11月28日，國內(nèi)CAR-T細胞療法再次傳來喜訊！合源生物自主研發(fā)的CAR-T細胞治療產(chǎn)品納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達?）用于經(jīng)過二線及以上系統(tǒng)性治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）的適應癥申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準。

關于納基奧侖賽注射液

這是一款靶向CD19的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，于2023年11月8日獲批上市，用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病。此次獲批大B細胞淋巴瘤是納基奧侖賽在國內(nèi)獲批的第二種適應癥。

療效佐證：關鍵臨床研究數(shù)據(jù)亮眼

此次獲批新適應癥主要基于一項關鍵性Ⅱ期臨床研究（NCT04586478）的積極結果。該研究顯示出納基奧侖賽注射液治療淋巴瘤患者持久的緩解和長期的生存獲益。

2024年4月，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院研究團隊發(fā)表了CAR-T細胞療法納基奧侖賽聯(lián)合自體造血干細胞移植治療復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者的I/II期臨床試驗（NCT04690192）結果。

該試驗有25例患者成功接受治療，結果顯示：最佳客觀緩解率（ORR）高達92%，最佳完全緩解（CR）率為72.0%，2年無進展生存率（PFS）為62.3%，2年總生存率（OS）為68.5%，2年無病生存率（DFS）為64.9%。

包含納基奧侖賽注射液在內(nèi)，目前國內(nèi)市場上獲批的CAR-T細胞產(chǎn)品已達到8款，這些產(chǎn)品均集中于血液腫瘤治療領域，為國內(nèi)血癌患者提供了尖端治療選擇。

以下是目前國內(nèi)已上市CAR-T細胞產(chǎn)品的簡要匯總！

深入了解CAR-T細胞療法

這么多產(chǎn)品獲批上市，那么CAR-T細胞療法究竟是什么？

CAR-T療法，即嵌合抗原受體T細胞療法是一種新的免疫治療方法，它利用基因工程修飾患者自身的T細胞。

T細胞：人體的“抗癌戰(zhàn)士”

T細胞是免疫系統(tǒng)的“戰(zhàn)士”，負責識別和攻擊外來病原體以及體內(nèi)的異常細胞。然而，癌癥細胞是出了名的狡猾，它們會發(fā)展出一些逃避T細胞識別的機制。

CAR-T療法：給T細胞裝上“導航系統(tǒng)”

CAR-T療法就是給T細胞配備一個“導航系統(tǒng)”-嵌合抗原受體（CAR）。這個“導航系統(tǒng)”能夠讓經(jīng)過修飾的T細胞更準確、更有效地識別癌細胞表面的特定抗原，就像給“戰(zhàn)士”配備了精準的定位器一樣，使其能夠更精準地找到并攻擊癌細胞。

CAR-T細胞療法的優(yōu)勢

CAR-T療法已展現(xiàn)出顯著的治療優(yōu)勢，尤其對于那些對其他治療手段不再有效的血液癌癥患者而言。

精準靶向

與傳統(tǒng)的癌癥治療方法相比，CAR-T細胞療法具有高度的特異性。它能夠精準地識別癌細胞表面的特定抗原，大大減少了對正常組織的副作用。

個性化治療

用于治療的T細胞取自患者自身，經(jīng)改造后再回輸體內(nèi)。這種個性化方案不僅能提高治療響應率，還能降低特定副作用風險，使治療對個體患者更安全。

長期緩解

對許多患者而言，CAR-T療法能帶來持久的病情緩解，即治療后癌癥在較長時間內(nèi)處于受控狀態(tài)。這使患者得以擺脫持續(xù)抗癌治療的循環(huán)，顯著提升生活質量。

艾米莉的十多年無癌生存：CAR-T療法創(chuàng)造的生存奇跡

在這里，康和源免疫之家分享一個真實故事。故事的主人公是一名已經(jīng)實現(xiàn)十多年無癌生存的白血病兒童患者。在接受CAR-T細胞治療之前，艾米莉·懷特海德（Emily Whitehead）的家庭充斥著絕望，當時年僅5歲的艾米莉被拉入了急性淋巴細胞白血病的深淵，化療無法拯救這個可憐的小女孩。在生命可能只剩下幾個月的時間時，她的父母聽說了CAR-T細胞療法的存在。而這個發(fā)現(xiàn)，改變了艾米莉的一生，經(jīng)過CAR-T的治療，艾米莉戰(zhàn)勝了癌癥，成為世界上第一個通過CAR-T療法治愈的孩子?，F(xiàn)在，20歲的她健康快樂，13年來一直沒有癌癥。

艾米莉的故事生動體現(xiàn)了CAR-T細胞療法的有效性及持久性。它的出現(xiàn)，為很多標準治療失敗的癌癥患者帶來了希望。

結語

此次納基奧侖賽注射液新適應癥的獲批，為我國大B細胞淋巴瘤患者帶來了新的治療選擇與長期無癌的希望。同時展現(xiàn)了我國CAR-T細胞技術的進步，隨著多款CAR-T細胞產(chǎn)品的陸續(xù)上市，我國CAR-T細胞技術已逐漸走在世界的前沿。與此同時，一款用于實體瘤的CAR-T細胞產(chǎn)品舒瑞基奧侖賽注射液（CT041）正在受理中，這可能是全球首款用于實體腫瘤的CAR-T細胞產(chǎn)品，期待早日獲批，惠及更多患者。