司美格魯肽獲EMA推薦治療MASH

歐洲藥品管理局（EMA）今日宣布，人用藥品委員會(huì)（CHMP）給出積極意見，建議授予諾和諾德（Novo Nordisk）旗下Kayshild（semaglutide，司美格魯肽）有條件上市許可，用于治療伴肝纖維化的非肝硬化性代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）。目前，歐盟已批準(zhǔn)多款胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動(dòng)劑用于治療糖尿病和體重管理。根據(jù)新聞稿，Kayshild有望成為獲EMA批準(zhǔn)用于MASH適應(yīng)癥的首款GLP-1藥物。

司美格魯肽是一種GLP-1受體激動(dòng)劑，它能夠刺激胰島素的生成，并抑制胰高血糖素分泌，降低食欲和食物攝入量。司美格魯肽最初作為2型糖尿病的治療藥物獲批上市（商品名：Ozempic），鑒于其在減重方面的顯著效果，2021年6月FDA批準(zhǔn)其用于治療普通肥胖患者（商品名：Wegovy），它是自2014年以來美國FDA批準(zhǔn)的首款用于控制普通肥胖癥或超重的新藥。2025年8月，美國FDA加速批準(zhǔn)Wegovy用于聯(lián)合低熱量飲食和增加體力活動(dòng)，治療伴有中度至重度肝纖維化（2期或3期）的非肝硬化型MASH成人患者。

阿斯利康與石藥集團(tuán)達(dá)成合作

阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布與石藥集團(tuán)達(dá)成新的戰(zhàn)略合作協(xié)議，旨在推進(jìn)覆蓋肥胖癥與2型糖尿病的8項(xiàng)下一代療法研發(fā)計(jì)劃。根據(jù)協(xié)議，雙方將率先推動(dòng)其中4個(gè)項(xiàng)目，這些項(xiàng)目將結(jié)合石藥集團(tuán)先進(jìn)的AI驅(qū)動(dòng)肽類藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，以及其專有的LiquidGel每月一次給藥平臺(tái)技術(shù)。阿斯利康將獲得石藥集團(tuán)每月一次注射型體重管理產(chǎn)品組合在中國以外地區(qū)的獨(dú)家全球權(quán)益，該組合包括一款即將進(jìn)入1期臨床試驗(yàn)的長效GLP-1R/GIPR激動(dòng)劑SYH2082，以及3項(xiàng)具有不同作用機(jī)制的臨床前項(xiàng)目，旨在為肥胖及相關(guān)體重疾病人群帶來更持久的治療獲益。

根據(jù)協(xié)議，阿斯利康將就8個(gè)項(xiàng)目及相關(guān)AI分子設(shè)計(jì)能力與LiquidGel平臺(tái)技術(shù)，向石藥集團(tuán)支付12億美元的預(yù)付款，并為全部項(xiàng)目提供最高可達(dá)35億美元的開發(fā)及監(jiān)管里程碑付款。此外，石藥集團(tuán)還將有資格獲得后續(xù)商業(yè)化與銷售里程碑等款項(xiàng)。石藥集團(tuán)將負(fù)責(zé)推動(dòng)4個(gè)既定項(xiàng)目及新增4個(gè)項(xiàng)目直至完成1期臨床；在1期試驗(yàn)成功完成后，阿斯利康將負(fù)責(zé)中國以外地區(qū)的進(jìn)一步開發(fā)與商業(yè)化。

優(yōu)時(shí)比罕見病療法獲EMA推薦上市

今日，CHMP采納積極意見，推薦優(yōu)時(shí)比（UCB）旗下Kygevvi（doxecitine/doxribtimine）上市，用于治療12歲或之前發(fā)病的胸苷激酶2缺乏癥（TK2d）患者。根據(jù)新聞稿，Kygevvi有望成為該疾病獲歐盟批準(zhǔn)的首款療法。胸苷激酶2缺乏癥是一種罕見且危及生命的遺傳性疾病，患病率低于百萬分之一，目前尚無獲批治療手段?；颊邥?huì)出現(xiàn)肌無力、運(yùn)動(dòng)功能喪失、呼吸困難以及預(yù)期壽命縮短等癥狀。目前的治療主要局限于支持性措施，例如使用胃管、康復(fù)治療和呼吸機(jī)輔助通氣。該藥物曾獲得EMA授予PRIME資格。

這次支持CHMP采納積極意見的數(shù)據(jù)來自兩項(xiàng)研究的匯總分析，這兩項(xiàng)研究評(píng)估了doxecitine和doxribtimine在經(jīng)遺傳學(xué)確認(rèn)的TK2d患者中的治療效果，且患者癥狀起病年齡≤12歲。研究考察了治療對(duì)功能性結(jié)局的影響（包括運(yùn)動(dòng)里程碑、呼吸支持以及進(jìn)食支持），并評(píng)估了患者的生存情況。在這些研究中，治療相關(guān)最常見的不良反應(yīng)為胃腸道疾病，包括腹瀉、嘔吐和腹痛。

參考資料：

[1] AstraZeneca enhances its weight management portfolio through collaboration agreement with CSPC Pharmaceuticals. Retrieved January 30, 2026 from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/astrazeneca-agrees-obesity-and-t2d-deal-with-cspc.html

[2] Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 26-29 January 2026. Retrieved January 30, 2026 from https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-26-29-january-2026

[3] KYGEVVI[?] (doxecitine and doxribtimine) recommended for approval in the European Union as treatment for Thymidine Kinase 2 Deficiency (TK2d). Retrieved January 30, 2026 from https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/kygevvir-doxecitine-and-doxribtimine-recommended-for-approval-in-the-european-union-as-treatment-for-thymidine-kinase-2-deficiency-tk2d

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