3月6號(hào)，日本宣布了一件大事。

日本厚生勞動(dòng)省正式批準(zhǔn)了兩款用iPS細(xì)胞做的再生醫(yī)療產(chǎn)品——治療心臟的“里哈特”和治療帕金森的“阿姆舍普里”。

最早在今年夏季應(yīng)用于臨床醫(yī)學(xué)，這可是全世界頭一遭。

01

“通過(guò)外源因子誘導(dǎo)細(xì)胞返老還童”

2006年，京都大學(xué)教授山中伸彌做了一個(gè)仿佛“科幻大片開頭”的實(shí)驗(yàn)：

從老鼠尾巴上提取皮膚細(xì)胞并導(dǎo)入4個(gè)基因，居然把已經(jīng)“定型”的細(xì)胞變回了啥都能干的“嬰兒狀態(tài)”干細(xì)胞 。

山中伸彌▽

舉個(gè)例子，就像你把已經(jīng)做好的包子重新變回了面團(tuán)，既能再做包子也能做饅頭、花卷——

這種細(xì)胞，能分化成心臟細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、肝臟細(xì)胞，幾乎人體所有細(xì)胞它都能變。

它比胚胎干細(xì)胞靠譜多了，還不用糾結(jié)倫理問(wèn)題，取點(diǎn)自己的皮膚就能培育，相當(dāng)于“用自己的細(xì)胞救自己”。

6年后的2012年，山中伸彌憑借這一研究獲得諾貝爾生理或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。

02

心臟“創(chuàng)可貼”？

這次日本批準(zhǔn)的兩款產(chǎn)品，可以說(shuō)是iPS療法落地的最好證明，而且針對(duì)性極強(qiáng)，專攻現(xiàn)有療法搞不定的“硬骨頭”。

“里哈特”，專門治重癥心力衰竭——

簡(jiǎn)單說(shuō)，就是心臟沒(méi)力氣泵血了，醫(yī)生把iPS細(xì)胞培育成心肌片，像貼創(chuàng)可貼一樣貼在心臟表面幫心臟“回血”。

在臨床試驗(yàn)階段，參加試驗(yàn)的8名患者都有了明顯的好轉(zhuǎn)。

另一款“阿姆舍普里”則專門對(duì)付帕金森病的。

先來(lái)科普下帕金森病的發(fā)病原因與黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元變性死亡有關(guān)。

“阿姆舍普里”就是拿iPS細(xì)胞“種”出一批新的神經(jīng)前體細(xì)胞。

移植到患者腦子后，這些“新鮮血液”自己長(zhǎng)大，接上壞掉的線路重新開始生產(chǎn)多巴胺。

03

15個(gè)臨床數(shù)據(jù)

在日本國(guó)內(nèi)和國(guó)際上充滿爭(zhēng)議。

首先，這兩款藥的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)太少，加起來(lái)一共只有15個(gè)臨床樣本（心臟8個(gè)，帕金森7個(gè)）。

這么點(diǎn)數(shù)據(jù)就敢上市賣錢，不少行內(nèi)專家直言太冒險(xiǎn)。

美國(guó)加州大學(xué)一位干細(xì)胞專家表示不看好：

“這是一場(chǎng)高風(fēng)險(xiǎn)的監(jiān)管實(shí)驗(yàn)。”

日本千葉縣一位骨科醫(yī)生也補(bǔ)刀：

“臨床數(shù)據(jù)太弱，既沒(méi)有對(duì)照組，規(guī)模也不夠看風(fēng)險(xiǎn) ?！?/p>

日本政府其實(shí)也知道。

所以這次批的是“附條件、附期限”，給了這兩個(gè)醫(yī)療產(chǎn)品7年的觀察期。

這7年里，“里哈特”需要湊夠75個(gè)病例，“阿姆舍普里”得湊夠35個(gè)，才能拿數(shù)據(jù)換“正式牌照” 。

此外，還有個(gè)現(xiàn)實(shí)問(wèn)題：

iPS細(xì)胞療法的價(jià)格可不便宜。

至于貴到什么程度？普通人能不能用得起？還是個(gè)未知數(shù)......

04

細(xì)胞治療時(shí)代

盡管爭(zhēng)議不少，但它證明了一件事：

用iPS細(xì)胞“種零件”這條路，或許真的能走通。

如果成功，那人類細(xì)胞治療的時(shí)代真的要來(lái)了。

最后問(wèn)大伙兒一句：

如果有一天技術(shù)應(yīng)用成熟了，你會(huì)愿意嘗試嗎？

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