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多學(xué)科聚力，護航PSBS患兒。

兒童短腸綜合征（ PSBS）是由于小腸大部分切除、曠置或者先天性短腸等原因，導(dǎo)致小腸消化吸收面積嚴(yán)重減少，無法滿足患兒正常生長發(fā)育的需求，需要腸外營養(yǎng)（PN）支持＞42ｄ者，是兒童腸衰竭（IF）的主要病因之一[1]。

目前，PSBS臨床診療仍面臨營養(yǎng)支持個體化難度大、并發(fā)癥防控復(fù)雜、多學(xué)科協(xié)同不足等核心難點，其療效高度依賴診療中心的規(guī)范化管理。亟需構(gòu)建涵蓋營養(yǎng)支持、精準(zhǔn)治療、并發(fā)癥防控及多學(xué)科協(xié)作（MDT）的標(biāo)準(zhǔn)化診療路徑，兼顧患兒個體差異以實現(xiàn)精準(zhǔn)診療。

為此，“醫(yī)學(xué)界”平臺特邀浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院鈄金法教授、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院王瑩教授，圍繞“MDT協(xié)同體系構(gòu)建、干預(yù)措施落地、創(chuàng)新藥物賦能與保障”三大方向分享臨床經(jīng)驗，為PSBS診療路徑的優(yōu)化提供專業(yè)指引。

MDT協(xié)同：

PSBS診療框架如何科學(xué)搭建？

鈄金法教授指出，PSBS診療的復(fù)雜性決定其依賴全面MDT團隊支撐。PSBS診療中心已構(gòu)建MDT體系，推行“按需會診”模式，兼顧會診效率與患兒精準(zhǔn)診療需求，各學(xué)科分工明確，最終實現(xiàn)“1+1>2”的協(xié)同效應(yīng)（圖1）

圖1：MDT團隊各科室職責(zé)

（此內(nèi)容基于專家個人臨床經(jīng)驗與單中心實踐總結(jié)，僅供交流參考）

而在落地執(zhí)行層面，需把握三大關(guān)鍵：明確科室核心職責(zé)、兼顧診療標(biāo)準(zhǔn)化與個體化、強化家庭參與度（圖2）。

圖2：MDT落地核心要點

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王瑩教授則圍繞PSBS相關(guān)診療全流程優(yōu)化，明確了以“入院-診斷-治療-療效評估-方案調(diào)整-出院-隨訪”七個環(huán)節(jié)為框架的路徑，各環(huán)節(jié)有序推進：入院階段夯實基礎(chǔ)評估與監(jiān)測；診斷環(huán)節(jié)結(jié)合解剖指標(biāo)與影響因素；治療聚焦?fàn)I養(yǎng)管理、用藥規(guī)范及個體化干預(yù)；通過生長發(fā)育監(jiān)測與實驗室檢查完成療效評估；隨后動態(tài)調(diào)整營養(yǎng)方案并制定生長追趕策略；最終以病情穩(wěn)定與家庭適配為出院標(biāo)準(zhǔn)，輔以?？齐S訪保障長期效果（圖3）。

圖3：MDT落地的路徑闡釋

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干預(yù)措施：

營養(yǎng)支持與并發(fā)癥防控如何雙線筑牢？

營養(yǎng)支持是PSBS患兒康復(fù)的基石，并發(fā)癥防控是診療路徑中的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，為患兒逐步脫離PN依賴、實現(xiàn)自主營養(yǎng)攝入筑牢堅實保障。

營養(yǎng)支持方面，王瑩教授指出，PSBS患兒可直接進行營養(yǎng)評估，無需營養(yǎng)篩查。其評估要點可分為以下4大方面（圖4）。

圖4：PSBS患兒營養(yǎng)評估要點

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腸內(nèi)營養(yǎng) (EN) 在兒童 PSBS 腸康復(fù)中發(fā)揮關(guān)鍵作用，其實施四大核心要點為啟動評估、初始方案、加量原則及營養(yǎng)成分選擇（圖5）

圖5：EN實施四大要點

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鈄金法教授對此補充道，EN啟動需結(jié)合殘余腸管功能實施分層干預(yù)，對于殘余腸管較長、功能尚可的患兒，可盡早啟動EN；而功能較差者則需先依賴PN維持水電解質(zhì)平衡，待腸功能初步恢復(fù)后再逐步過渡至EN，降低菌群移位風(fēng)險。

并發(fā)癥防控方面，王瑩教授強調(diào)，腸衰竭相關(guān)性肝病是臨床需重點警惕的常見并發(fā)癥，圍繞其防控，明確了誘因、理想防控方案、針對性干預(yù)措施，同時提出了Ⅰ型PSBS伴造瘺患兒的關(guān)鍵處置手段（圖6）。

圖6：腸衰竭相關(guān)性肝病的誘因、防控和干預(yù)措施

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此外，鈄金法教授還指出，PSBS臨床管理難點突出：一方面，新生兒和早產(chǎn)兒熱量需求高但吸收能力弱，PN輸注易誘發(fā)腸衰竭相關(guān)性肝??；另一方面，兒童血管纖細，中心靜脈通路建立難度大、導(dǎo)管相關(guān)并發(fā)癥風(fēng)險高；同時，口腔發(fā)育關(guān)鍵期缺乏食物刺激，易誘發(fā)口腔厭惡；此外，病程漫長不僅帶來家庭陪護壓力與醫(yī)院床位周轉(zhuǎn)難題，還導(dǎo)致患兒轉(zhuǎn)診受阻；加之兒童更易出現(xiàn)鈣、維生素D缺乏等特異性并發(fā)癥，進一步加劇了臨床管理的復(fù)雜度，需在MDT框架下針對性應(yīng)對。

創(chuàng)新藥物：

如何為PSBS診療路徑提質(zhì)增效？

創(chuàng)新藥物為PSBS診療路徑提供了新的突破方向，而完善的實踐保障體系則確保路徑高效落地，助力診療效果最大化。

創(chuàng)新藥物方面，替度格魯肽為PSBS腸康復(fù)開辟了新路徑。其可促進腸上皮細胞增殖、增強腸道吸收功能，療效確切，能快速改善患兒腹瀉、食欲及體重，降低PN依賴[2,3]。

王瑩教授明確了替度格魯肽的適用人群，為臨床精準(zhǔn)用藥提供了清晰指引。該藥適用于治療短腸綜合征（SBS）成人和1歲及以上的患兒[4]。僅在患者經(jīng)過一段時間腸道適應(yīng)后，病情穩(wěn)定且依賴PN支持的情況下進行治療。

其具備臨床應(yīng)用價值，可有效改善患兒的腸道耐受性、提升腸內(nèi)營養(yǎng)攝入水平，進而助力生長發(fā)育，為其帶來切實獲益（圖7）。未來仍需更多臨床研究進一步驗證其療效，讓該藥惠及更多PSBS患兒。

圖7：替度格魯肽可給PSBS患兒帶來多維獲益[5-9]

圍繞該藥臨床應(yīng)用，鈄金法教授強調(diào)需構(gòu)建多維度保障體系破解難題：一是嚴(yán)守規(guī)范用藥，精準(zhǔn)篩選適應(yīng)癥、杜絕濫用，確保藥物惠及核心患兒；二是呼吁政府落實罕見病脫離按疾病診斷相關(guān)分組（DRGs）政策，推動多重保障，減輕醫(yī)院顧慮與家庭負擔(dān)；三是強化科普，提升各方對PSBS治療前景的認(rèn)知，破除基層誤區(qū)。

小結(jié)

PSBS診療挑戰(zhàn)重重，兩位教授給出多維度解決方案。PSBS診療需以MDT協(xié)同為核心框架，依托全流程閉環(huán)路徑推進。以營養(yǎng)支持為康復(fù)基石，精準(zhǔn)防控腸衰竭相關(guān)性肝病等并發(fā)癥，借力創(chuàng)新藥物拓寬治療路徑。兼顧診療標(biāo)準(zhǔn)化與個體化，強化家庭參與，通過多學(xué)科精準(zhǔn)協(xié)作，為患兒生長發(fā)育護航，助力其脫離營養(yǎng)依賴、提升生活質(zhì)量。

注：本文內(nèi)容基于專家個人臨床經(jīng)驗與單中心實踐總結(jié)，僅供交流參考。

審批號：VV-MEDMAT-132891

獲批日期：2026年2月

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專家簡介

鈄金法 教授

浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院

• 大外科主任，新生兒外科主任、博士研究生導(dǎo)師
  

• 中國醫(yī)師協(xié)會新生兒科醫(yī)師分會外科專業(yè)委員會副主任委員
  

• 中華醫(yī)學(xué)會小兒外科學(xué)分會肛腸學(xué)組 副組長
  

• 中國醫(yī)師協(xié)會小兒外科醫(yī)師分會新生兒外科學(xué)組副組長
  

• 浙江省醫(yī)學(xué)會小兒外科學(xué)分會 副主任委員
  

• 浙江省婦幼健康協(xié)會出生缺陷專委會常務(wù)副主任委員
  

• 福棠兒童醫(yī)學(xué)發(fā)展研究中心新生兒外科專業(yè)委員會 副主任委員
  

• 國際肝膽胰協(xié)會中國分會兒科專業(yè)委員會常委
  

• 中國優(yōu)生優(yōu)育協(xié)會畸形早期干預(yù)委員會常委
  

• 中華小兒外科雜志編委
  

• 臨床小兒外科雜志編委
  

• 研究方向：新生兒外科各種消化道畸形、腸動力異常、腹壁畸形、NEC、短腸綜合征，膽道閉鎖的臨床與基礎(chǔ)研究

專家簡介

王瑩 教授

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院

• 主任醫(yī)師、博士生導(dǎo)師
  

• 上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒消化營養(yǎng)科主任
  

• 上海市小兒消化與營養(yǎng)重點實驗室副主任
  

• 中華醫(yī)學(xué)會腸外腸內(nèi)營養(yǎng)學(xué)分會常委
  

• 中國醫(yī)師協(xié)會兒科分會消化學(xué)組副組長
  

• 中華醫(yī)學(xué)會腸外腸內(nèi)營養(yǎng)學(xué)分會兒科學(xué)組副組長
  

• 中國婦幼保健協(xié)會兒童營養(yǎng)專業(yè)委員會副主任委員
  

• 中華醫(yī)學(xué)會兒科分會消化學(xué)組委員
  

• 中國醫(yī)師協(xié)會內(nèi)鏡醫(yī)師分會委員
  

• 上海醫(yī)學(xué)會腸外腸內(nèi)營養(yǎng)學(xué)分會副主任委員
  

• 上海醫(yī)學(xué)會兒科分會消化學(xué)組副組長

參考文獻：

[1]中華醫(yī)學(xué)會腸外腸內(nèi)營養(yǎng)學(xué)分會兒科學(xué)組,兒童短腸綜合征診斷治療專家共識工作組,蔡威,等.兒童短腸綜合征診斷治療專家共識(2023版)[J].中國循證兒科雜志,2024,19(3):161-172.

[2]楊君義.治療短腸綜合征新藥:替度魯肽[J].中國新藥與臨床雜志,2017(8):460-462.

[3] Bioletto F, et al. Nutrients. 2022;14(4):796. Published 2022 Feb 14.

[4] 替度格魯肽藥品說明書.

[5] Fifi A, et al，J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2023 Nov 1;77(5):666-671.

[6] Norsa L, et al. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition. 2023;76(1):1038-39.

[7]Gigola F, et al. Front Nutr. 2022 Jun 14;9:866518.

[8]Kocoshis SA, et al. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2020;44:621-31.

[9]Lambe C, et al. Am J Clin Nutr. 2023 Jun;117(6):1152-1163.

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