Gene Therapy for Non-Ambulant Individuals with Duchenne’，新聞稿。Sarepta Therapeutics, Inc.；2025年11月25日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。