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來源：醫(yī)麥客

近期，題為「CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome」的文章報(bào)道了一款 CAR-T 細(xì)胞療法在一名患者身上成功同時(shí)治療了三種不同的自身免疫疾病。

值得一提的是，這是全球首例 CAR-T 療法同時(shí)控制三種獨(dú)立、重度、難治性自身免疫病的臨床報(bào)告。

接受治療的是一位 47 歲女性患者，2014 年首次被診斷為自身免疫性溶血性貧血（AIHA），先后接受了 9 種不同方案治療，病情仍持續(xù)進(jìn)展。

此后，又相繼出現(xiàn)抗磷脂綜合征（APLAS）和免疫性血小板減少癥（ITP）。

Zorpocabtagene autoleucel（zorpo-cel）是一款基于慢病毒載體的 CD19 自體 CAR-T，被開發(fā)用于自免疾病和血液瘤。

該患者在疾病失控發(fā)作期，以同情用藥方式，接受了含氟達(dá)拉濱/環(huán)磷酰胺的清淋預(yù)處理后，輸注 zorpo-cel，劑量為 1×106 細(xì)胞/千克體重。

▲ zorpo-cel/（圖片來源：參考資料1）

在接受治療的第 7 天，患者即脫離輸血依賴，第 25 天血紅蛋白恢復(fù)正常，溶血標(biāo)志物同步轉(zhuǎn)陰。

冷凝集素滴度降低，既往升高的抗磷脂抗體恢復(fù)正常，并在 11 個(gè)月隨訪中維持陰性；ITP 病情穩(wěn)定。

并且，患者病情持續(xù)緩解，可正常生活，不再需要輸血來補(bǔ)充被抗體破壞的紅細(xì)胞。

在安全性方面，未發(fā)生任何級(jí)別細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）或神經(jīng)毒性（ICANS）。

本病例首次證實(shí)，CD19 CAR-T 可快速、持久地緩解重度難治性冷凝集素型 AIHA，并同時(shí)改善合并存在的 APLAS 與 ITP，且安全性特征優(yōu)異，支持該療法的進(jìn)一步臨床驗(yàn)證。

深度 B 細(xì)胞耗竭與免疫重置可同時(shí)解決多重自身免疫病理過程，為復(fù)雜、多系統(tǒng)自身免疫病提供了全新治療思路。

該研究的主導(dǎo)者德國埃爾朗根大學(xué)醫(yī)院 CAR-T 治療中心主任 Fabian Müller 博士在接受采訪時(shí)曾表示，臨床上部分自身免疫病確實(shí)存在共病現(xiàn)象，但一名患者同時(shí)罹患這三種疾病，實(shí)屬罕見。

同時(shí)，其認(rèn)為所有靶向 B 細(xì)胞的治療均具備療效，只要能實(shí)現(xiàn)足夠深度的 B 細(xì)胞耗竭，就能看到應(yīng)答，而 CAR-T 療法可深入組織并清除更多 B 細(xì)胞，是目前最具前景的技術(shù)路線之一。

他舉例了靶向 CD19 的 CAR-T 成功治療了一例潰瘍性結(jié)腸炎患者，這也是全球首例 CAR-T 成功治愈該病的案例。

該患者此前接受過包括安進(jìn)首款 T 細(xì)胞銜接器 Blincyto 在內(nèi)的多種治療，均未起效。

整體而言，CAR-T 治療自免的潛力巨大，無論是單一自免疾病患者，還是合并自免疾病患者。

值得關(guān)注的是，Kyverna 的 KYV-101 治療僵人綜合征（SPS）的 BLA 申請(qǐng)計(jì)劃將在今年上半年提交，極有可能是首款獲批上市的自免 CAR-T，而未來也將會(huì)有更多自免 CAR-T 陸續(xù)「出線」。

參考資料：

1.https://doi.org/10.1016/j.medj.2026.101075

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