禮來公司于9月17日公布了雙靶點(diǎn)降糖藥Mounjaro（通用名：替爾泊肽）在2型糖尿病兒童和青少年患者中進(jìn)行的3期試驗(yàn)詳細(xì)結(jié)果，顯示該藥可顯著改善血糖水平并減輕體重。該公司表示，已將新數(shù)據(jù)提交給全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)，以支持?jǐn)U大Mounjaro用于兒童和青少年的適用范圍。

替爾泊肽是GIP/GLP-1雙重受體激動(dòng)劑，在美國被批準(zhǔn)為Mounjaro，用于治療患有2型糖尿病的成年人，并被批準(zhǔn)為Zepbound，用于治療肥胖、伴有合并癥的超重和肥胖相關(guān)的阻塞性睡眠呼吸暫停。該藥目前在國內(nèi)也已獲批上市。

這項(xiàng)3期試驗(yàn)是一項(xiàng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求的、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、具有開放標(biāo)簽延伸期的試驗(yàn)（SURPASS-PEDS；NCT05260021），旨在評估Mounjaro在二甲雙胍、基礎(chǔ)胰島素或兩者聯(lián)合治療控制不佳的2型糖尿病兒童和青少年(10歲至18歲以下)中的療效、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)。

試驗(yàn)將99名患者隨機(jī)分組，接受Mounjaro(每周一次，最多5mg或10mg)或安慰劑。主要終點(diǎn)是證明Mounjaro（匯集劑量）在30周后相對于起始的糖化血紅蛋白（A1C）平均變化方面優(yōu)于安慰劑。在試驗(yàn)的開放標(biāo)簽延伸期（第31周至第52周），所有患者均接受了Mounjaro治療。

結(jié)果已在2025年歐洲糖尿病研究協(xié)會(huì)（EASD）年度會(huì)議上展示，并同時(shí)發(fā)表在《柳葉刀》上。

在30周時(shí)，Mounjaro達(dá)到了主要終點(diǎn)以及所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。在主要終點(diǎn)上，基于療效估量，Mounjaro組的A1c相對于起始的8.05%降低了2.2%，具有臨床意義，而安慰劑組僅為0.05%。在關(guān)鍵的次要終點(diǎn)上，接受Mounjaro 10mg的患者中有86.1％達(dá)到了目標(biāo)A1C水平≤6.5％，而安慰劑這一比例為27.8％。

此外，體重管理的結(jié)果被證明同樣有利，Mounjaro 10mg在30周時(shí)將體重指數(shù)（BMI）降低了11.2％，而安慰劑則為0.4％。同時(shí)，與安慰劑組的0.09相比，較高劑量組的身體質(zhì)量指數(shù)標(biāo)準(zhǔn)差得分降低了0.76。此外，在長期延伸期，在52周之前，A1C和BMI的改善得到了維持。

Mounjaro的安全性與成人研究和腸促胰島素類藥物一致，在劑量增加期間記錄的胃腸道事件大多為輕至中度。低血糖是可以控制的，沒有嚴(yán)重的病例；Mounjaro組有15.4%發(fā)生2級事件，而安慰劑組為5.9%，這一數(shù)據(jù)與其他青少年2型糖尿病試驗(yàn)結(jié)果一致。

這些試驗(yàn)結(jié)果尤為重要，代表了兒科2型糖尿病管理的重大突破。2型糖尿病兒科患者通常面臨更具侵襲性的病程且治療選擇有限。在許多情況下，二甲雙胍和基礎(chǔ)胰島素等一線治療無法充分控制這一患者群體的A1C。試驗(yàn)結(jié)果為改善這些兒科患者的長期健康狀況帶來了希望。

參考來源：‘Lilly's Mounjaro (tirzepatide), a GIP/GLP-1 dual receptor agonist, reduced A1C by an average of 2.2% in a Phase 3 trial of children and adolescents with type 2 diabetes’，新聞稿。Eli Lilly and Company；2025年9月17日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。