來源：市場資訊

（來源：藥事縱橫）

2026年4月22日，賽諾菲（Sanofi）宣布，其藥物Tzield（teplizumab-mzwv）的補充生物制劑許可申請獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準。此次批準將Tzield的適應(yīng)癥從原有的8歲及以上患者，擴展至1歲及以上的兒童，用于延緩被診斷為2期1型糖尿?。═1D）的患者進展至3期1型糖尿病。該批準是在優(yōu)先審評程序下授予的。

關(guān)鍵信息與專家觀點

擴展適應(yīng)癥：Tzield現(xiàn)已成為首個用于治療1歲及以上確診為2期T1D兒童的疾病修飾療法。

支持數(shù)據(jù)：此次批準得到了PETITE-T1D 4期研究（臨床研究標識符：NCT05757713）一年數(shù)據(jù)支持，該研究評估了Tzield在年幼兒童中的安全性和藥代動力學(xué)。

美國科羅拉多州奧羅拉芭芭拉·戴維斯中心兒科副教授Kimber Simmons博士表示：“這一批準為患有2期1型糖尿病的幼兒及其家庭翻開了糖尿病護理的重要新篇章。這一點尤為重要，因為這些兒童通常進展最快且毫無征兆的風(fēng)險最高。在孩子體型小、依賴照護者、管理往往最困難的這些年里，延緩3期1型糖尿病的發(fā)病，對家庭可能產(chǎn)生真正有意義的影響?！?/p>

賽諾菲全球開發(fā)負責(zé)人Christopher Corsico表示：“驅(qū)動這種疾病的自身免疫攻擊通常在生命早期就開始了，自身免疫性T1D給這個非常年幼的群體及其家庭帶來的負擔(dān)是巨大的。此次批準強調(diào)了在自身免疫性1型糖尿病早期針對免疫系統(tǒng)的重要性，旨在通過延緩胰腺胰島素產(chǎn)生的喪失來影響其自然病程?！?/p>

其他監(jiān)管狀態(tài)

目前，F(xiàn)DA正在審查Tzield用于延緩8歲及以上近期診斷為3期T1D的患者疾病進展的潛在適應(yīng)癥。此外，Tzield已在歐盟（名稱為Teizeild）、英國、中國、加拿大、以色列、沙特阿拉伯、阿聯(lián)酋、科威特和巴西獲批，用于延緩8歲及以上確診為2期T1D的成人和兒童患者進展至3期T1D。其他地區(qū)的審評仍在進行中。此前，Tzield已獲得FDA突破性療法認定和孤兒藥認定。

關(guān)于PETITE-T1D研究

PETITE-T1D（臨床研究標識符：NCT05757713）是一項4期、單臂、非隨機、開放標簽、多中心研究，旨在評估Tzield在8歲以下診斷為2期T1D的兒童中的安全性和藥代動力學(xué)。2期T1D定義為存在兩種或多種T1D相關(guān)自身抗體且血糖水平異常（血糖調(diào)節(jié)異常）。

研究設(shè)計：4期、單臂、非隨機、開放標簽、多中心。

受試者：該研究已招募23名參與者。

治療方案：連續(xù)14天每日靜脈輸注Tzield。

研究時長：每個個體的研究持續(xù)時間可能長達26個月，包括資格篩選、治療給藥和隨訪。

關(guān)于自身免疫性1型糖尿?。═1D）

1型糖尿病是一種進行性自身免疫疾病，由于自身的免疫系統(tǒng)逐漸破壞產(chǎn)生胰島素的β細胞，影響了身體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。T1D的進展分為四個階段：

第1期（無癥狀期）：自身免疫攻擊已經(jīng)開始，可通過血液中存在兩種或多種T1D相關(guān)自身抗體檢測到。此階段血糖水平正常（血糖正常）。

第2期（無癥狀期）：除存在兩種或多種T1D相關(guān)自身抗體外，由于β細胞/β細胞功能的進行性喪失，血糖水平變得異常（血糖調(diào)節(jié)異常）。

第3期（臨床期）：當(dāng)大部分β細胞被破壞后進入此期。此時，升高的血糖水平達到臨床高血糖（即糖尿?。┑臉藴?，許多人開始出現(xiàn)3期T1D發(fā)病的典型癥狀（如口渴加劇、尿頻、不明原因體重減輕、視力模糊、全身疲勞）。管理3期T1D需要每日且繁瑣的胰島素替代治療。

第4期：定義為長期存在的自身免疫性T1D，常伴有慢性糖尿病并發(fā)癥跡象，此時β細胞功能所剩無幾或完全喪失（據(jù)估計β細胞質(zhì)量減少高達95%）。此時，血液中可能不再存在T1D相關(guān)自身抗體，因為大多數(shù)β細胞已在自身免疫攻擊中被摧毀。

關(guān)于Tzield

Tzield（teplizumab-mzwv）是一種CD3導(dǎo)向的單克隆抗體，是自身免疫性T1D領(lǐng)域的首個疾病修飾藥物。它于2022年11月首次在美國獲批，用于延緩8歲及以上確診為2期T1D的成人和兒童患者進展至3期T1D。