讓錢(qián)花在刀刃上，醫(yī)保評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)越來(lái)越高

文 | 辛穎

編 | 王小

圖/視覺(jué)中國(guó)

一個(gè)新的監(jiān)管工具正在鋪開(kāi)，用于評(píng)價(jià)藥品、耗材和醫(yī)療服務(wù)。

2025年9月23日，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)文，將在北京、遼寧、江蘇等11個(gè)省級(jí)地區(qū)，開(kāi)展真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)試點(diǎn)，為期三年。

真實(shí)世界研究（RWS），不再局限于理想狀態(tài)下、設(shè)定嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)，而是在現(xiàn)實(shí)環(huán)境中，基于真實(shí)臨床應(yīng)用數(shù)據(jù)，評(píng)估醫(yī)藥產(chǎn)品的效果到底如何。

據(jù)《財(cái)經(jīng)》了解，2021年左右，國(guó)家醫(yī)保局已經(jīng)開(kāi)始布局RWS，之所以在2025年開(kāi)始推廣落地，一個(gè)關(guān)鍵的因素是，國(guó)家醫(yī)保信息平臺(tái)逐步成熟，全國(guó)超10億參保人的診療數(shù)據(jù)提供了基礎(chǔ)。

國(guó)家醫(yī)保局要將這些數(shù)據(jù)變?yōu)樽C據(jù)，支撐醫(yī)保決策錢(qián)要花在哪、花得值不值。

“肯定不是所有的產(chǎn)品都需要做RWS，這也會(huì)增加企業(yè)負(fù)擔(dān)，醫(yī)保有自己的遴選邏輯。”一位醫(yī)保系統(tǒng)人士告訴《財(cái)經(jīng)》。

No.1

彌補(bǔ)決策中的不確定

真實(shí)世界研究會(huì)影響到醫(yī)保藥品目錄調(diào)整嗎？

上述醫(yī)保系統(tǒng)人士表示，可能不會(huì)成為一個(gè)必選項(xiàng)，但一些現(xiàn)有證據(jù)不足的，確實(shí)值得關(guān)注。

2024年初，一位衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)專(zhuān)業(yè)學(xué)者接到國(guó)家醫(yī)保局人士的電話，他們需要關(guān)于真實(shí)世界研究方面的專(zhuān)業(yè)支持，而且是長(zhǎng)期支持。

此時(shí)，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整已經(jīng)實(shí)施五年，創(chuàng)新藥占比越來(lái)越大，從2019年的32%提高至2023年的97.6%。

醫(yī)保部門(mén)的決策風(fēng)險(xiǎn)隨之增加。上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心研究員李芬等人撰寫(xiě)的文章指出，由于這些創(chuàng)新藥準(zhǔn)入后使用期短，而且單臂試驗(yàn)上市藥品增加，準(zhǔn)入評(píng)估時(shí)的不確定性、決策風(fēng)險(xiǎn)增加。

這也是全球趨勢(shì)，為了讓患者能盡早用上救命藥，一些創(chuàng)新藥在缺少部分證據(jù)的情況下，先獲批上市，但要在一定時(shí)間內(nèi)補(bǔ)足證據(jù)。

最近剛停產(chǎn)的阿爾茨海默病用藥“九期一”，就是典型案例。九期一在2019年有條件獲批上市，2021年通過(guò)談判納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，價(jià)格由895元降至296元。到2024年，年銷(xiāo)量已超210萬(wàn)盒。

然而，九期一的藥品注冊(cè)證在2024年11月到期后，未能如期完成續(xù)期審批，停產(chǎn)至今。

對(duì)這些“不確定”的問(wèn)題，真實(shí)世界數(shù)據(jù)恰好可以作為補(bǔ)充。

2018年，國(guó)家藥監(jiān)局啟動(dòng)使用RWS支持藥品審批。“藥監(jiān)部門(mén)應(yīng)用的領(lǐng)域比較窄，現(xiàn)在醫(yī)保部門(mén)要使用的范圍更大，所以很多工作是從頭探索?！币晃恍l(wèi)生政策研究人士對(duì)《財(cái)經(jīng)》說(shuō)。

根據(jù)試點(diǎn)計(jì)劃，醫(yī)保要的是上市前后、準(zhǔn)入前后、續(xù)約前后、立項(xiàng)前后等醫(yī)藥醫(yī)療全生命周期的研究數(shù)據(jù)。未來(lái)，RWS將從臨床有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性、公平性、可及性、創(chuàng)新性、患者體驗(yàn)等多維度做全面評(píng)估，來(lái)支持醫(yī)?？茖W(xué)決策。

尤其是醫(yī)療服務(wù)價(jià)格項(xiàng)目，“對(duì)新增醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目是否合理、有多少價(jià)值，目前大部分地區(qū)都沒(méi)有細(xì)致的評(píng)估，因?yàn)闆](méi)有成熟的、科學(xué)的工具可以參考。”上述醫(yī)保系統(tǒng)人士說(shuō)。

No.2

誰(shuí)是優(yōu)先目標(biāo)？

按國(guó)家醫(yī)保局的試點(diǎn)計(jì)劃，要在2027年底前，推進(jìn)十個(gè)“真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持藥品醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)”選題的落地實(shí)施。

“這十個(gè)課題，每個(gè)傾向的研究產(chǎn)品都是有具體遴選標(biāo)準(zhǔn)的，比如占用醫(yī)?；鸨壤^大、有社會(huì)輿情關(guān)注等?！币晃粯I(yè)內(nèi)人士介紹。

醫(yī)保部門(mén)希望企業(yè)主動(dòng)參與進(jìn)來(lái)，鼓勵(lì)其開(kāi)展創(chuàng)新藥真實(shí)世界研究，為此在2025年7月，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》稱(chēng)，將推動(dòng)研究結(jié)果與藥品目錄準(zhǔn)入、續(xù)約、調(diào)整醫(yī)保支付范圍等掛鉤。

2021年，藥品集采已經(jīng)用上了RWS。國(guó)家醫(yī)保局指導(dǎo)首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院等20家醫(yī)療機(jī)構(gòu)，選取第一批集采的14個(gè)中選藥品，對(duì)比真實(shí)世界中仿制藥與原研藥的療效和安全性。

這14個(gè)中選藥品的研究，涉及心腦血管、神經(jīng)精神、慢性乙肝、腫瘤等疾病治療藥物和麻醉劑5大類(lèi)藥品，用藥患者樣本量超過(guò)11萬(wàn)例，時(shí)間跨度達(dá)兩年。

研究表明，在臨床真實(shí)診療環(huán)境中，14個(gè)中選仿制藥與原研藥在臨床療效和使用上等效，不良反應(yīng)無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。

上述醫(yī)保部門(mén)人士認(rèn)為，“很難說(shuō)某一類(lèi)藥品就更需要真實(shí)世界研究，應(yīng)該要具體品種具體分析。通常來(lái)講，對(duì)于治療效果安全性、有效性還需要進(jìn)一步確證的，價(jià)格費(fèi)用成本效果不符合預(yù)期的，都是可能考慮的角度。”

2023年，海南率先成立真實(shí)世界數(shù)據(jù)醫(yī)保創(chuàng)新應(yīng)用中心。不少藥企為了增加進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄的籌碼，主動(dòng)參與在海南的研究。

“當(dāng)時(shí)還費(fèi)了不少勁，可惜最后沒(méi)能進(jìn)入醫(yī)保，和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)相比，做一次真實(shí)世界研究的成本也不低?！币晃凰幤笕耸柯詭нz憾。

作為試點(diǎn)的海南，已印發(fā)《三醫(yī)真實(shí)世界數(shù)據(jù)使用管理暫行辦法》，2025年8月1日起正式施行，有效期五年。

上述業(yè)內(nèi)人士介紹，“這兩年的國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整，海南都向國(guó)家醫(yī)保局獨(dú)立提交了真實(shí)世界研究結(jié)果來(lái)支持，當(dāng)然這與藥企是否主動(dòng)參與無(wú)關(guān)，醫(yī)保有自己的考量視角?！?/p>

No.3

試點(diǎn)何時(shí)向全國(guó)鋪開(kāi)？

按照計(jì)劃，RWS試點(diǎn)工作分為三步。

第一階段2025年啟動(dòng)，初步制定規(guī)范、啟動(dòng)數(shù)據(jù)治理、組建人才隊(duì)伍；2026年是最為關(guān)鍵的第二階段，要產(chǎn)出一批初步評(píng)價(jià)成果；到第三階段，試點(diǎn)地需要探索出一套完整的運(yùn)行機(jī)制。

上述業(yè)內(nèi)人士指出，“試點(diǎn)能否鋪開(kāi)關(guān)鍵取決于，在這幾年，醫(yī)保獲取高質(zhì)量數(shù)據(jù)方面的執(zhí)行情況，因?yàn)镽WS最大的問(wèn)題在于干擾因素太多，數(shù)據(jù)質(zhì)量參差不齊。”

推進(jìn)數(shù)據(jù)治理，重點(diǎn)在定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)醫(yī)保相關(guān)的病例病案、檢查檢驗(yàn)、用藥用械、手術(shù)記錄等臨床數(shù)據(jù)是否完善和規(guī)范，特別是能反映患者臨床結(jié)局的療效、質(zhì)量和安全性方面的數(shù)據(jù)。

“醫(yī)保的優(yōu)勢(shì)是全國(guó)的數(shù)據(jù)都在一個(gè)平臺(tái)上，但主要是結(jié)算費(fèi)用數(shù)據(jù)，而要支持高質(zhì)量的RWS，需要更多的臨床數(shù)據(jù)，這些沒(méi)有和醫(yī)保的系統(tǒng)打通，都儲(chǔ)存在每個(gè)醫(yī)院系統(tǒng)里?！鄙鲜鰳I(yè)內(nèi)人士說(shuō)。

據(jù)《財(cái)經(jīng)》了解，國(guó)家醫(yī)保局和國(guó)家衛(wèi)健委已經(jīng)就RWS的數(shù)據(jù)共享進(jìn)行過(guò)溝通。

醫(yī)保部門(mén)考慮出臺(tái)一些政策，來(lái)鼓勵(lì)醫(yī)院對(duì)接。如對(duì)醫(yī)藥數(shù)據(jù)規(guī)范上傳的定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)配置相關(guān)政策，對(duì)于積極參與數(shù)據(jù)收集的定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)，則配置價(jià)格政策。

一句話，醫(yī)保要增加RWS的影響權(quán)重。如在省級(jí)層面，新增或調(diào)整醫(yī)用耗材可收費(fèi)目錄、新增醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目立項(xiàng)以及支付目錄的支撐性證據(jù)，同等條件下給予RWS更高證據(jù)采信優(yōu)先級(jí)。

“RWS能否優(yōu)先使用，還是取決于數(shù)據(jù)質(zhì)量是否過(guò)硬。無(wú)論如何，RWS都會(huì)越來(lái)越重要?！鄙鲜鰳I(yè)內(nèi)人士說(shuō)。

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