據(jù)生物制藥公司LIB Therapeutics Inc.昨日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)Lerochol?(lerodalcibep-liga)注射液用于皮下注射，作為飲食和運動的輔助手段，以降低包括雜合子家族性高膽固醇血癥在內(nèi)的高膽固醇血癥成人的LDL-C（即低密度脂蛋白膽固醇）。

該公司表示，預(yù)計Lerochol將于2026年春季以預(yù)充式注射器的形式在美國上市，升級版自動注射器預(yù)計將于同年晚些時候推出。目前，歐洲藥品管理局正在審核此藥的上市許可申請，預(yù)計將于2026年6月獲得審批結(jié)果。此外，在全球其他市場的監(jiān)管申請也在審核中。

心血管疾病仍然是全球和美國的主要死因，降低LDL-C水平已被證實能改善預(yù)后。盡管他汀類藥物和其他降脂療法已廣泛應(yīng)用，但數(shù)百萬患有或有患心血管疾病風(fēng)險的患者，包括家族性高膽固醇血癥患者，仍未能達(dá)到最新指南推薦的LDL-C目標(biāo)值。全球約有1/200的人患有遺傳性疾病‘家族性高膽固醇血癥’，其特征是出生時LDL-C水平就嚴(yán)重升高，需要終身管理。

PCSK9抑制劑是目前最有效、最安全的LDL-C降低藥物。然而，由于用藥不便和獲取途徑受限，PCSK9抑制劑的廣泛應(yīng)用受到限制，導(dǎo)致數(shù)百萬患者需要其他治療選擇。例如，安進(jìn)的Repatha以及賽諾菲和再生元的Praluent則需要根據(jù)患者需求每兩到四周給藥一次，且在室溫下的保質(zhì)期較短。

Lerochol是一種新型的、小分子蛋白結(jié)合的第三代PCSK9抑制劑，旨在幫助患者達(dá)到并維持其LDL-C目標(biāo)值。該藥只需每月皮下注射一次，每次注射量較小，且在室溫下可穩(wěn)定保存長達(dá)3個月，患者可自行選擇注射地點和時間。相比其他PCSK9抑制劑而言，該藥無疑是一種更為便捷、使用更加方便的選擇。

該藥物批準(zhǔn)基于三項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗的數(shù)據(jù)，這些試驗納入了2017名患有雜合子家族性高膽固醇血癥、臨床動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)或ASCVD風(fēng)險增加的成年人，這些患者均接受穩(wěn)定的低脂低膽固醇飲食，并已達(dá)到最大耐受劑量的他汀類藥物治療，但仍需要進(jìn)一步降低LDL-C水平。

在患有心血管疾病或有風(fēng)險的人群中

三項試驗中的兩項，LIBerate-CVD(NCT04797247)和LIBerate-HR(NCT04806893)試驗均為52周的研究，其中1844名患有ASCVD或ASCVD事件風(fēng)險增加的成年人按2:1的比例隨機(jī)分配接受每4周皮下注射300mg Lerochol(n=1229)或安慰劑(n=615)。

LIBerate-CVD研究結(jié)果顯示，第52周時，接受Lerochol治療的患者LDL-C較起始平均百分比變化為-55%，而安慰劑組為-0.1%（差異為-55%[95%CI，-59.2%，-50.8%]；P<0.0001）。在LIBerate-HR研究中，從起始到第52周，Lerochol組和安慰劑組的LDL-C平均百分比變化的差異為-50%（95%CI，-54.2%，-45.2%；P<0.0001）。

在患有高膽固醇血癥的患者中

在LIBerate-FH研究(NCT04797104)中，478例雜合子家族性高膽固醇血癥患者按2:1的比例隨機(jī)分配至兩組，分別接受皮下注射Lerochol 300mg(n=319)或安慰劑(n=159)，每4周一次。24周時，Lerochol組和安慰劑組LDL-C平均百分比變化較起始值差異為-59%（95%CI，-65.7%，-51.7%；P<0.0001）。

這些試驗中。使用Lerochol最常見的不良反應(yīng)是注射部位反應(yīng)、鼻咽炎、腹瀉、惡心和外周水腫。

最后值得注意的是，默克公司正在研發(fā)一種名為enlicitide的PCSK9抑制劑口服藥物。在兩項3期臨床試驗中，該藥物在降低LDL-C水平方面取得了與現(xiàn)有注射劑相似的效果。鑒于其口服給藥、室溫儲存以及可能更低的價格，默克公司的這種療法相比注射型生物制劑具有“顯著優(yōu)勢”。

參考來源：‘U.S. Food and Drug Administration Approves LIB Therapeutics’ LEROCHOL? (lerodalcibep-liga) for Adults with Elevated LDL Cholesterol’，新聞稿。LIB Therapeutics Inc.；2025年12月15日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。