近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了生物制藥公司Precigen,Inc.的同類首創(chuàng)免疫療法Papzimeos?(zopapogene imadenovec-drba，舊稱PRGN-2012)，用于治療患有復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)的成年人。這是首個(gè)用于治療這種疾病的藥物，可以消除重復(fù)手術(shù)干預(yù)的需求。

關(guān)于復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病

復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病是一種罕見的、使人衰弱且可能危及生命的上下呼吸道疾病，由慢性HPV 6或HPV 11感染引起。該病可導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)聲障礙、氣道損傷和復(fù)發(fā)性阻塞性肺炎，有可能轉(zhuǎn)化為惡性癌癥，并可能致命。當(dāng)前治療主要包括反復(fù)手術(shù)，這些手術(shù)無法解決疾病的根本原因，并且可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥。

關(guān)于Papzimeos

Papzimeos是一種皮下給藥的、基于非復(fù)制型腺病毒載體的免疫療法，旨在產(chǎn)生一種包含HPV類型6和11蛋白關(guān)鍵片段的融合抗原，誘導(dǎo)針對(duì)感染這兩種人乳頭瘤病毒株（HPV 6和HPV 11）的細(xì)胞的免疫反應(yīng)。

Precigen在其新聞稿中指出，Papzimeos是首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的用于治療成人復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病的療法，也是首個(gè)獲批的針對(duì)復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病根本病因的療法。

在給藥方面，根據(jù)處方信息的建議劑量為每次注射5×1011 PU，皮下注射4次，間隔12周。在首次給藥前，應(yīng)進(jìn)行肉眼可見的乳頭狀瘤減瘤手術(shù)；如有，則應(yīng)在第三次和第四次Papzimeos給藥前進(jìn)行，以建立/維持微小殘留病灶。

Papzimeos的療效和安全性

FDA對(duì)Papzimeos的批準(zhǔn)得到了來自一項(xiàng)開放標(biāo)簽、單臂、I/II期研究（PRGN-2012-201；NCT04724980）的數(shù)據(jù)支持，該研究評(píng)估了Papzimeos在38名經(jīng)組織學(xué)和臨床診斷為RRP且在開始研究治療前12個(gè)月至少接受過3次喉氣管乳頭狀瘤減瘤手術(shù)的成人患者中的療效。

研究受試者在接受喉氣管乳頭狀瘤減瘤手術(shù)切除后，分別于第1、15、43和85天皮下注射Papzimeos。主要終點(diǎn)是完全緩解（定義為治療后12個(gè)月內(nèi)無需手術(shù)干預(yù)）的患者百分比。

研究結(jié)果顯示，接受Papzimeos 5×1011 PU/次注射劑量的患者中，51%（18/35）在12個(gè)月時(shí)達(dá)到完全緩解（95%CI，34-69）。在這些緩解患者中，有15名在24個(gè)月時(shí)仍保持完全緩解，2年完全緩解率為43%（15/35）。

3例接受1×1011 PU/次注射劑量的患者中，無一例達(dá)到完全緩解，該劑量未納入療效評(píng)價(jià)。

Papzimeos安全性良好，大多數(shù)治療中出現(xiàn)的不良事件均為輕度至中度。未觀察到劑量限制性毒性，亦未報(bào)告與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。最常見的不良反應(yīng)(發(fā)生率≥5%)是注射部位反應(yīng)、疲勞、寒戰(zhàn)、發(fā)熱、肌痛和惡心。此外，由于腺病毒載體療法可能誘發(fā)促血栓抗體的產(chǎn)生，因此在使用腺病毒載體療法后，可能會(huì)發(fā)生血栓事件。

該試驗(yàn)已在今年的ASCO大會(huì)上報(bào)告并發(fā)表在《柳葉刀呼吸醫(yī)學(xué)》上。

參考來源：

[1]‘FDA Approves First Immunotherapy for Recurrent Respiratory Papillomatosis’，新聞稿。FDA；2025年8月14日發(fā)布。

[2]‘Precigen Announces Full FDA Approval of PAPZIMEOS (zopapogene imadenovec-drba), the First and Only Approved Therapy for the Treatment of Adults with Recurrent Respiratory Papillomatosis’，新聞稿。Precigen, Inc.；2025年8月15日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。