FDA在確認(rèn)患者腦部腫瘤與基因療法有關(guān)之后，暫停了該基因療法的臨床試驗(yàn)。這是一種治療罕見(jiàn)疾病的基因療法MPS II型。值得關(guān)注的是很多媒體宣傳基因療法或干細(xì)胞療法如何好，但忽視了對(duì)嚴(yán)重不良反應(yīng)，甚至誘發(fā)腫瘤等惡性疾病的真實(shí)報(bào)告。

閱讀文摘

日前，美國(guó)FDA暫停了兩項(xiàng)試驗(yàn)性基因療法臨床應(yīng)用。此舉緣于一名兒童患者被發(fā)現(xiàn)患上了“繼發(fā)性腦瘤"。

該基因療法旨在治療兩種罕見(jiàn)且致命的遺傳病——粘多糖貯積癥I型和II型，分別被稱(chēng)為赫勒綜合征和亨特綜合征，這類(lèi)疾病會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的認(rèn)知、心臟及多系統(tǒng)損害。

該嚴(yán)重不良事件涉及一名5歲兒童?；純核哪昵敖邮芰酥委熀绽站C合征的基因療法RGX-111，在最近的例行腦部MRI檢測(cè)中發(fā)現(xiàn)了"腦瘤"，目前尚未出現(xiàn)臨床癥狀。

FDA專(zhuān)家認(rèn)為，盡管該腦部腫瘤是否由基因治療直接引發(fā)，尚需要最終明確，但鑒于兩項(xiàng)試驗(yàn)性基因療法在設(shè)計(jì)、患者人群和臨床試驗(yàn)方面高度相似，出于審慎原則，決定暫停這兩個(gè)試驗(yàn)性基因療法臨床應(yīng)用。

這兩種療法均采用腺相關(guān)病毒(AAV)作為載體，將功能性基因直接輸送至大腦。AAV是當(dāng)前基因治療領(lǐng)域廣泛使用的載體工具。早期動(dòng)物實(shí)驗(yàn)曾提示，其基因片段通過(guò)整合進(jìn)入宿主基因組，存在潛在致癌風(fēng)險(xiǎn)。此前，多項(xiàng)人體臨床試驗(yàn)和已獲批的基因療法尚未發(fā)現(xiàn)類(lèi)似案例。

該公司認(rèn)為，對(duì)腦瘤初步基因分析顯示，存在與原癌基因PLAG1過(guò)度表達(dá)相關(guān)的AAV載體整合事件。這一發(fā)現(xiàn)提示，病毒載體可能在特定位點(diǎn)發(fā)生了基因整合，進(jìn)一步調(diào)查仍在進(jìn)行中。

FDA針對(duì)各類(lèi)基因療法的臨床應(yīng)用，需要長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)安全數(shù)據(jù)，而不是幾次臨床試驗(yàn)“成功案例”。

基因療法專(zhuān)家認(rèn)為，此次事件再次凸顯了FDA在基因療法監(jiān)管方面的高度謹(jǐn)慎，也加劇了基因療法市場(chǎng)的不確定性。有些媒體過(guò)度渲染基因療法獨(dú)特優(yōu)勢(shì)，卻忽視、甚至隱藏了不良反應(yīng)和長(zhǎng)期風(fēng)險(xiǎn)的可能性。

北京時(shí)間1月31日周六晚8點(diǎn)|長(zhǎng)壽診所講座| 新加坡著名Chi Longevity長(zhǎng)壽健身房模式和長(zhǎng)壽健身項(xiàng)目，如何升級(jí)和打造長(zhǎng)壽健身房

主講專(zhuān)家：Siva Kumar，新加坡著名Chi長(zhǎng)壽健身房總教練

Siva Kumar是Chi長(zhǎng)壽健身房總教練，運(yùn)動(dòng)與體能訓(xùn)練專(zhuān)家，擁有20多年實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)。他長(zhǎng)期從事力量訓(xùn)練、心肺體能、穩(wěn)定性與神經(jīng)肌肉協(xié)調(diào)訓(xùn)練，服務(wù)對(duì)象涵蓋希望改善體能、預(yù)防慢病并提升長(zhǎng)期功能表現(xiàn)的健康人群。

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