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突破性進(jìn)展!英國(guó)基因療法有效對(duì)抗亨廷頓病

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9月24日 (UPI) -- 倫敦大學(xué)學(xué)院的研究人員報(bào)告稱,他們?cè)诤嗤㈩D病的基因治療方面取得了成功,這是全球首個(gè)成功的治療方法。

根據(jù)《衛(wèi)報(bào)》的報(bào)道,這項(xiàng)基因治療在英國(guó)的試驗(yàn)中,使患者的疾病進(jìn)展在三年內(nèi)減緩了75%。

倫敦大學(xué)學(xué)院亨廷頓病中心主任薩拉·塔布里齊表示:“我們現(xiàn)在有了治療這種世界上最可怕疾病之一的方法?!?/p>

塔布里齊補(bǔ)充道:“這真是個(gè)巨大的突破,我真的很開心?!?/p>

這種治療減緩了精神衰退的速度,以至于在未治療的情況下,通常一年內(nèi)會(huì)發(fā)生的情況,經(jīng)過(guò)治療可能需要長(zhǎng)達(dá)四年才會(huì)發(fā)生,塔布里齊告訴BBC。

“我們從來(lái)沒有想到臨床進(jìn)展會(huì)減緩75%,”塔布里齊說(shuō)。

她表示,減緩亨廷頓舞蹈癥的影響,讓患者在未來(lái)幾十年里享有“良好的生活質(zhì)量”。

基因治療需要進(jìn)行12到18小時(shí)的腦部手術(shù)。

參與臨床試驗(yàn)的患者人數(shù)尚未公布,不過(guò)據(jù)BBC報(bào)道,一名因醫(yī)療原因退休的患者已經(jīng)恢復(fù)工作。

其他試驗(yàn)參與者能夠行走,而且不需要再用輪椅了。

亨廷頓病是一種遺傳缺陷,在家庭中世代相傳,導(dǎo)致癡呆、癱瘓和死亡,根據(jù)美國(guó)亨廷頓病協(xié)會(huì)的說(shuō)法。

它與其他類型的導(dǎo)致癡呆的其他疾病有相同的病因,包括阿爾茨海默病和帕金森病。

阿爾茨海默病主要影響記憶,而帕金森病和亨廷頓病則主要影響運(yùn)動(dòng)。

2016年,克利夫蘭凱斯西儲(chǔ)大學(xué)的研究發(fā)現(xiàn),含有瓦洛辛蛋白的可能保護(hù)患者免受亨廷頓舞蹈癥的侵害。

根據(jù)亨廷頓舞蹈癥協(xié)會(huì)(HDSA)的說(shuō)法,亨廷頓舞蹈癥的癥狀通常在30到50歲的人群中開始出現(xiàn),但也可能影響兒童和年輕人。

大約有41,000名美國(guó)人出現(xiàn)該疾病的癥狀,超過(guò)20萬(wàn)人有遺傳該疾病的風(fēng)險(xiǎn)。

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