河北
紅楓灣APP：武漢科技大學(xué)Gu Chaojiang團(tuán)隊(duì)發(fā)表在《分子治療》雜志上的研究顯示，其研發(fā)了一種“可將基因編輯工具送入細(xì)胞”的新型靶向遞送系統(tǒng)。該工具將精確定位HIV病毒并將其基因組切割成片段，從而實(shí)現(xiàn)功能性治愈。
該研究基于工程化外泌體的外泌體，發(fā)明了外泌體介導(dǎo)的靶向CRISPR-Cas12a遞送系統(tǒng)（EMT-Cas12a）。
·外泌體是細(xì)胞分泌的微小囊泡，攜帶蛋白質(zhì)和RNA等生物信息，在細(xì)胞間充當(dāng)信使。
·Cas12a通常被稱為“基因剪刀”，是一種能夠精確切割DNA的基因編輯工具。
該療法利用外泌體將Cas12a送入細(xì)胞，準(zhǔn)確定位包括潛伏HIV在內(nèi)的HIV病毒，并將其基因組切碎，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)艾滋病的功能性治愈。
該療法具有靶向能力強(qiáng)、安全性高以及能夠進(jìn)行多次協(xié)同切割等優(yōu)點(diǎn)。
在感染艾滋病毒的小鼠模型以及艾滋病患者血液樣本的實(shí)驗(yàn)中，該療法表現(xiàn)出了強(qiáng)大的病毒清除和免疫重建能力。在一個(gè)實(shí)驗(yàn)組中，3只小鼠中有2只實(shí)現(xiàn)了病毒的完全清除。
據(jù)研究人員稱，該療法已通過醫(yī)學(xué)倫理審查，并已進(jìn)入了臨床研究階段
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