導(dǎo)讀：2025年12月6日-9日，第67屆美國血液學(xué)會（ASH）年會在美國奧蘭多盛大召開，全球血液領(lǐng)域的專家學(xué)者匯聚一堂，聚焦血液疾病診療的最新進展與突破。值得關(guān)注的是，本次大會上中國學(xué)者發(fā)布了多項海曲泊帕治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）的真實世界研究成果，為該藥物臨床應(yīng)用提供了堅實的循證依據(jù)，彰顯了中國在ITP領(lǐng)域的國際影響力。醫(yī)脈通精心梳理了重點研究內(nèi)容，并特邀陸軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（新橋醫(yī)院）張曦教授進行專業(yè)點評，以期為ITP臨床實踐提供參考！

01

摘要號：abs25-8611

中文標(biāo)題

海曲泊帕治療ITP患者的真實世界療效與安全性1

英文標(biāo)題

Real-world safety and effectiveness of hetrombopag in patients with primary immune thrombocytopenia

關(guān)鍵信息

本研究旨在評估真實世界中海曲泊帕治療ITP患者的療效與安全性，共納入334例血小板計數(shù)（PLT）<30×109/L的ITP患者。結(jié)果顯示，患者中位基線PLT為11.5×109/L，海曲泊帕治療2周時，患者中位PLT快速升至50×109/L，第6周進一步升至56.5×109/L，第12周達到峰值89×109/L，第24周仍維持在77×109/L，較基線持續(xù)改善。第2周、6周和24周時，分別有65%、67%和79%的患者獲得應(yīng)答（PLT≥30×109/L），同時，分別有49%、54%和68%的患者PLT>50×109/L。此外，在治療開始時，13%的患者接受海曲泊帕聯(lián)合治療，到第24周時，僅6例患者仍維持海曲泊帕聯(lián)合糖皮質(zhì)激素或其他促血小板生成類藥物治療，其余患者轉(zhuǎn)換為海曲泊帕單藥治療。在安全性方面，研究未報告≥3級不良事件，且未觀察到新的不良事件。綜上，海曲泊帕在ITP患者中顯示出良好的真實世界療效與安全性，可持續(xù)改善PLT，并降低對聯(lián)合治療的依賴。

02

摘要號：abs25-8683

中文標(biāo)題

血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）海曲泊帕治療ITP的真實世界研究2

英文標(biāo)題

Real-world clinical trial of hetrombopag(TPO-RA) in the treatment of primary immune thrombocytopenia(ITP)

關(guān)鍵信息

本研究共納入167例PLT<30×109/L的ITP患者，包括53例新診斷、25例持續(xù)性以及89例慢性ITP患者，旨在驗證海曲泊帕治療ITP的真實世界療效與安全性，并探討其在ITP不同病程階段中的治療獲益。結(jié)果顯示，在整體患者中，海曲泊帕治療6周、12周、16周和24周時的血小板應(yīng)答率（PLT≥30×109/L）分別為76%、78%、83%和88%，第6周和第24周PLT≥100×109/L的患者比例分別為31%和44%，且治療期間未觀察到≥3級肝功能障礙。此外，研究根據(jù)疾病分期分析各組患者的血小板應(yīng)答率，結(jié)果如下：對于新診斷ITP患者，第6周、12周、16周和24周的血小板應(yīng)答率分別為80%、76%、87%和96%；對于持續(xù)性ITP患者，第6周、12周、16周和24周的血小板應(yīng)答率分別為75%、82%、95%和94%。對于慢性ITP患者，第6周、12周、16周和24周的血小板應(yīng)答率分別為73%、79%、79%和81%，表明海曲泊帕在新診斷、持續(xù)性和慢性ITP患者中均可獲得持續(xù)的治療獲益。

03

摘要號：abs25-10942

中文標(biāo)題

海曲泊帕治療中國新診斷和持續(xù)性ITP患者的療效：一項真實世界研究3

英文標(biāo)題

Response to Hetrombopag Among patients with acute and persistent primary immune thrombocytopenia: A real-world study in China

關(guān)鍵信息

本研究的第一作者為陸軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（新橋醫(yī)院）馮一梅教授，旨在評估真實世界中海曲泊帕治療新診斷和持續(xù)性ITP患者的療效，納入了在2022年1月-2025年2月期間開始接受海曲泊帕治療的34例患者，包括16例新診斷和18例持續(xù)性ITP患者，所有新診斷ITP患者均有糖皮質(zhì)激素治療史，持續(xù)性ITP患者在發(fā)病前3個月內(nèi)曾接受糖皮質(zhì)激素治療，后續(xù)轉(zhuǎn)為海曲泊帕單藥治療。

結(jié)果顯示，新診斷和持續(xù)性ITP患者中位應(yīng)答時間分別為10.5天和14天（P>0.05），對于新診斷ITP患者，第1周、2周、4周、8周和12周的總體應(yīng)答率（ORR）分別為66.67%、71.43%、81.25%、93.75%和93.33%，對應(yīng)的完全反應(yīng)率（CR）分別為25%、42.86%、43.75%、75%和66.67%，平均PLT為80.92×109/L、105.71×109/L、113.31×109/L、117.25×109/L、148.8×109/L。對于持續(xù)性ITP患者，第1周、2周、4周、8周和12周的ORR分別為57.14%、61.54%、75%、75%和81.82%，CR率分別為14.29%、30.77%、50%、41.67%和36.36%，平均PLT為50.43×109/L、93.69×109/L、111.69×109/L、107.83×109/L、87.27×109/L。此外，本研究未觀察到嚴(yán)重不良事件。

綜上，大多數(shù)新診斷和持續(xù)性ITP患者接受海曲泊帕治療后可獲得應(yīng)答，且新診斷ITP患者的治療結(jié)局更優(yōu)，隨著治療持續(xù)時間延長，患者平均PLT呈上升趨勢。

專家點評

張曦教授

ITP是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，以無明確誘因的孤立性外周血PLT減少為主要特點，根據(jù)病程長短，可分為新診斷、持續(xù)性和慢性ITP。成人ITP患者多表現(xiàn)為慢性病程，80%的患者病程超過1年，大部分患者均需要門診接受長期隨訪治療，以提升PLT至安全水平，減少出血事件4。然而，當(dāng)前我國ITP患者就診率較低，治療不足，缺乏基于中國人群的真實世界疾病管理數(shù)據(jù)4。

海曲泊帕作為我國首個自主研發(fā)的新型口服、非肽類TPO-RA，已于2021年在中國獲批用于既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性ITP成人患者，為ITP治療提供了本土創(chuàng)新解決方案。海曲泊帕III期臨床研究顯示5，海曲泊帕5.0mg起效快速，給藥1周后PLT即可達到50×109/L，且可持續(xù)產(chǎn)生血小板應(yīng)答，24周治療期內(nèi)，中位總應(yīng)答持續(xù)時間為104天，顯著降低患者出血風(fēng)險，8周內(nèi)出現(xiàn)出血癥狀的患者比例明顯低于安慰劑組（56.7% vs. 78.8%，P=0.0005），且安全性可控。

本次大會公布的三項中國真實世界研究具有重要意義，證實了無論是新診斷、持續(xù)性還是慢性ITP患者，海曲泊帕均能帶來穩(wěn)定治療獲益，且安全性良好，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，為長期治療提供了可靠保障，不僅彰顯了中國在ITP診療研究領(lǐng)域的本土創(chuàng)新實力與國際學(xué)術(shù)影響力，也為全球ITP治療的個體化與長期化管理貢獻了中國經(jīng)驗。

專家簡介

張曦 教授

陸軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（新橋醫(yī)院）

點評專家

• 主任醫(yī)師、教授、博士（后）導(dǎo)師、長江學(xué)者特聘教授

• 陸軍軍醫(yī)大學(xué)新橋醫(yī)院血液病醫(yī)學(xué)中心主任

• 中國人民解放軍血液病中心主任

• 陸軍軍醫(yī)大學(xué)新橋醫(yī)院細胞治療中心主任

• 中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會副主任委員

• 中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會副會長

• 中國抗癌協(xié)會血液腫瘤專委會副主任委員

• CSCO白血病專家委員會副主任委員

• 中國血液病?？坡?lián)盟副理事長

• 中華骨髓庫專家委員會副主任委員

• 中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會血液重癥學(xué)組組長、造血干細胞應(yīng)用學(xué)組副組長

• Recent Patents on Anti-Cancer Drug Discovery 雜志主編

• Blood & Genomics 雜志主編

• 主持國家、軍隊、省部級課題52項；通訊/第一作者發(fā)表SCI論文163篇；主編/副主編8部；第一完成人獲國家科技進步二等獎 、中華醫(yī)學(xué)科技一等獎各1項和重慶市科技進步一等獎3項、二等獎1項；執(zhí)筆行業(yè)指南12項，參編50項；獲國家發(fā)明專利68項

• 獲國務(wù)院政府特殊津貼、EBMT青年領(lǐng)袖獎、中國腫瘤青年科學(xué)家獎、人民好醫(yī)生、國之名醫(yī)、軍隊拔尖人才、陸軍優(yōu)秀科技人員標(biāo)兵、首批陸軍科技英才、重慶市首席醫(yī)學(xué)專家、重慶市創(chuàng)新群體領(lǐng)銜專家、重慶市學(xué)術(shù)技術(shù)帶頭人、天府學(xué)者特聘專家、重慶市首席科學(xué)傳播專家；The Lancet、JCO、Blood、JHO、Leukemia、The Lancet Haematology、Science Bulletin、CMJ等雜志編委和審稿專家

參考文獻：

1.Heng Mei, et al. 2025 ASH abs25-8611.

2.Chen Yunfei, et al. 2025 ASH abs25-8683.

3.Yimei Feng, et al. 2025 ASH abs25-10942.

4.王蕾, 等. 原發(fā)免疫性血小板減少癥患者真實世界治療現(xiàn)狀與疾病負擔(dān)研究[J]. 中國醫(yī)院藥學(xué)雜志,2023,43(14):1602-1607

5.Mei H, et al. A multicenter, randomized phase III trial of hetrombopag: a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of immune thrombocytopenia. J Hematol Oncol. 2021 Feb 25;14(1):37.

撰寫：Julia

審校：Vera

排版：Zelda

執(zhí)行：Atai

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