? 利用SCNT技術源自患者自身細胞的“生物學年齡為零”細胞，對難治性和不治之癥進行根本性治療
? 全球首個同時解決現(xiàn)有干細胞治療主要障礙——“免疫排斥”和“細胞老化遺傳”的治療平臺
? 通過克服現(xiàn)有臨床局限的新范式——“患者發(fā)起的臨床試驗（Patient-Initiated Clinical Trial?）”，大幅提高治療的可及性

致力于疑難雜癥和不治之癥根治研究的領先生物科技公司Clonell Therapeutics, Inc.今日宣布，正式推出基于體細胞核移植(SCNT)技術的全球首個“患者特異性胚胎干細胞（源自體細胞核移植的胚胎干細胞，以下簡稱SCNT-ESC）”治療平臺。與此同時，公司已啟動創(chuàng)新型“患者發(fā)起的臨床試驗”，旨在將這項突破性技術直接應用于患者。

該平臺的問世被業(yè)界評價為樹立了再生醫(yī)學領域真正的“黃金標準”，它完美解決了現(xiàn)有干細胞療法存在的內(nèi)在難題，例如免疫排斥、重編程不完全以及衰老特質(zhì)遺傳等局限性。Clonell的SCNT技術將患者體細胞的細胞核移植到健康的去核卵母細胞中，以此建立患者特異性胚胎干細胞系。這一過程可確保干細胞與患者的DNA實現(xiàn)100%匹配，從而消除免疫排斥反應。借助卵母細胞細胞質(zhì)強大的重編程能力，患者細胞的表觀遺傳狀態(tài)被徹底重置，煥變?yōu)椤吧锬挲g歸零”的多能干細胞，甚至老化的線粒體、核糖體等細胞器也被替換為健康狀態(tài)。

相比之下，誘導多能干細胞(iPSC)存在“表觀遺傳記憶殘留”和“老化細胞器遺傳”等固有缺陷。例如，由皮膚細胞誘導生成的iPSC可能會保留其作為皮膚細胞的記憶，在分化為神經(jīng)元、心肌細胞等其他細胞類型時出現(xiàn)抗性，或者有回歸原始細胞譜系的傾向，這成為穩(wěn)定、高效獲取治療用細胞的一大障礙。此外，考慮到線粒體作為細胞內(nèi)的細胞器之一和細胞的“能量工廠”，iPSC會原封不動地遺傳患者體內(nèi)老化的線粒體。因此，它們的能量(ATP)產(chǎn)生效率低下，并產(chǎn)生大量有害的活性氧(ROS)，導致其在分化為需要大量能量的神經(jīng)元或心肌細胞時，作為治療劑的功能顯著降低。

Clonell旗下的SCNT-ESC治療平臺從根本上攻克了上述技術難題，公司的目標是徹底“征服”那些此前無法根治的疾病，涵蓋阿爾茨海默病、ALS（肌萎縮側索硬化癥）、中風等神經(jīng)退行性疾病，心力衰竭等心血管疾病，以及衰老相關疾病。Clonell的目標并非簡單緩解病癥，而是實現(xiàn)受損組織和器官的功能修復。憑借這項技術，長久以來只存在于理論層面的攻克疑難雜癥和不治之癥的夢想，如今正被公司轉化為切實可行的治療策略。

值得一提的是，Clonell應用其專利技術——“用于提高克隆胚胎發(fā)育效率的供體細胞和體細胞核移植組合物的選擇，以及使用該組合物的體細胞核移植方法（專利申請中）”，搭建起商業(yè)化所需的高效生產(chǎn)體系，將SCNT-ESC的生產(chǎn)效率提升至傳統(tǒng)方法的兩倍以上。這項獨特技術能夠最大程度激發(fā)卵母細胞的天然重編程能力，是Clonell在技術門檻極高的SCNT領域擁有的獨特競爭優(yōu)勢。

此外，針對傳統(tǒng)藥企主導的臨床試驗存在成本高昂、耗時漫長的局限，Clonell引入了被稱為“患者發(fā)起的臨床試驗”的新范式。這是一種創(chuàng)新性的合作模式，由迫切需要接受治療的患者作為臨床試驗的發(fā)起方，自行出資啟動治療流程，而Clonell則憑借其無可匹敵的技術，為患者提供個性化治療方案。在這一過程中，Clonell通過采用全球支付保障系統(tǒng)Escrow (Escrow.com)保障臨床費用管理的透明度和患者資金的安全。隨后，Clonell為整個流程提供支持，使患者能夠通過日本《再生醫(yī)學安全法(ASRM)》框架下的院內(nèi)臨床研究和治療以及美國食品藥品管理局(FDA)的“擴大準入計劃”（特別是“單個患者研究性新藥申請(IND)”）等合法監(jiān)管途徑，安全、快速地接受定制化治療。

Clonell首席科學官(CSO) Hyo-Sang Lee博士表示：“Clonell的SCNT-ESC平臺在醫(yī)學層面堪稱最為理想的治療平臺，其在安全性和有效性上具備的絕對優(yōu)勢是其他任何治療平臺都無法比擬的。”Lee博士是美國俄勒岡健康與科學大學(OHSU)研究團隊的核心成員，該團隊于2013年成功建立了全球首個人類SCNT-ESC。他補充道：“這是因為該技術提供了最理想的治療原料，能夠?qū)崿F(xiàn)醫(yī)學想象力所能達到的最理想的治療策略，以應對人類面臨的最棘手的疾病?！?/p>

如需了解更多關于Clonell治療平臺和“患者發(fā)起的臨床試驗”的信息。

關于Clonell Therapeutics, Inc.

Clonell是一家借助治療性克隆技術研發(fā)疑難雜癥和不治之癥根治方案的生物科技公司。依托在患者特異性胚胎干細胞(SCNT-ESC)領域無可匹敵的技術實力，公司打造了覆蓋神經(jīng)退行性疾病、心血管疾病和衰老相關疾病的多元化研發(fā)管線。Clonell以“以患者為中心的創(chuàng)新”為核心價值，通過“患者發(fā)起的臨床試驗”，持續(xù)提升前沿再生醫(yī)學技術的可及性。