北京
- 重燃脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者新生希望 -
脊髓性肌萎縮癥（SMA）其實是一種"不罕見的罕見病"，雖然發(fā)病率僅為萬分之一，但在人口基數(shù)龐大的中國，實際患者總數(shù)依然可觀。
SMA作為一種神經(jīng)肌肉疾病，其主要臨床表現(xiàn)為對稱性肌肉無力萎縮、肌張力減退，多數(shù)患者會喪失行走能力，嚴(yán)重者甚至?xí)＜吧?。值得注意的是，SMA的起病年齡跨度極大，從出生前至成年期均可發(fā)病，且疾病進(jìn)展速度存在顯著個體差異。
近年來，隨著疾病修正治療藥物的問世，SMA患者終于擺脫了無藥可治的困境。然而，高昂的治療費(fèi)用一度成為新的阻礙。所幸在國家醫(yī)保政策的強(qiáng)力支持下，藥物可及性問題得到顯著改善，為SMA患者帶來了重獲新生的希望。
對于SMA的預(yù)后，關(guān)鍵影響因素包括：發(fā)病年齡、疾病嚴(yán)重程度以及治療的時機(jī)。由于運(yùn)動神經(jīng)元的退化具有不可逆性，因此在疾病早期階段（即運(yùn)動神經(jīng)元受損程度最輕）及時開始治療，通常能獲得更好的治療效果。
- 醫(yī)學(xué)之美，源自對生命之愛 -
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