自2017年美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)首款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品上市短短幾年的時(shí)間，這款曾經(jīng)高達(dá)120萬(wàn)元一針的抗癌藥在國(guó)內(nèi)發(fā)展速度令人矚目。截至目前，國(guó)內(nèi)已經(jīng)上市八款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，基因細(xì)胞藥物的臨床試驗(yàn)數(shù)量和治療的患者人數(shù)眾多，穩(wěn)居世界前端。

國(guó)內(nèi)CAR-T已上市8款，瞄準(zhǔn)血液系統(tǒng)腫瘤

CAR-T細(xì)胞療法被稱(chēng)為“活的藥物”，從癌癥患者體內(nèi)采集普通的免疫T細(xì)胞，通過(guò)基因工程技術(shù)為這些T細(xì)胞裝上“GPS導(dǎo)航頭”，使其能夠識(shí)別癌細(xì)胞。然后在體外大量培養(yǎng)這些改造后的細(xì)胞，最后將它們回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，讓這些改造后的T細(xì)胞能夠精準(zhǔn)識(shí)別并殺死癌細(xì)胞。

這一項(xiàng)技術(shù)讓更多患者看到了希望，但很多國(guó)內(nèi)患者卻用不上這項(xiàng)技術(shù)。傳統(tǒng)CAR-T療法需要從患者體內(nèi)采集T細(xì)胞，在體外進(jìn)行基因改造后再回輸體內(nèi)，整個(gè)過(guò)程耗時(shí)3-4周，對(duì)于疾病快速進(jìn)展的晚期癌癥患者來(lái)說(shuō)，這段時(shí)間太過(guò)漫長(zhǎng)。

更不用說(shuō)高達(dá)上百萬(wàn)元的治療費(fèi)用，將大多數(shù)患者拒之門(mén)外。因此很多癌癥患者只能放棄治療。

為了“讓癌癥不再是絕癥”，為了讓更多國(guó)內(nèi)的癌癥患者受益，國(guó)內(nèi)CAR-T領(lǐng)域取得顯著進(jìn)展。截至2025年底，中國(guó)已有8款CAR-T產(chǎn)品獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，主要針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性血液系統(tǒng)腫瘤，如白血病、淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。

通用型CAR-T新進(jìn)展

除了產(chǎn)品獲批之外，我國(guó)科研人員也在CAR-T技術(shù)上也實(shí)現(xiàn)了一系列重要突破。在通用型CAR-T研發(fā)方面，科濟(jì)藥業(yè)已向國(guó)家藥監(jiān)局提交了通用型BCMA CAR-T產(chǎn)品CT0596的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，標(biāo)志著我國(guó)在該領(lǐng)域進(jìn)入新的發(fā)展階段。

在常規(guī)CAR-T細(xì)胞療法中，T細(xì)胞需要從患者自身中獲得，經(jīng)過(guò)漫長(zhǎng)的制作期之后才回輸至體內(nèi)。這是CAR-T細(xì)胞療法的優(yōu)勢(shì)，也是它的劣勢(shì)。

從患者體內(nèi)獲取T細(xì)胞，可以降低治療的副作用，避免移植物抗宿主病（GvHD）的發(fā)生，細(xì)胞回輸后可能不會(huì)遭到免疫系統(tǒng)的抑制，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期抗腫瘤的作用。但是，這會(huì)使得細(xì)胞制備時(shí)間長(zhǎng)，患者需要等待大約3-4周的時(shí)間，且由于細(xì)胞制備難以規(guī)?；?，而導(dǎo)致成本高昂。而且，如果患者經(jīng)過(guò)多次化療后T細(xì)胞功能可能受損，導(dǎo)致效果不佳。

而來(lái)源于健康供體的即用型產(chǎn)品，可以實(shí)現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)，降低成本的同時(shí)，減少患者等待的時(shí)間。畢竟在癌癥領(lǐng)域，每一位癌癥患者的時(shí)間都非常寶貴。

體內(nèi)制備CAR-T：全球首例臨床成功，大幅降低治療門(mén)檻

CAR-T細(xì)胞療法的應(yīng)用受限于復(fù)雜的制備流程、嚴(yán)格的物流要求、漫長(zhǎng)的等待時(shí)間和高昂的成本。而體內(nèi)CAR-T技術(shù)的出現(xiàn)，有望徹底改變這一局面。體內(nèi)CAR-T技術(shù)為這些挑戰(zhàn)提供了新的解決方案。通過(guò)直接向內(nèi)源性T細(xì)胞遞送CAR轉(zhuǎn)基因，在原位將其重編程為CAR-T細(xì)胞。這種療法更接近即用型產(chǎn)品而非定制化藥物，從而省去了單采、CAR-T細(xì)胞制備及淋巴清除等步驟。

這不僅簡(jiǎn)化了治療流程，縮短了等待時(shí)間，還降低了成本，使更多患者能夠承擔(dān)治療費(fèi)用。

2025年7月2日，武漢協(xié)和醫(yī)院的研究團(tuán)隊(duì)在國(guó)際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《The Lancet》上報(bào)道了全球首次直接在患者體內(nèi)制備CAR-T細(xì)胞治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的臨床研究成果。4名復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者均取得積極效果。

但目前體內(nèi)CAR-T技術(shù)還處于前期發(fā)展階段，尚未有相關(guān)產(chǎn)品獲批上市，需要更多臨床數(shù)據(jù)驗(yàn)證。

從血液瘤到實(shí)體瘤，從腫瘤到自身免疫疾病

雖然CAR-T療法在血液腫瘤領(lǐng)域取得了顯著成效，但實(shí)體瘤存在復(fù)雜的免疫微環(huán)境和抗原異質(zhì)性等多重屏障，導(dǎo)致CAR-T療法對(duì)實(shí)體瘤的治療仍困難重重。

然而，研究人員正在積極尋求突破?？茲?jì)藥業(yè)的自體CAR-T產(chǎn)品舒瑞基奧侖賽注射液是全球首款進(jìn)入新藥上市審批階段用于治療實(shí)體瘤的CAR-T產(chǎn)品，針對(duì)CLDN18.2陽(yáng)性晚期胃癌/胃食管結(jié)合部腺癌。

CAR-T療法在自身免疫性疾病領(lǐng)域也展現(xiàn)出潛力。邦耀生物新一代靶向CD19異體通用型CAR-T產(chǎn)品（BRL-303）針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡的CAR-T療法臨床研究，并取得優(yōu)異的表現(xiàn)。截至目前，尚未有CAR-T療法正式獲批用于治療自身免疫性疾病，但國(guó)內(nèi)外多項(xiàng)臨床研究正在積極推進(jìn)。隨著科研人員對(duì)腫瘤免疫機(jī)制的深入了解，CAR-T療法有望在未來(lái)攻克更多疾病領(lǐng)域。

保險(xiǎn)覆蓋帶來(lái)新希望

為了解決CAR-T產(chǎn)品“天價(jià)”藥，普通患者用不起的局面，2025年，首版《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄》落地，五款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品被納入其中，為患者提供了新的支付途徑，有望顯著降低患者自付費(fèi)用。

隨著技術(shù)不斷成熟，CAR-T療法的價(jià)格有望持續(xù)下降。同時(shí)，相關(guān)臨床培訓(xùn)也在不斷推進(jìn)，未來(lái)該療法有望惠及更多適配患者。

結(jié)語(yǔ)

價(jià)格壁壘正在被打破，技術(shù)瓶頸正在被攻克，CAR-T療法正從高端醫(yī)療走向普惠治療。每一次技術(shù)突破都在重塑癌癥治療格局，未來(lái)該療法有望惠及更多適配患者，為更多患者帶來(lái)新生希望。