東方網(wǎng)記者劉軼琳1月6日?qǐng)?bào)道：記者今天獲悉，創(chuàng)新藥物瑞達(dá)普（普樂(lè)司蘭鈉注射液）已正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，在飲食控制基礎(chǔ)上，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。

FCS是一種高甘油三酯水平相關(guān)的遺傳性疾病。中國(guó)此前尚無(wú)在專(zhuān)門(mén)針對(duì)FCS的有效藥物?；颊咭L(zhǎng)期遵循嚴(yán)苛的生活方式：極低脂、低糖飲食和中高強(qiáng)度運(yùn)動(dòng)，節(jié)日、聚會(huì)也不能松懈，稍有疏忽就會(huì)引發(fā)甘油三酯水平驟升，而急性胰腺炎是高甘油三酯的嚴(yán)重并發(fā)癥。

此外，2025年12月美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予普樂(lè)司蘭鈉注射液針對(duì)嚴(yán)重高甘油三酯血癥（sHTG）的突破性療法認(rèn)定，有望進(jìn)一步拓展治療管理范圍，惠及更多患者。

中國(guó)科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波教授指出，“心血管疾病是威脅我國(guó)居民健康的‘頭號(hào)殺手’，其防治工作是關(guān)乎國(guó)民健康的關(guān)鍵問(wèn)題?！督】抵袊?guó)行動(dòng)（2019—2030年）》將心腦血管疾病防治列為專(zhuān)項(xiàng)行動(dòng)，并明確提出對(duì)血脂異常等風(fēng)險(xiǎn)因素進(jìn)行長(zhǎng)期規(guī)范化管理。本次普樂(lè)司蘭鈉注射液的獲批，精準(zhǔn)回應(yīng)了臨床在甘油三酯管理方面的迫切患者需求，填補(bǔ)了中國(guó)FCS治療藥物的空白。隨著創(chuàng)新療法的問(wèn)世以及圍繞甘油三酯的全方位管理體系完善，未來(lái)血脂管理有望邁入更規(guī)范化、精準(zhǔn)化的新階段，推動(dòng)心血管疾病防治進(jìn)程，為中國(guó)慢病防治體系建設(shè)提供堅(jiān)實(shí)助力?！?/p>

血脂是血清中膽固醇、甘油三酯和類(lèi)脂（如磷脂）等的總稱(chēng)，在當(dāng)前血脂管理中甘油三酯相較于膽固醇更易被忽視，然而其疾病負(fù)擔(dān)與“次生災(zāi)害”十分嚴(yán)峻。當(dāng)甘油三酯水平≥5.6mmol/L即為嚴(yán)重高甘油三酯血癥（sHTG），該疾病在中國(guó)影響近2,000萬(wàn)人群健康；當(dāng)甘油三酯水平≥10mmol/L時(shí)，如患者合并高甘油三酯血癥性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反復(fù)腹痛病史等，則可能診斷為FCS。急性胰腺炎是高甘油三酯的嚴(yán)重并發(fā)癥?；颊呙媾R著休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的風(fēng)險(xiǎn)，重度急性胰腺炎發(fā)作相關(guān)的死亡率可達(dá)30%。約32%的患者會(huì)經(jīng)歷胰腺炎反復(fù)發(fā)作入院，且日常飲食受限，為患者與醫(yī)療系統(tǒng)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)主任委員、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院心臟內(nèi)科中心主任馬長(zhǎng)生教授表示：“在日常血脂管理中，除了關(guān)注膽固醇水平之外，甘油三酯也是一個(gè)不容忽視的重要課題，不僅是心血管事件的危險(xiǎn)因素，當(dāng)表現(xiàn)為FCS或sHTG等疾病時(shí)，更面臨急性胰腺炎等嚴(yán)重甚至致命的并發(fā)癥。然而，中國(guó)此前尚無(wú)在專(zhuān)門(mén)針對(duì)FCS的有效藥物。常規(guī)治療方案對(duì)高甘油三酯血癥人群的甘油三酯降幅25%-50%，而對(duì)FCS患者基本無(wú)效。同時(shí)，相關(guān)患者需長(zhǎng)期遵循極低脂、低糖飲食和中高強(qiáng)度運(yùn)動(dòng)。這也意味著，F(xiàn)CS患者不僅要面臨健康威脅，還要在日常生活中承受?chē)?yán)格的管理壓力。本次普樂(lè)司蘭鈉注射液在華獲批有望改變FCS過(guò)往的管理模式，提升患者生活質(zhì)量?！?/p>

中國(guó)心血管代謝聯(lián)盟副主席、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院內(nèi)科學(xué)（心血管病學(xué)）主任醫(yī)師、普樂(lè)司蘭鈉中國(guó)3期臨床試驗(yàn)主要研究者李勇教授指出：“普樂(lè)司蘭鈉注射液作為全球首個(gè)靶向抑制APOC3 mRNA的siRNA類(lèi)藥物，是甘油三酯管理變革性的治療藥物，能夠破解FCS在中國(guó)‘無(wú)藥可控’的困局?！?/p>