近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）領(lǐng)域迎來系列進(jìn)展。Arbutus公司用于治療慢性乙型肝炎（cHBV）的RNAi療法imdusiran獲得美國(guó)FDA授予的快速通道資格，有望促進(jìn)其開發(fā)并加快其在FDA的審評(píng)進(jìn)程。致力于開發(fā)肥胖癥創(chuàng)新療法的Kailera Therapeutics公司預(yù)計(jì)通過IPO募資超過6億美元。本文將節(jié)選其中部分重要進(jìn)展做簡(jiǎn)單介紹，僅供讀者參閱。

Imdusiran：獲FDA授予快速通道資格

Arbutus Biopharma公司宣布，美國(guó)FDA已授予在研療法imdusiran快速通道資格，用于治療慢性乙型肝炎。FDA的快速通道資格旨在促進(jìn)用于治療嚴(yán)重疾病且存在未被滿足醫(yī)療需求的在研療法的開發(fā)，并加快其審評(píng)進(jìn)程。

Imdusiran是一種RNAi療法，旨在特異性降低乙型肝炎病毒蛋白和抗原表達(dá)，包括乙型肝炎表面抗原（HBsAg）。降低HBsAg水平被認(rèn)為是激活患者免疫系統(tǒng)以控制病毒的關(guān)鍵前提。Imdusiran采用Arbutus開發(fā)的新型共價(jià)偶聯(lián)N-乙酰半乳糖胺遞送技術(shù)靶向肝細(xì)胞，從而實(shí)現(xiàn)皮下注射給藥。此前在2a期臨床試驗(yàn)中，8名cHBV患者在接受imdusiran聯(lián)合核苷（酸）類似物（NA）治療，并聯(lián)合聚乙二醇干擾素α-2a或低劑量納武利尤單抗及免疫治療后實(shí)現(xiàn)功能性治愈，其中6名患者的療效持續(xù)時(shí)間超過兩年。此外，在2a期臨床試驗(yàn)中，共有41名患者在接受imdusiran治療后，至少48周內(nèi)無需繼續(xù)接受NA治療。另有2名在2a期臨床試驗(yàn)中停用NA治療的患者，在長(zhǎng)期隨訪中已實(shí)現(xiàn)功能性治愈。功能性治愈定義為停藥24周后HBsAg持續(xù)清除且乙型肝炎病毒DNA水平低于定量檢測(cè)下限，可伴或不伴抗乙型肝炎表面抗體。

Kailera Therapeutics：IPO預(yù)計(jì)募資6.5億美元

Kailera Therapeutics是一家處于臨床開發(fā)后期階段的生物技術(shù)公司，致力于推動(dòng)肥胖癥治療進(jìn)入新的發(fā)展階段，通過構(gòu)建多元化的產(chǎn)品管線，為不同肥胖患者提供個(gè)體化治療選擇。該公司近日宣布預(yù)計(jì)通過IPO募資6.5億美元，獲得的資金將進(jìn)一步支持公司管線的持續(xù)推進(jìn)，并加速其在肥胖癥治療領(lǐng)域的布局與發(fā)展。

Kailera從恒瑞醫(yī)藥獲得了4款治療代謝疾病研發(fā)項(xiàng)目大中華區(qū)以外的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。開發(fā)進(jìn)展最快的項(xiàng)目瑞普泊肽（ribupatide）是一款注射型胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）和葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）受體雙重激動(dòng)劑。目前正在全球性3期臨床試驗(yàn)中接受評(píng)估。今年2月，恒瑞醫(yī)藥與Kailera Therapeutics公司共同宣布，每日一次的口服瑞普泊肽片劑，在中國(guó)166名肥胖成人中開展的2期臨床試驗(yàn)取得積極頂線數(shù)據(jù)。基于療效估計(jì)值（efficacy estimand）的分析結(jié)果顯示，瑞普泊肽片治療第26周時(shí)，參與者較基線平均體重下降最高達(dá)12.1%，且未觀察到平臺(tái)期，同時(shí)嘔吐發(fā)生率不超過11.4%。

Interna Therapeutics和第一三共：達(dá)成創(chuàng)新遞送技術(shù)研發(fā)合作

Interna Therapeutics是一家致力于推進(jìn)其基于分子納米馬達(dá)（Molecular Nano Motor，MNM）的細(xì)胞內(nèi)遞送平臺(tái)的生物技術(shù)公司。該公司日前宣布，已與第一三共（Daiichi Sankyo）達(dá)成研究合作，以評(píng)估Interna的MNM技術(shù)作為靶向治療模式遞送增強(qiáng)工具的應(yīng)用潛力。根據(jù)協(xié)議條款，雙方合作重點(diǎn)圍繞將MNM分子與靶向療法相結(jié)合，以提升細(xì)胞內(nèi)遞送效率、藥物活性以及整體治療效果。該協(xié)議還為未來基于合作成果拓展至更廣泛研究及更多項(xiàng)目提供了框架。

Interna的MNM平臺(tái)旨在實(shí)現(xiàn)多種治療載荷（包括siRNA、反義寡核苷酸、多肽及其他大分子）的高效細(xì)胞內(nèi)遞送，而無需依賴傳統(tǒng)遞送系統(tǒng)。通過增強(qiáng)藥物進(jìn)入細(xì)胞的能力和組織穿透性，MNM有望顯著提升多種適應(yīng)癥中靶向治療的療效。

一體化平臺(tái)賦能多肽藥物開發(fā)

作為醫(yī)藥創(chuàng)新的賦能者，藥明康德依托多業(yè)務(wù)平臺(tái)協(xié)同優(yōu)勢(shì)，構(gòu)建了覆蓋藥物發(fā)現(xiàn)、機(jī)制研究、藥代動(dòng)力學(xué)評(píng)價(jià)以及開發(fā)與生產(chǎn)的多肽藥物研發(fā)體系，為合作伙伴提供端到端支持。

藥明康德生物學(xué)業(yè)務(wù)平臺(tái)（WuXi Biology）構(gòu)建了覆蓋多肽早期發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化的一體化解決方案，提供從先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)到候選分子推進(jìn)的系統(tǒng)化支持。平臺(tái)整合多肽DNA編碼化合物庫（DEL）與展示技術(shù)（phage display與mRNA display）等互補(bǔ)性發(fā)現(xiàn)技術(shù)，在同一項(xiàng)目中探索超過萬億級(jí)分子多樣性空間，實(shí)現(xiàn)高效多肽先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)。依托超過3000億規(guī)模的現(xiàn)成多肽庫及高度可定制化設(shè)計(jì)能力，平臺(tái)支持線性肽、環(huán)肽構(gòu)建，并可引入上千種非天然氨基酸與多種環(huán)化策略，提升分子穩(wěn)定性與成藥潛力。在“Hit-to-Lead”優(yōu)化階段，WuXi Biology結(jié)合高通量解碼、計(jì)算建模與機(jī)器學(xué)習(xí)，并通過生物物理、生化、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、細(xì)胞與DMPK評(píng)估體系對(duì)結(jié)合、通透性、穩(wěn)定性及功能進(jìn)行系統(tǒng)表征，加速結(jié)構(gòu)—活性關(guān)系（SAR）迭代與多肽性能優(yōu)化。通過將發(fā)現(xiàn)技術(shù)、功能生物學(xué)與下游開發(fā)能力深度銜接，WuXi Biology幫助客戶降低早期研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，加快多肽創(chuàng)新向臨床候選藥物的轉(zhuǎn)化進(jìn)程。

在口服多肽藥物研發(fā)加速的背景下，藥明康德DMPK建立了系統(tǒng)化胃腸道吸收研究平臺(tái)，通過整合體外滲透性評(píng)價(jià)、吸收機(jī)制研究與體內(nèi)藥代動(dòng)力學(xué)分析，實(shí)現(xiàn)對(duì)口服多肽吸收行為的多維度解析。平臺(tái)基于針對(duì)低滲透性分子優(yōu)化的方法學(xué)創(chuàng)新，例如通過過夜預(yù)孵育策略提升雙向滲透實(shí)驗(yàn)的檢測(cè)靈敏度，能夠更準(zhǔn)確評(píng)估多肽跨上皮轉(zhuǎn)運(yùn)能力，并高效篩選吸收促進(jìn)劑與遞送策略，支持早期分子與制劑設(shè)計(jì)優(yōu)化。依托完善的腸道吸收研究體系，藥明康德可結(jié)合體外、在體及體內(nèi)模型對(duì)口服吸收關(guān)鍵參數(shù)進(jìn)行協(xié)同評(píng)價(jià)，包括腸上皮通透性、區(qū)域吸收差異及影響生物利用度的核心因素，為研發(fā)團(tuán)隊(duì)提供具有轉(zhuǎn)化價(jià)值的數(shù)據(jù)支持。同時(shí)，團(tuán)隊(duì)結(jié)合豐富的多肽DMPK研究經(jīng)驗(yàn)與高通量實(shí)驗(yàn)平臺(tái)，能夠區(qū)分滲透受限與代謝不穩(wěn)定對(duì)暴露水平的不同影響，幫助客戶在結(jié)構(gòu)修飾、遞送技術(shù)及制劑策略之間做出更科學(xué)的決策。

藥明康德旗下專注于寡核苷酸、多肽及相關(guān)化學(xué)偶聯(lián)藥物的CRDMO平臺(tái)WuXi TIDES，也為多肽原料藥和制劑提供從藥物發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化生產(chǎn)的一體化服務(wù)。多肽發(fā)現(xiàn)服務(wù)平臺(tái)提供?通量庫合成及定制合成服務(wù)，?持所有類型的多肽以及非天然氨基酸、連接?、毒素和多肽偶聯(lián)物。此外，平臺(tái)還為所有測(cè)試提供專門的分析?持，包括獨(dú)特的對(duì)映體分析。憑借充?的產(chǎn)能及成功的商業(yè)化能力及經(jīng)驗(yàn)，各團(tuán)隊(duì)可以無縫銜接快速擴(kuò)大到任何規(guī)模，滿?從臨床前、臨床到商業(yè)化階段的多樣化需求。目前，多肽固相合成反應(yīng)釜總體積已經(jīng)超過100,000升。除了化學(xué)合成能力，WuXi TIDES還提供各種?服、注射劑型以及灌裝形式的制劑開發(fā)和生產(chǎn)服務(wù)。在同一質(zhì)量體系下，為原料藥及制劑提供一體化分析支持，以及全面的CMC申報(bào)資料撰寫服務(wù)，從而能夠幫助客戶加速將其多肽藥物推向市場(chǎng)。

參考資料：

[1] Kailera Therapeutics Announces Pricing of Initial Public Offering. Retrieved April 17, 2026 from https://investors.kailera.com/news-releases/news-release-details/kailera-therapeutics-announces-pricing-initial-public-offering

[2] Arbutus Receives U.S. FDA Fast Track Designation for Imdusiran for the Treatment of Chronic Hepatitis B. Retrieved April 15, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/15/3274323/14025/en/Arbutus-Receives-U-S-FDA-Fast-Track-Designation-for-Imdusiran-for-the-Treatment-of-Chronic-Hepatitis-B.html

[3] Interna Therapeutics Announces Research Collaboration with Daiichi Sankyo to Advance MNM-Based Targeted Delivery Technologies. Retrieved April 16, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/interna-therapeutics-announces-research-collaboration-with-daiichi-sankyo-to-advance-mnm-based-targeted-delivery-technologies-302744579.html

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