作者 | 論文團(tuán)隊(duì)

編輯 | ScienceAI

「臨床試驗(yàn)是新藥從實(shí)驗(yàn)室走向患者的關(guān)鍵橋梁，但其失敗率高、周期長、成本巨大。我們希望借助人工智能重塑這條橋梁。」

在制藥與醫(yī)學(xué)研究的世界里，臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)極其核心但也極其困難的工作：跨越多個(gè)階段，耗時(shí)往往超過十年，平均成本可能高達(dá)數(shù)十億美元，且成功率通常不足 15%。盡管 ClinicalTrials.gov 等數(shù)據(jù)庫已經(jīng)積累了數(shù)十萬條歷史記錄，要把這些信息轉(zhuǎn)化為 AI 可以直接利用的預(yù)測(cè)任務(wù)仍然是一項(xiàng)巨大挑戰(zhàn)。過去的研究多半聚焦于某一個(gè)子任務(wù)，缺乏一個(gè)統(tǒng)一的平臺(tái)來承載多模態(tài)、多任務(wù)的研究與驗(yàn)證。

為此，香港科技大學(xué)（廣州）陳晉泰助理教授聯(lián)合南京大學(xué)符天凡副教授、IQVIA 、哈佛醫(yī)學(xué)院等團(tuán)隊(duì)合作構(gòu)建了TrialBench —— 一個(gè)多模態(tài)、任務(wù)豐富且公開可用的臨床試驗(yàn)預(yù)測(cè)平臺(tái)，旨在為 AI 研究者和醫(yī)學(xué)研究者搭建橋梁。

研究論文以《TrialBench：Multi-Modal AI-Ready Datasets for Clinical Trial Prediction》為題發(fā)表在Nature 子刊《Scientific Data》上。

論文地址：https://www.nature.com/articles/s41597-025-05680-8

數(shù)據(jù)集地址：https://huyjj.github.io/Trialbench/

平臺(tái)亮點(diǎn)

TrialBench 匯集了 23 個(gè)子數(shù)據(jù)集，覆蓋 8 大預(yù)測(cè)任務(wù)，具體包括：

• 預(yù)測(cè)試驗(yàn)時(shí)長，即估計(jì)一項(xiàng)臨床試驗(yàn)從開始到結(jié)束可能持續(xù)多久。
• 預(yù)測(cè)病人的退出率，幫助研究者提前識(shí)別試驗(yàn)中可能出現(xiàn)的招募和留存問題。
• 預(yù)測(cè)嚴(yán)重不良事件，提前發(fā)現(xiàn)潛在的安全風(fēng)險(xiǎn)。
• 預(yù)測(cè)死亡事件，評(píng)估試驗(yàn)方案可能帶來的極端風(fēng)險(xiǎn)。
• 預(yù)測(cè)臨床試驗(yàn)?zāi)芊瘾@得批準(zhǔn)或最終成功。
• 識(shí)別失敗原因，例如招募失敗、安全問題或療效不足。
• 根據(jù)試驗(yàn)背景信息自動(dòng)生成入選標(biāo)準(zhǔn)，從而輔助研究者設(shè)計(jì)更合理的受試者篩選條件。
• 預(yù)測(cè)合理的給藥劑量，結(jié)合藥物分子結(jié)構(gòu)和試驗(yàn)要素，給出劑量水平建議。

研究團(tuán)隊(duì)不僅設(shè)計(jì)了這些任務(wù)，還提供了基線模型、評(píng)價(jià)指標(biāo)和多模態(tài)融合方法，確保數(shù)據(jù)集「開箱即用」。

更重要的是，TrialBench 整合了 ClinicalTrials.gov 的試驗(yàn)記錄、DrugBank 的藥物信息和 TrialTrove 的試驗(yàn)注釋，從而增強(qiáng)了數(shù)據(jù)的廣度與預(yù)測(cè)能力。通過圖神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)處理藥物分子結(jié)構(gòu)、Bio-BERT 解析臨床文本、基于層級(jí)注意力的模型理解疾病編碼，TrialBench 為復(fù)雜多模態(tài)任務(wù)提供了系統(tǒng)化解決方案。

八大臨床試驗(yàn)預(yù)測(cè)問題總結(jié)

模型與實(shí)驗(yàn)結(jié)果

研究團(tuán)隊(duì)在多個(gè)任務(wù)上進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證。在 14 個(gè)二分類任務(wù)中，多模態(tài)深度模型有 11 個(gè)的 F1 分?jǐn)?shù)超過 0.7，證明了這些任務(wù)具備較高的可預(yù)測(cè)性和實(shí)用價(jià)值。作者還提供了 Python 和 R 工具包，方便研究者下載數(shù)據(jù)、運(yùn)行模型并復(fù)現(xiàn)實(shí)驗(yàn)結(jié)果。

數(shù)據(jù)集效果驗(yàn)證

Python 與 R 包的使用

已有應(yīng)用與驗(yàn)證

TrialBench 發(fā)布不久，已經(jīng)被業(yè)界與學(xué)界關(guān)注并應(yīng)用。Google DeepMind 在其最新的 TxGemma 模型 中，就使用 TrialBench 進(jìn)行不良事件預(yù)測(cè)的微調(diào)示例，相關(guān)案例已在 Google Developers Blog 和 TxGemma 的技術(shù)論文中公開展示。此外，近期提出的 AUTOCT（Automating Interpretable Clinical Trial Prediction with LLM Agents） 也將 TrialBench 用作基準(zhǔn)，用于評(píng)估臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)與結(jié)果預(yù)測(cè)任務(wù)的表現(xiàn)。TrialBench 正逐步成為臨床試驗(yàn)預(yù)測(cè)領(lǐng)域的重要基準(zhǔn)。

意義與展望

TrialBench 的出現(xiàn)打破了 AI 與醫(yī)藥研究之間的隔閡。一方面，它讓 AI 研究者能夠直接切入臨床試驗(yàn)預(yù)測(cè)這一復(fù)雜而關(guān)鍵的領(lǐng)域；另一方面，它為醫(yī)學(xué)與制藥界提供了一個(gè)可直接應(yīng)用與擴(kuò)展的工具，推動(dòng)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、風(fēng)險(xiǎn)控制與資源配置的智能化。

未來，隨著 TrialBench 的不斷擴(kuò)展與更新，它有望成為 AI 與臨床試驗(yàn)研究交叉領(lǐng)域的基石平臺(tái)。更多研究者將能夠基于 TrialBench 開發(fā)新方法、檢驗(yàn)新模型，從而加速藥物研發(fā)和臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的創(chuàng)新進(jìn)程。