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90% 人都不知道:3 種小眾進口藥,正對漸凍癥三大病根精準發(fā)力

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漸凍癥(肌萎縮側(cè)索硬化,ALS)是一種進展性神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病,核心是大腦與脊髓的運動神經(jīng)元持續(xù)凋亡,導(dǎo)致肌肉無力、萎縮,最終累及呼吸與吞咽功能。目前該病無法根治,但臨床已明確遺傳突變、谷氨酸興奮毒性、氧化應(yīng)激損傷是驅(qū)動病情進展的三大核心病根。

多數(shù)患者及家屬僅知曉利魯唑、依達拉奉等常規(guī)藥物,卻忽略了 3 種已在國際獲批、國內(nèi)可及的小眾進口藥 —— 它們精準靶向三大病根,為患者提供 “對因干預(yù)” 新選擇,卻因認知門檻高,超 90% 患者未曾了解。


一、直擊遺傳病根:托夫生注射液(凱盛迪)

針對病根:SOD1 基因突變(家族性漸凍癥主因,約占所有患者 2%-5%)。

作為全球首個漸凍癥 “對因治療” 藥物,托夫生是反義寡核苷酸(ASO)藥物,2024 年 9 月在我國獲批,專門治療攜帶 SOD1 基因突變的成人患者。其作用機制是精準結(jié)合 SOD1 基因的 mRNA,阻止異常蛋白合成,減少毒性蛋白在運動神經(jīng)元內(nèi)蓄積,從源頭阻斷神經(jīng)損傷。

臨床數(shù)據(jù)顯示,早期使用可顯著延緩病情進展,延長無事件生存期。需通過腰穿鞘內(nèi)注射,每 1-2 個月一次,適用于基因檢測確認 SOD1 突變的患者。

二、化解興奮毒性:Tiglutik(利魯唑口服混懸液)

針對病根:谷氨酸興奮毒性(散發(fā)性漸凍癥核心誘因,90% 以上患者存在此問題)。


常規(guī)利魯唑片是首個獲批的漸凍癥治療藥,通過抑制谷氨酸釋放、減少神經(jīng)毒性,延緩神經(jīng)元死亡。而 Tiglutik 是其進口混懸液劑型,2018 年獲 FDA 批準,國內(nèi)已引進,屬于小眾劑型。

相比普通片劑,它是增稠液體,無需吞咽,適合早期出現(xiàn)吞咽困難的患者;且劑量更精準,能穩(wěn)定維持血藥濃度,避免片劑因吞咽障礙導(dǎo)致的藥效波動。作為一線基礎(chǔ)用藥,它能持續(xù)緩解興奮毒性,延緩肌肉萎縮與無力進展。

三、清除氧化損傷:Radicava(依達拉奉注射液)

針對病根:氧化應(yīng)激損傷(運動神經(jīng)元受自由基攻擊,加速凋亡)。

依達拉奉是經(jīng)典抗氧化藥物,2017 年獲 FDA 批準用于漸凍癥,Radicava 是其進口原研注射液,國內(nèi)臨床應(yīng)用較少,屬于小眾進口藥。它能高效清除體內(nèi)自由基,減輕氧化應(yīng)激對運動神經(jīng)元的損傷,保護線粒體功能,延緩神經(jīng)細胞凋亡。


臨床中常與利魯唑類藥物聯(lián)用,針對氧化應(yīng)激這一共同病理環(huán)節(jié),協(xié)同延緩病情,尤其適合病情進展較快、伴隨明顯肌肉跳動(肌束震顫)的患者。

理性看待:小眾進口藥的適用與局限

需明確:這 3 種藥并非 “神藥”,無法治愈漸凍癥,但能精準干預(yù)三大病根,延緩進展、改善生活質(zhì)量。

  • 托夫生僅對 SOD1 突變患者有效,用藥前必須做基因檢測;

  • Tiglutik 與 Radicava 為對癥延緩藥,適用于多數(shù)患者,但需遵醫(yī)囑聯(lián)用、定期監(jiān)測肝腎功能;

  • 價格較高(托夫生首年自費約 70 萬元,Tiglutik、Radicava 月費用數(shù)千元),可關(guān)注罕見病醫(yī)保與慈善援助項目。


寫給患者與家屬

漸凍癥的治療核心是 “精準干預(yù) + 長期管理”。除了藥物,營養(yǎng)支持、呼吸訓(xùn)練、心理疏導(dǎo)同樣關(guān)鍵。建議確診后優(yōu)先完善基因檢測,由神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)生評估病情,制定 “靶向藥 + 基礎(chǔ)藥 + 護理” 的個性化方案,避免盲目用藥或放棄治療。

醫(yī)學(xué)在進步,小眾進口藥的出現(xiàn),為漸凍癥治療提供了新方向。不必因 “絕癥” 標簽絕望,科學(xué)干預(yù)、積極護理,就能最大程度延緩進展、延長高質(zhì)量生存期。

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