11月20日，非營利組織“不讓任何患者掉隊”發(fā)布一封聯(lián)名信。

信中，包括Alnylam制藥創(chuàng)始CEO約翰?馬拉加諾爾Nkarta治療公司CEO保羅?黑斯廷斯在內(nèi)的數(shù)百位生物科技行業(yè)領(lǐng)袖，集體向FDA局長馬蒂?馬卡里博士施壓。

他們援引一項調(diào)查指出，82%的生物醫(yī)藥從業(yè)者擔(dān)憂FDA履職能力，警告監(jiān)管政策的不穩(wěn)定正加劇行業(yè)風(fēng)險，可能導(dǎo)致投資外流、創(chuàng)新轉(zhuǎn)移至其他國家，威脅美國在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。

CEO們在信中明確指出FDA存在的三個問題：

第一，F(xiàn)DA制度與問責(zé)機(jī)制存在缺口�！凹幢氵_(dá)成共識，也無法保證藥物研發(fā)獲得穩(wěn)定的監(jiān)管”。一位匿名行業(yè)領(lǐng)袖透露，“曾有案例，F(xiàn)DA未對企業(yè)提交的材料進(jìn)行實質(zhì)審查，便直接拋出要么接受要么放棄的強(qiáng)硬態(tài)度”。

第二，監(jiān)管流程效率低下。過去10個月內(nèi)，F(xiàn)DA多次取消與生物科技企業(yè)的試驗計劃溝通會議，推遲多項藥物審批決策，并對曾支持的療法增設(shè)新障礙。錯過截止日期、取消咨詢委員會會議等情況日益頻繁。

第三，“老員工”流失嚴(yán)重。特朗普政府今年春季啟動的大規(guī)模裁員計劃曾預(yù)計影響約3500名FDA 員工，盡管后續(xù)已開展復(fù)聘工作，且FDA本周宣布計劃招聘1000余人，但經(jīng)驗豐富的員工持續(xù)流失，剩余工作人員面臨工作量激增與知識缺口的雙重壓力，部分治療領(lǐng)域甚至出現(xiàn) “無審查員具備相關(guān)臨床經(jīng)驗” 的窘境。

這些監(jiān)管問題已引發(fā)連鎖反應(yīng)：企業(yè)臨床trial規(guī)劃與啟動困難重重，投資者支持難以維持，而監(jiān)管延遲與研發(fā)成本上升正促使越來越多企業(yè)將業(yè)務(wù)轉(zhuǎn)向海外。一位 CEO 直言，“為保障持續(xù)運營，我們的業(yè)務(wù)已基本轉(zhuǎn)向美國以外地區(qū)，那里能獲得更優(yōu)質(zhì)的科學(xué)合作與更快的推進(jìn)速度”。

聯(lián)名信強(qiáng)調(diào)，小型初創(chuàng)生物科技企業(yè)是FDA新藥與生物制品申請的主要提交者，機(jī)構(gòu)專業(yè)能力對其發(fā)展至關(guān)重要。當(dāng)前全球競爭日趨激烈，F(xiàn)DA亟需展現(xiàn)遠(yuǎn)見領(lǐng)導(dǎo)力、專業(yè)經(jīng)驗、靈活性與創(chuàng)新力，“避免為突破性藥物研發(fā)設(shè)置不必要的新障礙”。

面對質(zhì)疑，美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部發(fā)言人回應(yīng)稱，“FDA的決策反映了不斷發(fā)展的科學(xué)證據(jù)與監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)，部分人眼中的‘預(yù)期變化’往往是新數(shù)據(jù)或最新見解的自然結(jié)果”。該發(fā)言人強(qiáng)調(diào)，F(xiàn)DA 的核心優(yōu)勢在于“嚴(yán)格的循證審查流程”，需保持靈活性以適應(yīng)新型療法與新興技術(shù)，并稱贊“在馬卡里局長領(lǐng)導(dǎo)下，史上沒有任何一屆FDA能在如此短時間內(nèi)實現(xiàn)如此多的監(jiān)管創(chuàng)新”。

這樣的回應(yīng)顯然未能打消行業(yè)疑慮，聯(lián)名信的作者們在信中明確呼吁，無論管理層、中層或一線人員如何變動，F(xiàn)DA都應(yīng)“做到言行一致、值得信賴”，通過吸納新思維與新技術(shù)實現(xiàn)監(jiān)管體系現(xiàn)代化，而非容忍“不利于患者的研發(fā)成本上漲、承諾失信、對科學(xué)專家的無端輕視，以及損害美國生物醫(yī)學(xué)優(yōu)勢的多變監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)”。

最后，行業(yè)還對FDA“未能捍衛(wèi)成熟疫苗科學(xué)與mRNA研究成果，且不愿應(yīng)對虛假信息” 表示擔(dān)憂。