4月2日，Ultragenyx宣布，美國(guó)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已接受其重新提交的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）并展開(kāi)審查，該申請(qǐng)旨在尋求加速批準(zhǔn)UX111 AAV9基因療法用于治療IIIA型黏多糖貯積癥（MPS IIIA）患者。PDUFA日期為2026年9月19日，若順利獲批，UX111將成為全球首個(gè)上市的治療MPS IIIA的療法。

黏多糖貯積癥III型 (mucopolysaccharidosis，MPS III)又稱(chēng)Sanfilippo綜合征，是由于硫酸乙酰肝素（HS，一種糖胺聚糖）降解過(guò)程中所需的四種不同酶的缺陷所致的常染色體隱性遺傳病，屬于一組溶酶體貯積癥。據(jù)缺陷酶類(lèi)型的不同，可以把MPS III分為IIIA、IIIB、IIIC和IIID四種亞型。

UX111（rebisufligene etisparvovec）是一種新型的體內(nèi)AAV9基因療法，可通過(guò)一次性靜脈輸注給藥，利用自身互補(bǔ)的AAV9載體將氨基磺酸酯酶（SGSH）基因的功能性拷貝遞送至細(xì)胞。這些被轉(zhuǎn)導(dǎo)的細(xì)胞隨后將功能性酶分泌到組織液中，供周?chē)纳窠?jīng)元和其他細(xì)胞攝取。該酶被有效攝取到其他細(xì)胞中后，被引導(dǎo)至溶酶體，從而減少HS的積累，并阻止未經(jīng)治療患者所發(fā)生的溶酶體貯積進(jìn)展及隨后的損傷。

該產(chǎn)品最初由Abeona Therapeutics開(kāi)發(fā)，后轉(zhuǎn)移至Ultragenyx以完成后續(xù)開(kāi)發(fā)。UX111已在美國(guó)獲得再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）、快速通道、罕見(jiàn)兒科疾病和孤兒藥認(rèn)定，并在歐盟獲得了PRIME和孤兒藥認(rèn)定。

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